Basics
Euroopa Liidus põeb haruldasi haigusi umbes 30 miljonit inimest. EL määratleb haruldase haigusena haigust, mis mõjutab vähem kui ühte inimest 2000-st. Kuna eeldatavasti on haruldaste haiguste raviks kasutatavate ravimite läbimüük väike, on väikesed ka ravimitootjate stiimulid uute ravimite arendamisel selliste haiguste diagnoosimiseks ja raviks. 1999. aastal võttis EL ühehäälselt vastu Harva kasutatavate ravimite määruse, et julgustada rahaliste stiimulite abil tööstust välja töötama haruldaste haiguste ravimeid. Harva kasutatavaid ravimeid arendatakse haruldaste haiguste raviks ja diagnoosimiseks. Praeguses süsteemis märgitakse ravimikandidaadid „harva kasutatavateks ravimiteks” ja need lubatakse turule Euroopa tsentraliseeritud korra järgi. Nende ravimite kättesaadavus ja kompenseerimine jäävad riigi vastutusele. Kuigi harva kasutatavad ravimid võivad parandada miljonite inimeste enesetunnet, tähendavad nende suured tootmiskulud, väike ja eksklusiivne turg, et need on patsiendi ja tervishoiusüsteemi jaoks väga kallid.
Harva kasutatavad ravimid tõstatavad olulisi probleeme
• Kuidas saab inimelule määrata hinnapiiri?
• Kuidas saab õigesti hinnata nii haruldase haiguse ravi?
• Kas on õiglane, et haruldase haigusega inimese peale kulutatakse samaväärse tervise saamiseks rohkem raha kui sarnaste sümptomitega patsientidele, kelle probleeme põhjustavad sagedamini esinevad haigused?
• Kas harva kasutatavaid ravimeid tootvad ettevõtted peavad säilitama kõik praegused eelisõigused?
Info cards
– ainumüügiõigus 10 aasta jooksul alates müügiloa saamisest (konkureerivale tootele nende 10 aasta jooksul müügiluba ei anta, kui konkureerivat toodet paremaks ei tunnistata);
– rahalised stiimulid (tasude vähendamine, tasuta nõustamine toote arendamise ajal);
– prioriteet EL-i uurimisprogrammide suhtes;
– liikmesriikide riigisisesed stiimulid (maksude vähendamised).
Aastatel 2000–2009 võttis harva kasutatavate meditsiinitoodete komitee vastu 873 harva kasutatava ravimi nimetamistaotlust. 598 said positiivse vastuse. 60 said müügiloa (ametliku kasutusloa). Haruldasi haigusi on umbes 7000 ning enamiku puhul ei ole olnud spetsiifilist ravimit.
Põhifaktor, mis määrab juurdepääsu harva kasutatavale ravimile, on kompenseerimine riigi tervishoiusüsteemi poolt. Nende ravimite iga-aastane maksumus (6000–300 000 eurot) on rohkem, kui keskmine leibkond endale lubada saab.
Harva kasutatavate ravimite määrus (alates 1999) on tulemuseks andnud mitte ainult lisatöökohti EL-is, vaid ka uurimis- ja arendustööde laienemise.
Kehtiva määruse kohased stiimulid – ainumüügiõigus, abi ravimi väljatöötamiseks jmt – on teinud väikeettevõtetele võimalikuks uute ravimite väljatöötamise. 1/3 harva kasutatavate ravimite loojatest on „alustajad”.
Riigi keskvalitsus või piirkondlikud omavalitsused otsustavad ravimi terapeutilise väärtuse hindamise üle, selle üle, kas ravim tuleb lisada kompenseeritavate ravimite loetellu või mitte, selle hinna ja kättesaadavuse üle haiglates.
Harva kasutatavate ravimite tootmine on sageli kallis ning definitsiooni järgi saab kasu vaid vähesel määral, mistõttu nende hind on ettevõtte kulude kompenseerimiseks sageli tõesti kõrge.
Tervise ja kliinilise haldamise riiklik asutus (National Institute of Health and Clinical Excellence) on soovitanud tervishoiusüsteemil maksta harva kasutatavate ravimite eest kõrget hinda, võttes arvesse järgmisi asjaolusid: haiguse raskusaste, tõendid tervisekasu kohta, kas haigus on eluohtlik. Kõnealused kriteeriumid Euroopas riigiti varieeruvad.
Hollandis tehtud hemofiilia (haruldane haigus) patsientide uuring näitas, et ravitud patsiendid töötasid 2001. aastal 17 aastat kauem kui 1972. aastal. Ravi mittesaamise korral võib hospitaliseerimise kulu aastas olla 100 000 eurot.
Mõned ettevõtted ei paku hinnapiirangute (nt erinevad maksuseadused) ja liiga vähese kasumlikkuse tõttu ettevõttele kõiki müügiloaga tooteid kõikides liikmesriikides.
Harva kasutatavate ravimite maksumus ei ole liikmesriikidele tänapäeval oluliseks mureks (need moodustavad ühe protsendi või vähem enamiku riikide ravimite eelarvest)...
Harva kasutatavate ravimite väljatöötamiskulud on suured, kuigi pisut väiksemad kui tavaravimite üldkulud (kliiniliste arendusprogrammidega on hõlmatud vähem patsiente).
2/3 haruldastest haigustest on rasked, kroonilised ja sageli ka eluohtlikud. Neid iseloomustavad varajane ilmnemine, krooniline valu, motoorne või intellektuaalne mahajäämus ning paljudel juhtudel ka varane surm. Kõikide nende ravimine on vajadus, mis ei ole veel ligikaudugi saavutatud.
Ühendkuningriigis on iga harva kasutatava ravimi peale kulutatud 30 000 naela samaväärne ühe aastaga, mille patsient on hea elukvaliteediga elanud. Muud riigid kompenseerivad sama meetodi järgi, kuid neil on teistsugused läved.
Kui olemasolevad andmed ebapiisavaks osutuvad, ei ole paljude haruldaste juhtumite korral kliinilisteks lisauuringuteks teist võimalust, sest patsiente pole piisavalt.
Mõnes riigis ei saa patsiendid litsentsitud harva kasutatavaid ravimeid kunagi kätte, sest need on liiga kallid.
Mõne harva kasutatava ravimi maksumus patsiendi kohta võib olla kuni 500 000 eurot aastas ning ravi kestab kogu elu.
Haruldast haigust põdeva lapsega perekonnas ei käi üks vanematest sageli üldse tööl või käib väga vähe. Tulemuseks on see, et kuigi kulutused suurenevad, sissetulek väheneb.
Kehtiv EL-i määrus jätab harva kasutatavate ravimite praktilise rakendamise liikmesriikide otsustada ning see annab tulemuseks harmoneerituse puudumise isegi riigis endas. Mõnele EL-i kodanikule võib elukohast sõltuvalt olla teatud ravim kättesaadav, samal ajal kui teistele see ei ole.
Kui müügiluba on antud, on ravimite EL-i turule saatmise seaduslik viivitus 180 päeva. Siiski on keskmine viivitus praegu 189 päeva ning mõnes liikmesriigis kuni 700 päeva.
Protsess harva kasutatava ravimi uue molekuli avastamisest kuni turustamiseni on pikk (keskmiselt 10 aastat), kulukas (kümneid miljoneid eurosid) ja väga ebakindel (kümnest testitud molekulist võib terapeutiline toime olla vaid ühel).
Haruldaste haiguste uurimine on olnud aluseks enamikule seni tuvastatud inimgeenidele ning umbes veerandile innovatiivsetest ravimitest, mis on EL-is müügiloa saanud.
Kuna haruldastele haigustele spetsialiseerunud eksperte on samuti vähe, antakse harva kasutatavatele ravimitele müügiluba peaaegu alati Euroopa tasemel, et saada olemasolevatest teadmistest suurimat kasu.
Müügiloa andmise menetlus peab kestma alla 210 päeva.
Mõned harva kasutatavad ravimid on osutunud kasulikuks ka sagedamini esinevate haiguste korral (epoetiin-α, mida esmalt kasutati aneemia ravis, on nüüd kasutusel ka vähi tõttu kemoteraapiat saavatel patsientidel).
Otsus anda tootele müügiluba põhineb selle efektiivsuse, riskide ja kvaliteedi tasakaalu hindamisel. Kui see on väga efektiivne, kuid ohtlik, võidakse müügiloast keelduda. Müügiloa andmine ei põhine majanduslikel kaalutlustel.
Kompenseerimise otsus tehakse vastusena järgmistele küsimustele: kas ühiskond suudab selle ravi eest tasuda? Kas see on seda väärt? Kompenseerimise otsus tehakse majanduslikel kaalutlustel.
Issue cards
Kuidas hoida kulud väikesed ja teha ravimid patsientidele kättesaadavaks, samal ajal toetades ettevõtteid, et stimuleerida uurimistööd ja luua rohkem ja paremaid harva kasutatavaid ravimeid?
Kas kollektiivsete valikute ja individuaalsete eelistuste vahel tekib vastuolu? Kas on õige kulutada palju ressursse vähestele inimestele? Kas ühiskonnal on moraalne kohustus üksikisikut mitte hüljata?
Kas ainult tervishoiusüsteem? Kas vastutust jagatakse patsiendiga? Või kas seda tuleks jagada müügiloa hoidjaga, juhul kui toode ei ole nii efektiivne, kui esmalt arvatud?
Kas haruldast haigust põdev patsient peaks saama sama kvaliteediga ravi kui teised patsiendid?
EL on rakendanud erimeetmeid, et toetada harva kasutatavate ravimite uurimist ja arendamist. Kas sama tuleks rakendada kompenseerivate ressursside jaotamise otsustes riiklikul tasemel?
EL-i põhimõtete kohaselt peab kõikidel patsientidel olema võrdne juurdepääs kvaliteetsele meditsiinile. Kui me soovime maksimeerida tervisele saadavat kasu, siis kas harva kasutatavate ravimite kuluefektiivsus peab võrreldes muude meetoditega olema sama?
See on püüe aidata ohtu sattunud inimest sõltumata kulutustest. Kas me rakendame seda reeglit, kui asi puudutab haruldast ja eluohtlikku haigust põdevat inimest?
Kui haruldast haigust ravitakse harva kasutatavate ravimitega, tuleb mõelda rahale, mida riik säästab väiksema arvu haiglapäevade, puuetest tulenevate kulude puudumise, patsiendi kaotatud tööpäevade ja maksude maksmise arvelt.
Eeldatavasti ilmuvad järgmise 10 aasta jooksul turule veel mõned ravimid. Sõltuvalt ravimmolekulide avastamisest, nende arendamisele kuluvast ajast ja müügiloa saamise edukusest tuleb turule eeldatavalt 85–105 ravimit.
Euroopas põhineb tervishoiusüsteem enamasti solidaarsuse printsiibil: jõukamad toetavad haigustest tingitud koormust, makstes rohkem tervisekindlustust. Kas see ei kehti eluohtlike haruldaste haiguste korral kasutatavate harvikravimite suhtes?
Et tervishoiusüsteem kompenseeriks ravimi maksumuse, peab see olema ohutu, efektiivne ja avalike ressursside suhtes kuluefektiivne. Kas haruldaste haiguste ravimid peavad olema piisava läbimüügiga, et neid kompenseerida, või tuleks neid subsideerida tsentraalselt?
Liikmesriikide vahel on suured erinevused. Haiglas kasutatavaid harva kasutatavaid ravimeid finantseerivad mõnes riigis kohalikud haiglad, mis tähendab, et ravimi jõudmine patsientide kätte ei ole tagatud.
Kui ravim ei ole kuluefektiivne, siis kas selle finantseerimist saab õigustada, kui avalikkus on nõus loobuma mõnest tervishoiusüsteemi poolt loodud üldisest hüvest?
Eetiliste dilemmade korral otsuste tegemisel püüab see lähenemine saavutada suurimat kasu suurimale arvule inimestele. Kas tohutute ressursside investeerimine harvaesinevate haiguste ravisse läheb selle põhimõttega vastuollu?
Euroopa inimõiguste konventsiooni artikkel 2 kaitseb iga inimese õigust elule.
Kliinilised tõendid eriti harva kasutatavate ravimite kohta põhinevad sageli lühiajalistel tulemustel, mitte pikaajalisel efektiivsusel, ning ravimi ja tulemuse vaheline seos ei pruugi olla tõestatud. Sel juhul, kas saab tõestada nende ravimite kasulikkust?
Ravimite hindamiseks loodud tsentraalsed mehhanismid julgustavad looma ravimeid, mis toovad patsientidele kasu, võimaldavad varase juurdepääsu, võimaldavad valikut ning on efektiivsed.
Isegi kui ravim on olemas, ei pruugi see patsientidele kättesaadav olla. Edukas juurdepääs nendele ravimitele tuleneb sageli vaid poliitilisest survest, kohtuvaidlustest ja pidevast propageerimisest. Mis saab patsientidest, kes ei suuda haiguse tõttu võidelda?
Kas sellises ühiskonnas nagu meil, kus piiratud ressursid ei kata kõiki vajadusi, põhjustab ühele teenusele kulutatud raha selle, et muule teenusele raha ei jätku?
Mõne patsiendi puhul võib mõnele teenusele kulutatud rahal olla suurem mõju nende elukvaliteedile kui harva kasutatavatele ravimitele kulutatud rahal. Kumb prioriteet on olulisem?
Haiguse kulgu mõjutavad ravimid pakuvad erinevalt parimast toetavast ravist tulevikuvõimalust, mis omakorda võib pakkuda ravi või vähemalt takistada haiguse süvenemist.
Enamikul haruldastest haigustest ei ole spetsiifilist tunnustatud ravi. Paljusid ravitakse skeemiväliselt, kasutades muude haiguste raviks mõeldud ravimeid. Tervisekindlustus keeldub sageli katmast raviskeemiväliste ravimeetodite kulusid, kuna neid ravimeid kasutatakse tunnustamata viisil.
Mõelge, kuidas ainumüügiõigus võib välistada potentsiaalsed ravimeetodid ja takistada konkureerivaid hindu pakkuvate ettevõtete turuletulekut...
Harva kasutatava ravimi nimetamiseks suurele turule võivad ravimitootjad haigusele läheneda vorstiviilutamise ("salami slice") strateegia abil.
Solidaarsuse säilitamiseks liikmesriikide vahel tuleb ravimi hind määrata iga riigi jõukusest sõltuvalt. Kõrgem hind jõukamates riikides lubab taskukohasemaid hindu vähem jõukates riikides, nii nagu seda on tehtud AIDS-i ravimitega.
Story cards
Policies
Euroopa Komisjon prioriseerib ja laiendab ravimitootjate stiimuleid, et need toodaksid harva kasutatavaid ravimeid. Liikmesriigid on kohustatud kompenseerima Euroopa Liidu müügiloaga harva kasutatavate ravimite maksumust.
Euroopa Komisjon säilitab harva kasutatavaid ravimeid tootvate ravimitootjate praegused stiimulid, kuid loob Euroopa sõltumatu asutuse, mis hindab ravimite kompenseerituse määra ja ravimite hindu.
Euroopa Komisjon säilitab harva kasutatavaid ravimeid tootvate ravimitootjate praegused stiimulid, kuid annab liikmesriikidele ühiste hindamiskriteeriumite juhised, et need sõltumatult hindaksid haruldaste haiguste kompenseerimise määra.
Harva kasutatavate ravimite suhtes antakse riikidele rohkem sõltumatust. Praegused stiimulid tuleb ümber hinnata ja EL-i eelarvet nimetuse ja müügiloa andmise kohta tuleb vähendada, kuna tervishoiu eelarve on riigisisene küsimus.
FUND is a project funded by the European Commission (