Basics
В Европейския съюз, около 30 милиона души страдат от редки заболявания. ЕС дефинира рядкото заболяване като заболяване, което засяга по-малко от един човек на всеки 2000 души. Тъй като очакваните продажби на медикаменти за лечение на редките заболявания са малки, фармацевтичните компании имат малко стимули да разработват нови терапии за диагностика и лечение на такива заболявания. През 1999 година, ЕС единодушно прие Разпоредбата за лекарствени продукти за лечение на редки заболявания, за да насърчи индустрията да развива терапии за редки състояния, като дава финансови стимули. Медикаментите за редки заболявания (наричани "лекарства-сираци") са медикаменти, разработени за диагностициране и лечение на редки заболявания. В настоящата система, кандидатите за медикаменти се обозначават като "сираци" и получават пазарно разрешение посредством централизирана европейска процедура. Достъпността и възстановяването на разходите остават национална отговорност. Въпреки, че лекарствата за редки заболявания могат да подобрят здравето на милиони хора, техните големи разходи за създаване, малкият пазар и пазарната им изключителност означават, че те обикновено са много скъпи за пациентите и за системите на здравеопазването.
Случаят с лекарствата за редки заболявания повдига важни проблеми, като
• Как може да се поставят лимити на цената на човешкия живот?
• Как може правилно да се оцени лечението на такива редки заболявания?
• Честно ли е за хората с редки заболявания да се харчат повече пари за единица спечелено здраве, отколкото за пациентите с подобни здравни проблеми, произтичащи от по-често срещани заболявания?
• Трябва ли фирмите, произвеждащи лекарства за редки заболявания, да запазят всичките си досегашни преимущества?
Info cards
- пазарна ексклузивност за 10 години от момента на оторизация (през тези 10 години не може да се оторизира друг конкурентен продукт, освен ако не се докаже превъзходството му),
- финансови стимули (намаление на такси, безплатни съвети по разработката)
- Приоритет за изследователските програми на ЕС
- национални стимули в страните-членки (данъчни облекчения).
През 2000 - 2009 година, Комитетът за медицински продукти за редки заболявания е получил 873 заявления за обозначаване на лекарства за редки заболявания. 598 получиха позитивно становище. 60 получиха пазарна оторизация (официално одобрение за използване). Съществуват 7000 редки заболявания, повечето не се повлияват от конкретен медикамент.
Основният фактор, който определя достъпа до лекарство за рядко заболяване, е компенсирането му от националните здравноосигурителни системи. Годишните разходи за тези лечения (от € 6000 до € 300 000) е над бюджета на средните домакинства.
Регулацията за лекарствата за редки заболявания (от 1999 г.) доведе не само до повече работни места в ЕС, но и също така до увеличаване на проучването и разработката.
Стимулите съгласно текущата регулация - пазарна ексклузивност, съдействие по протокола и т.н. - дадоха възможност на малките предприятия да разработват нови лекарства. 1/3 от компаниите, създаващи лекарства за редки заболявания, са "начинаещи".
Националните или регионалните правителства ще решават за оценката на терапевтичната стойност на медикамента, дали да го включат в списъка за компенсиране, неговата цена, неговата наличност в болниците.
Лекарствата за редки заболявания често са скъпи за производство и, по дефиниция, са от полза за много малък брой пациенти, поради което цената им често е наистина висока, за да компенсира разходите на компанията.
Националният институт за здраве и клинични постижения предложи системата на здравеопазването да плаща премиални цени за лекарствата за редки заболявания, въз основа на: тежест на заболяването, доказателства за полза за здравето, дали заболяването е животозастрашаващо. Тези критерии варират в Европа
Проучване на пациентите с хемофилия (рядко заболяване) в Холандия показва, че лекуваните пациенти са работили 17 години повече през 2001-ва, в сравнение с 1972-ра. Разходите за хоспитализиране там, където е било отказано лечение, могат да достигнат €100,000 за година.
Някои компании не предоставят техните одобрени за пазара продукти във всички страни-членки поради ограничения на ценообразуването (напр., различни данъчни закони), компенсиране (забавяния в някои страни) и малка възвращаемост на инвестициите за компанията
Разходите за лекарства за редки заболявания не са основен проблем днес за страните-членки (те съставляват един процент или по-малко от повечето национални фармацевтични бюджети)...
Разходите за разработка на лекарства за редки заболявания са значителни, въпреки, че са малко по-ниски от общите разходи за основните медикаменти (клиничните програми за разработка включват по-малък брой пациенти).
2/3 от редките заболявания са сериозни, хронични и често животозастрашаващи. Характеристиките включват ранно проявление; хронична болка; двигателен или интелектуален дефицит и ранна смърт в много случаи. Създаването на лечения за всичко това е една наистина неудовлетворена потребност.
Във Великобритания, за всеки £30000, похарчени за предписване на лекарства за редки заболявания, ползата за пациентите трябва да е поне еквивалентна на един пациент, преживял една година живот с добро качество. Останалите страни също възстановяват по този метод, но имат различни прагове.
В много от случаите на лекарства за редки заболявания, няма "втори шанс" за провеждане на допълнително клинично проучване, ако наличните данни докажат неадекватност, тъй като няма достатъчно пациенти.
В някои страни, част от лицензираните лекарства за редки заболявания никога не достигат до пациентите, тъй като са твърде скъпи
разходите за един пациент, асоциирани с някои лекарства за редки заболявания, могат да достигнат до €500 000 годишно и да включват лечение за цял живот
В семейство, където дете има рядко заболяване, често някой от родителите спира да работи или значително намалява работата. Като последица от това, докато разходите растат, доходът намалява.
Текущата регулация в ЕС оставя на страните-членки практическото приложение на лекарствата за редки заболявания, което води до липса на хармонизация дори и в рамките на отделните страни. Някои граждани на ЕС може да имат достъп до даден медикамент, а други да нямат, в зависимост от местоживеенето им.
След получаване на пазарна оторизация, законното забавяне на пускането на медицинските продукти на европейския пазар е 180 дни. Към момента, обаче, средното забавяне е 189 дни, а в някои страни-членки достига до 700 дни.
Процесът от откриването на новата молекула до маркетинга на лекарството за редки заболявания при една компания е дълъг (средно 10 години), скъп (десетки милиони евро) и много несигурен (измежду десет тествани молекули, само една може да има лечебен ефект).
Изследването на редките заболявания е фундаментално за идентифицирането на повечето човешки гени, определени досега и за една четвърт от новаторските медицински продукти, получили пазарно одобрение в ЕС
Тъй като експертите по редки заболявания са също редки, оторизацията на лекарства за редки заболявания почти винаги се прави на европейско равнище, за да се възползва от най-голям брой налични експерти.
Процедурата за пазарна оторизация трябва да е по-кратка от 210 дни
Някои лекарства за редки заболявания в крайна сметка са се оказали полезни за общи заболявания (epoetin-α, първоначално одобрен за лечение на анемия, сега се използва при пациенти на химиотерапия за ракови заболявания).
Решението за разрешаване на даден продукт се базира на баланс между неговата ефикасност, неговите рискове и неговото качество. Ако той е силно ефикасен, но потенциално опасен, разрешение за пазара може да бъде отказано. Пазарната оторизация не се базира на икономически съображения.
Решението за компенсиране на разходите е отговорът на следния въпрос: може ли обществото да си позволи да плати за това лечение? Струва ли си? Решението за компенсиране се базира на икономически съображения.
Issue cards
Как можете да запазите ниски разходите и да направите лекарствата достъпни за пациентите, като същевременно давате стимули на фирмите за разработката и производството на повече и по-добри лекарства за редки заболявания?
Няма ли противоречие между колективният избор и индивидуалните предпочитания? Правилно ли е да се изразходват толкова много ресурси за толкова малко хора? Има ли морално задължение за обществото да не изоставя отделните си членове?
Само здравноосигурителната система? Споделена ли е отговорността с пациента? Или той трябва да се споделя с носителя на пазарната оторизация, в случай, че продуктът не е така ефикасен, както първоначално се е смятало?
Трябва ли пациентите, страдащи от редки заболявания, да имат право на същото качество на лечението, както останалите пациенти?
Внедрени са специални мерки за подпомагане на проучванията и разработката на лекарства за редки заболявания на ниво ЕС. Трябва ли подобен статут да бъде определен и при вземането на решения за разпределяне на ресурсите за компенсиране на национално равнище?
ЕС заема становището, че всички пациенти трябва да имат равен достъп до качество на грижата. Ако се стремим да максимизираме последиците за здравето, не трябва ли икономическата ефективност на лекарствата за редки заболявания да бъде същата, като на останалите технологии?
Това е опит да се помогне на някого в беда, без значение на разходите. Трябва ли да прилагаме това правило, когато става дума за спасяване на живота на някого с рядко и животозастрашаващо заболяване?
Когато дадено рядко заболяване получи лекарство, помислете за парите, които държавата спестява по отношение на по-малко дни болнично лечение, по-малко дни отсъствие от работа за пациента и данъчни приходи върху печалбите на индустрията
Малко допълнителни лекарства се предвижда да навлязат на пазара през следващите 10 години. 85 до105 допълнителни лекарства се прогнозират, в зависимост от бързината на откриването им, от времето, необходимо за разработването и от успеха в пазарната оторизация.
В Европа, повечето здравноосигурителни системи са базирани на принципа на солидарността: по-богатите споделят тежестта на заболяванията, като плащат повече за здравна осигуровка. Не може ли това да се приложи към използването на лечението с медикаменти за редки, животозастрашаващи заболявания?
За да бъде компенсирано от здравноосигурителната система, едно лекарство трябва да бъде безопасно, ефикасно и икономически ефективно по отношение на използването на обществените ресурси. Трябва ли да се очаква от лекарствата за редки заболявания да генерират достатъчно продажби за компенсирането на тези ресурси или те трябва да се субсидират централно?
Между страните-членки има големи различия. Болничните лекарства за редки заболявания се финансират на ниво местна болница в някои страни, без гаранция, че лекарствата ще достигнат до пациентите
Ако едно лекарство не е икономически ефективно, може ли неговото финансиране да бъде оправдано, ако обществото желае да отдели част от общите приходи за здраве, генерирани от системата на здравеопазването?
При вземането на решения по етични дилеми, този подход се опитва да ‘ донесе най-много полза за най-голям брой хора. Дали инвестирането на огромни ресурси за редките заболявания не влиза в противоречие с този принцип?
Член 2 от Европейската конвенция за човешките права защитава правото на живот за всеки човек
Клиничното доказателство за свръх лекарствата за редки заболявания често се базира на краткосрочни резултати, вместо на дългосрочна ефективност, поради което, връзката между двете може да не бъде доказана. В този случай, как може да се докаже полезността на тези лекарства?
Централизираните механизми, предназначени за оценка на лекарствата, ще насърчат въвеждането на медикаменти, които са от полза за пациента, дават ранен достъп, позволяват избор и ефективно здравеопазване.
Дори и когато лекарствата съществуват, те все пак може да не са достъпни за пациентите. Успешният достъп до тези лекарства често е възможен само след политически натиск, законодателни проблеми и постоянно застъпничество. Какво се случва с пациентите, които не могат да се борят, защото са твърде болни?
В едно общество като нашето, в което ограничените ресурси не могат да задоволят всички потребности, не означава ли, че парите, похарчени за една услуга, водят до невъзможно използване на друга услуга?
За някои пациенти, парите, изразходвани за домашни грижи биха могли да имат по-голям ефект върху тяхното качество на живот, отколкото изразходването им за лекарства за редки заболявания. Трябва ли да направим това по-голям приоритет?
Модифициращите заболяването терапии, за разлика от най-добрата поддържаща грижа, предлагат възможност за бъдещо знание, което на свой ред може да доведе до лечение или поне до предпазване от влошаване на заболяването
Повечето редки заболявания нямат конкретно одобрено лечение. Много от тях се лекуват "извън етикета", използвайки лекарства за други заболявания. Здравното осигуряване често отказва да покрие такава употреба, тъй като лекарствата се използват по неодобрен начин
Помислете как пазарната ексклузивност може да изключи потенциални лечения и компании с конкурентни цени от навлизане на пазара...
Фармацевтичните компании могат да "нарежат като салам" едно заболяване по всеки избран от тях начин, за да получат обозначение за лекарство за рядко заболяване за медикамент с голям пазар
В духа на солидарност между страните-членки, стойността на лекарството трябва да се определи съгласно богатството на всяка страна. По-високата цена в по-богатите държави би позволила по-достъпни цени в по-бедните страни, както това се прави при лекарствата за СПИН
Story cards
Policies
Тъй като ресурсите са ограничени, има лимити за разходите и трябва да се възстановяват само разходите за ефикасни лекарства, които са от полза за по-голям брой пациенти. Ако купувач на лекарство трябва да избира между лекуване на 10 пациенти с лекарство А или 1 пациент с лекарство В за рядко заболяване, то тогава изборът винаги трябва да бъде лекуване на 10 пациенти с лекарство А.
Трябва да се възстановяват само разходите за икономически ефективни лекарства, но подходът при лекарствата за редки заболявания трябва да се различава от този при общите заболявания. Ако има някакво съмнение относно икономическата ефективност на дадено лекарство за рядко заболяване, то трябва да се компенсира само по изключение в определени случаи.
Подобно на позиция 2, но ако има някакво съмнение относно икономическата ефективност на дадено лекарство за рядко заболяване, съмнението трябва да е в полза на пациента и лекарството трябва да се компенсира систематично.
Здравето е приоритет за европейските граждани. Както няма ограничения на усилията за спасяване на хора след катастрофа или инцидент, така не трябва да има ограничения и на усилията за спасяване на пациент с рядко заболяване. Икономическата ефективност не трябва да бъде параметър, на който да се основават решенията за компенсиране на разходите.
FUND is a project funded by the European Commission (