Basics
In der Europäischen Union leiden rund 30 Millionen Menschen an seltenen Erkrankungen. Die EU stuft eine Erkrankung als selten ein, wenn weniger als ein Mensch je 2.000 Einwohner betroffen ist. Da die zu erwartenden Umsätze mit Wirkstoffen für seltene Erkrankungen gering sind, besteht wenig Anreiz für Pharmaunternehmen, neue Produkte für die Diagnose und Behandlung solcher Krankheiten zu entwickeln. Im Jahr 1999 verabschiedete die EU einstimmig die Verordnung über Arzneimittel für seltene Leiden, die der Pharmaindustrie finanzielle Anreize zur Entwicklung von Therapien für seltene Erkrankungen bietet. Im gegenwärtigen System werden Wirkstoffkandidaten als Arzneimittel für seltene Leiden im Sinne der EU-Verordnung eingestuft und erhalten die Marktzulassung über ein zentralisiertes europäisches Verfahren. Verfügbarkeit und Kostenübernahme fallen weiterhin in die Zuständigkeit der einzelnen Mitgliedsstaaten. Obwohl Medikamente für seltene Erkrankungen die Gesundheit von Millionen von Menschen verbessern können, bedeuten die hohen Entwicklungskosten, ein geringer Marktanteil und die Vermarktungsexklusivität einen hohen Kostenaufwand für die einzelnen Patienten und die Gesundheitssysteme.
Das Thema der Medikamente für seltene Erkrankungen wirft wichtige Fragen auf wie
• Wie kann man eine Obergrenze für den Preis eines menschlichen Lebens definieren?
• Wie können die Behandlungsformen für seltene Erkrankungen korrekt bewertet werden?
• Ist als gerecht anzusehen, dass für Patienten mit seltenen Erkrankungen mehr Geld je Einheit gewonnene Lebensqualität bereitgestellt wird als für Patienten mit ähnlichen Gesundheitsproblemen, die mit häufigeren Erkrankungen in Verbindung stehen?
• Sollten Unternehmen Medikamente für seltene Erkrankungen herstellen, um ihre gegenwärtigen Vorteile behalten zu können?
Info cards
- zehnjährige Marktexklusivität ab dem Zeitpunkt der Zulassung (kein Konkurrenzprodukt kann innerhalb dieses Zeitraums zugelassen werden, sofern dessen Wirksamkeit nicht nachweislich besser ist)
- finanzielle Anreize (ermäßigte Gebühren, kostenlose Entwicklungsberatung)
- Vorrang für EU-Forschungsprogramme
- nationale Anreize auf Ebene der Mitgliedsstaaten (Steuerermäßigungen).
Im Zeitraum von 2000 bis 2009 hat das Komitee für Arzneimittel für seltene Erkrankungen 873 Anträge auf die Anerkennung eines Produkts im Sinne der EU-Verordnung angenommen. 598 Medikamente wurden als Medikamente für seltene Erkrankungen anerkannt. 60 Medikamente erhielten die Marktzulassung (offizielle Zulassung zur Anwendung). Insgesamt sind 7000 seltene Erkrankungen bekannt. Für die meisten von ihnen existiert kein spezifisches Medikament.
Der wesentliche Faktor, der den Zugang zu Medikamenten für seltene Erkrankungen bestimmt, besteht in der Kostenübernahme durch die nationalen Krankenversicherungssysteme. Die jährlichen Kosten solcher Behandlungen (€ 6.000 bis € 300.000) liegen jenseits der Möglichkeiten durchschnittlicher Haushalte.
Die Verordnung über Arzneimittel für seltene Erkrankung hat seit 1999 nicht nur neue Arbeitsplätze in der EU geschaffen, sondern auch den Bereich Forschung und Entwicklung gefördert.
Die Anreize, die die aktuelle Regulierung vorsieht – Marktexklusivität, Protokollassistenz usw. – haben es kleinen Unternehmen ermöglicht, neue Wirkstoffe zu entwickeln. Ein Drittel der Pharmaunternehmen, die Medikamente für seltene Erkrankungen entwickeln, sind Startups.
Nationale oder regionale Regierungen bewerten den therapeutischen Nutzen des Wirkstoffs, um über Kostenübernahme, Preis und Bereitstellung in Krankenhäusern zu entscheiden.
Die Herstellung von Medikamenten für seltene Erkrankungen ist in der Regel teuer und hilft per Definition nur einer kleinen Gruppe von Patienten. Ihr Preis ist daher oft sehr hoch, um die Kosten des Unternehmens erwirtschaften zu können.
Das National Institute of Health and Clinical Excellence vertritt die Auffassung, dass das Gesundheitssystem überhöhte Preise für Medikamente zur Behandlung seltener Erkrankungen zahlt, wenn folgende Aspekte berücksichtigt werden: Schweregrad der Krankheit, nachweisliche Verbesserung des Gesundheitszustands und Lebensbedrohlichkeit der Krankheit. Diese Kriterien variieren unter den einzelnen Mitgliedsstaaten.
Eine niederländische Studie mit Hämophilie-Patienten (eine seltene Krankheit) ergab, dass im Jahr 2001 behandelte Patienten 17 Jahre länger arbeiteten als 1972. Die Krankenhauseinweisung bei nichterfolgter Behandlung kann jährliche Kosten in Höhe von 100.000 Euro verursachen.
Aufgrund von Einschränkungen der Preisgestaltung (z. B. durch unterschiedliche Steuergesetzgebungen), Kostenübernahme (Verzögerungen in einigen Ländern) und geringer Investitionsrendite bieten einige Unternehmen ihr zugelassenes Produkt nicht in allen Mitgliedsstaaten an.
Die Kosten der Medikamente für seltene Erkrankungen stellen kein vorrangiges Problem dar (ihr Anteil entspricht nur 1 Prozent oder weniger der Pharmazeutik-Budgets der meisten Mitgliedsstaaten).
Die Entwicklungskosten solcher Medikamente sind erheblich, fallen jedoch niedriger aus als die Gesamtkosten der gewöhnlichen pharmazeutischen Produkte (klinische Entwicklungsprogramme werden mit weniger Patienten vorgenommen).
Zwei Drittel der seltenen Erkrankungen sind ernst, chronisch und häufig lebensbedrohlich. Zu den Merkmalen gehören frühzeitiges Auftreten, chronische Schmerzen, motorische oder intellektuelle Einschränkungen und in vielen Fällen ein vorzeitiger Tod. Für die Entwicklung von Therapieformen für solche Erkrankungen besteht ein konkreter, ungedeckter Bedarf.
In Großbritannien muss einem Kostenaufwand von 30.000 Britischen Pfund für ein Medikament zur Behandlung einer seltenen Krankheit ein medizinischer Nutzen für den Patienten gegenüberstehen, der einem Jahr guter Lebensqualität entspricht. Andere Länder wenden diese Methode ebenfalls bei der Kostenübernahme an, setzen jedoch unterschiedliche Schwellenwerte.
Wenn sich die vorliegenden Daten eines Medikaments zur Behandlung einer seltenen Erkrankung als unzureichend erweisen, gibt es in vielen Fällen keine „zweite Chance“ durch eine weitere klinische Studie, da nicht genügend Patienten vorhanden sind.
In einigen Ländern erreicht ein Teil der zugelassenen Medikamente niemals den Patienten, da ihr Preis zu hoch ist.
Die jährlichen Behandlungskosten pro Patient können bis zu 500.000 Euro betragen und während der gesamten Lebenszeit des Patienten anfallen.
In einer Familie, in der ein Kind an einer seltenen Krankheit leidet, gibt in vielen Fällen ein Elternteil seinen Beruf ganz oder teilweise auf. Dadurch sinkt das Einkommen, während die Ausgaben steigen.
Die gegenwärtige Regulierung überlässt die praktische Umsetzung im Bereich der Medikamente für seltene Erkrankungen den Mitgliedsstaaten. Die Folge ist eine unzureichende Abstimmung auch innerhalb einzelner Mitgliedsstaaten. Je nach Wohnsitz haben einige EU-Bürger Zugang zu einem bestimmten Medikament, das anderen EU-Bürgern nicht zur Verfügung steht.
Sobald die Marktzulassung vorliegt, beginnt die gesetzliche Frist von 180 Tagen für die Markteinführung medizinischer Produkte in der EU. In der Praxis beträgt der Zeitraum bis zur Markteinführung allerdings im Durchschnitt 189 Tage, in einigen Mitgliedsstaaten sogar bis zu 700 Tage.
Der Weg von der Entdeckung eines neuen Moleküls bis hin zur Vermarktung eines Medikaments für eine seltene Erkrankung ist lang (durchschnittliche Dauer: 10 Jahre), teuer (zweistelliger Millionenbetrag) und ungewiss (von zehn getesteten Molekülen erweist sich schließlich nur ein Molekül als therapeutisch wirksam).
Die Forschungsanstrengungen auf dem Gebiet der seltenen Erkrankungen haben einen entscheidenden Anteil an der Identifizierung der meisten menschlichen Gene sowie bei der Entwicklung eines Viertels aller innovativen medizinischen Produkte mit Marktzulassung für die EU.
Da auch die Experten auf dem Gebiet der seltenen Erkrankungen rar sind, findet die Zulassung dieser Medikamente fast ausschließlich auf europäischer Ebene statt, um so vom bestmöglichen verfügbaren Fachwissen profitieren zu können.
Das Zulassungsverfahren muss in weniger als 210 Tagen abgeschlossen sein.
Einige Medikamente, die ursprünglich zur Behandlung seltener Krankheiten entwickelt wurden, erwiesen sich im Nachhinein als wirksam für häufige Krankheiten (z. B. Epoetin-α, das zur Behandlung der Anämie entwickelt wurde, wird nun Patienten verabreicht, die eine Chemotherapie erhalten).
Die Entscheidung über die Marktzulassung eines Produkts basiert auf dessen Wirksamkeit, den Risiken und seiner Qualität. Wenn ein Wirkstoff hocheffizient, aber potenziell gefährlich ist, kann die Marktzulassung verweigert werden. Bei der Marktzulassung spielen wirtschaftliche Erwägungen keine Rolle.
Die Entscheidung über die Kostenübernahme hängt von der Beantwortung folgender Fragen ab: Kann die Gesellschaft die Kosten dieser Behandlung tragen? Ist die Behandlung ihren Preis wert? Die Entscheidung über die Kostenübernahme basiert auf wirtschaftlichen Erwägungen.
Issue cards
Wie können die Kosten niedrig gehalten und Medikamente für Patienten verfügbar gemacht werden, bei einem gleichzeitigen Angebot von finanziellen Anreizen für Unternehmen, damit diese ihre Forschungsanstrengungen intensivieren sowie neue und bessere Medikamente für seltene Erkrankungen entwickeln?
Besteht ein Gegensatz zwischen kollektiven und individuellen Interessen? Ist es richtig, enorme Summen für wenige Menschen auszugeben? Besteht eine moralische Pflicht der Gesellschaft, Menschen nicht allein ihrem Schicksal zu überlassen?
Das Gesundheitssystem allein? Wird die Verantwortung mit dem Patienten geteilt? Oder wird die Verantwortung mit dem Inhaber der Marktzulassung geteilt, sollte das Produkt weniger wirksam sein, als zunächst angenommen?
Sollten Patienten, die an einer seltenen Krankheit leiden, Anspruch auf eine Behandlung derselben Qualität wie andere Patienten haben?
Bei der Förderung der Forschung und Entwicklung von Medikamenten für seltene Erkrankungen werden auf EU-Ebene besondere Verfahren angewandt. Sollten auch bei den Entscheidungen über die Zuweisung von Ressourcen und Kostenübernahme auf nationaler Ebene ein Sonderstatus eingeräumt werden?
Die Europäische Union will allen Patienten den gleichen Zugang zu Gesundheitsleistungen von guter Qualität ermöglichen. Sollten Medikamente für seltene Erkrankungen nicht ebenso kosteneffizient wie andere Technologien sein, wenn wir einen größtmöglichen medizinischen Nutzen erzielen wollen?
Wer in Gefahr ist, hat ein Recht auf Hilfe – ganz gleich, welche Kosten dabei entstehen. Sollen wir dieses Prinzip auch dann anwenden, wenn es darum geht, das Leben eines Menschen zu retten, der an einer seltenen und lebensbedrohlichen Erkrankung leidet?
Wenn ein Medikament für eine seltene Erkrankung gefunden wird, profitiert die Allgemeinheit durch die eingesparten Kosten stationärer Behandlungen, Behinderungen und Berufsunfähigkeit des Patienten sowie von der Versteuerung der Unternehmensgewinne.
Für die kommenden zehn Jahre wird die Markteinführung einiger neuer Medikamente erwartet. 85 bis 105 neue Wirkstoffe werden prognostiziert. Die genaue Zahl hängt von der Schnelligkeit der Wirkstoffentdeckung, der Entwicklungszeit und vom Erfolg des jeweiligen Zulassungsverfahrens ab.
In Europa basieren die meisten Gesundheitssysteme auf dem Solidaritätsprinzip: Wer mehr hat, leistet einen größeren Beitrag. Könnte dieses Prinzip nicht auch für die Behandlung von lebensbedrohlichen seltenen Erkrankungen gelten?
Als Voraussetzung für eine Kostenübernahme durch das Gesundheitssystem muss das Medikament sicher, wirksam und kosteneffizient sein. Kann von Medikamenten für seltene Erkrankungen ein ausreichender Umsatz erwartet werden, der die eingesetzten öffentlichen Mittel wieder hereinholt, oder sollen die Medikamente zentral subventioniert werden?
Zwischen den einzelnen Mitgliedsstaaten bestehen erhebliche Unterschiede. In einigen Ländern werden Medikamente für seltene Erkrankungen über lokale Krankenhäuser finanziert, wobei keine Garantie dafür besteht, dass diese Medikamente die Patienten erreichen.
Ist die Kostenübernahme eines nicht kosteneffizienten Medikaments gerechtfertigt, wenn die Öffentlichkeit bereit ist, einen Teil des Gesundheitsgewinns aufzugeben, den das Gesundheitssystem ermöglicht?
Bei Entscheidungen über schwierige ethische Fragen versucht dieser ‘ Ansatz den größtmöglichen Nutzen der größtmöglichen Anzahl von Personen zu bieten. Stellt die Investition großer Summen für seltene Erkrankungen ein Verstoß gegen dieses Prinzip dar?
Artikel 2 des Europäischen Abkommens über Menschenrechte schützt das Recht auf Leben jedes Einzelnen.
Klinische Nachweise für Medikamente zur Behandlung von besonders seltenen Krankheiten basieren im Allgemeinen eher auf kurzfristigen Ergebnissen als auf ihrer langfristigen Wirksamkeit, und das Verhältnis zwischen beiden Kriterien kann unklar sein. Wie kann der Nutzen von Wirkstoffen unter diesen Voraussetzungen nachgewiesen werden?
Zentrale Strukturen zur Bewertung von Wirkstoffen fördern die Entwicklung von Medikamenten, die Patienten helfen, erlauben eine schnelle Verfügbarkeit, bieten Wahlmöglichkeiten und eine effiziente medizinische Versorgung.
Selbst wenn ein Wirkstoff bereits existiert, steht dieser den Patienten womöglich noch nicht zur Verfügung. Dem Zugang zu solchen Medikamenten gehen oft politischer Druck, Rechtsmittel sowie ein unermüdliches Eintreten für diesen Anspruch voraus. Was geschieht mit Patienten, die zu krank zum Kämpfen sind?
Gilt nicht in einer Gesellschaft wie unserer, in der begrenzte Geldmittel nicht alle Bedürfnisse decken können, der Grundsatz, dass für eine bestimmte Leistung ausgegebenes Geld nicht für eine andere Leistung zur Verfügung steht?
Für manche Patienten können Geldmittel, die für häusliche Pflegeleistungen bereitgestellt werden, einen größeren Zugewinn an Lebensqualität ermöglichen, als Ausgaben in der gleichen Höhe für Medikamente zur Behandlung seltener Erkrankungen. Sollte die häusliche Betreuung der Patienten vorrangig unterstützt werden?
Krankheitsverändernde Therapien bieten im Gegensatz zu Pflegeleistungen die Chance auf einen Zugewinn an Wissen, das Heilungsmöglichkeiten schaffen oder zumindest eine Verschlechterung des Krankheitsbildes verhindern kann.
Für die meisten seltenen Erkrankungen sind keine zugelassenen Therapien verfügbar. Viele seltene Krankheiten werden mit Medikamenten behandelt, die für andere Krankheiten bestimmt sind. Krankenversicherungen verweigern bei solchen Off-Label-Behandlungen häufig die Kostenübernahme, da die Medikamente für einen Zweck eingesetzt werden, für die sie nicht zugelassen wurden.
Überlegen Sie, inwiefern die Regelung der Marktexklusivität potenzielle Behandlungen verhindert und Unternehmen mit wettbewerbsfähigen Preisen vom Markt ferngehalten haben könnte.
Pharmaunternehmen können eine Krankheit beliebig definieren und auf diese Weise eine Einstufung eines Wirkstoffkandidaten mit großem Marktpotenzial als „Arzneimittel für seltenes Leiden“ erreichen.
Im Sinne des Solidaritätsprinzips zwischen den Mitgliedsstaaten sollen die Preise eines Medikaments je nach der wirtschaftlichen Stärke jedes Landes festgelegt werden. Die höheren Preise in wohlhabenden Ländern würden wie im Fall der AIDS-Medikamente günstigere Preise in ärmeren Ländern ermöglichen.
Story cards
Policies
Aufgrund beschränkter Ressourcen besteht eine Obergrenze für die Ausgaben, und es sollten nur kosteneffiziente Medikamente erstattet werden, von denen eine größere Anzahl von Patienten profitiert. Wenn der Einkäufer eines Medikaments für eine seltene Krankheit die Möglichkeit hat, entweder 10 Patienten mit Medikament A oder 1 Patienten mit Medikament B zu behandeln, sollte er sich in jedem Fall dafür entscheiden, 10 Patienten mit Medikament A zu behandeln.
Generell sollten nur kosteneffiziente Medikamente erstattet werden, bei Medikamenten für seltene Krankheiten sollte aber ein anderer Ansatz als bei Medikamenten für häufige Krankheiten verfolgt werden. Bei Zweifeln über die Kosteneffizienz von Medikamenten für seltene Krankheiten sollten diese in bestimmten Fällen ausnahmsweise erstattet werden.
Wie bei Punkt 2, wenn jedoch Zweifel über die Kosteneffizienz von Medikamenten für seltene Krankheiten bestehen, sollte im Sinne des Patienten entschieden und das Medikament systematisch erstattet werden.
Die Gesundheit ist für Europäer ein Bereich höchster Priorität. Ebenso, wie die Bemühungen zur Rettung von Menschen nach einem Unfall keinen Beschränkungen unterliegen, sollten auch die Bemühungen zur Rettung von Patienten mit einer seltenen Krankheit nicht beschränkt sein. Die Kosteneffizienz sollte keinen Parameter darstellen, auf dessen Grundlage Entscheidungen über eine Kostenerstattung getroffen werden.
FUND is a project funded by the European Commission (