Basics
Okolo 30 milionů lidí v Evropě trpí vzácným onemocněním. EU definuje vzácné onemocnění jako onemocnění, které ovlivňuje méně než jednu osobu ze 2 000. Vzhledem k tomu, že očekávané prodeje léků na vzácná onemocnění jsou malé, znamená to pro společnosti vyrábějící léčiva jen malý podnět pro vývoj nových terapií k diagnostice a léčbě takovýchto onemocnění. V roce 1999 EU jednomyslně schválila Nařízení o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění, aby povzbudila odvětví k vývoji terapií pro vzácné stavy poskytnutím finančních podnětů. Léčivé přípravky pro vzácná onemocnění se vyvíjejí pro účely diagnostiky a léčby vzácných onemocnění. Ve stávajícím systému jsou kandidátská léčiva určena jako „léky na vzácná onemocnění“ a mohou být uvedena na trh prostřednictvím centralizovaného evropského postupu. Dostupnost a úhrady jsou národní zodpovědností. I když mohou léky na vzácná onemocnění vylepšit zdraví milionů lidí, znamenají vysoké náklady na jejich vývoj, malý trh a marketingová výlučnost, že budou pro pacienty a systémy zdravotní péče velmi cenově náročné.
Případ léků na vzácná onemocnění s sebou nese důležité otázky, jako například:
• Jak je možné stanovovat cenové limity na lidský život?
• Jak je možné správně posoudit léčbu takovýchto vzácných onemocnění?
• Je spravedlivé, aby se do osob se vzácnými onemocněními investovalo více peněz na jednotku přínosu pro zdraví než do pacientů s podobnými zdravotními problémy, které vyplývají z běžnějších onemocnění?
• Měly by si společnosti, které vyrábějí léky na vzácná onemocnění, ponechat všechny stávající výhody?
Info cards
- výlučnost na trhu po 10 let od doby udělení oprávnění pro uvedení na trh (během těchto 10 let nesmí být oprávnění uděleno žádnému konkurenčnímu produktu, pokud se neprokáže jako kvalitnější),
- finanční podněty (snížení poplatků, volné poradenství při vývoji),
- priorita výzkumných programů EU,
- národní podněty v členských státech (snižování daní).
V letech 2000 - 2009 přijal Výbor pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění 873 žádostí o ustanovení nového léku tohoto typu. 598 získalo kladné hodnocení. 60 obdrželo oprávnění pro uvedení na trh (oficiální schválení používání). Existuje 7 000 vzácných onemocnění, z nichž pro většinu neexistuje konkrétní léčba.
Hlavním faktorem, který určuje přístup k léku na vzácné onemocnění, je úhrada ze strany národních zdravotních pojišťovacích systémů. Roční náklady na tyto léky (6000 € až 300 000 €) přesahují rozpočet průměrných domácností.
Nařízení o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění (platné od roku 1999) mělo za následek nejen vytvoření více pracovních míst v EU, ale také rozšíření výzkumu a vývoje.
Podněty v rámci stávajících nařízení – výlučnost trhu, protokolární pomoc atd. – umožnily vývoj nových léků malým firmám. Jedna třetina společností vyrábějících léky na vzácná onemocnění jsou začínající firmy.
Národní nebo místní vlády rozhodnou o posuzování terapeutické hodnoty léku, o tom, zda jej přidat na seznam hrazených léčiv, o ceně léku a jeho dostupnosti v nemocnicích
Výroba léků na vzácná onemocnění je často nákladná a dle definice bude mít přínos pouze pro málo lidí, proto je jejich cena často skutečně vysoká ve vztahu ke kompenzaci nákladů vynaložených společností.
Organizace NICE (National Institute of Health and Clinical Excellence) doporučuje, aby systém zdravotní péče proplácel pojistné za léky na vzácná onemocnění na základě následujících faktorů: závažnost choroby, důkaz o přínosu pro zdraví, skutečnost, zda choroba ohrožuje život. Tato kritéria jsou v jednotlivých evropských zemích různá.life threatening.
Průzkum mezi pacienty trpícími hemofilií (vzácné onemocnění) v Nizozemsku ukázal, že léčení pacienti pracovali o 17 let více v roce 2001 než v roce 1972. Náklady na hospitalizaci tam, kde je odepřena léčba, mohou dosáhnout 100 000 €ročně.
Některé společnosti neposkytují své produkty schválené pro distribuci na trhu ve všech členských státech kvůli omezením cen (například kvůli různým daňovým zákonům), způsobům úhrady (zpoždění v některých zemích) a malé návratnosti investic pro společnost
TNáklady na léčiva pro vzácná onemocnění nejsou v dnešní době zásadní starostí členských států (představují jedno procento nebo méně farmaceutických rozpočtů většiny národů)...
Náklady na vývoj léků na vzácná onemocnění jsou značné, i když jsou o něco nižší než celkové náklady na hlavní léčiva (programy klinického rozvoje zahrnují menší počty pacientů).
2/3 vzácných onemocnění jsou závažné, chronické a často život ohrožující choroby. Mezi vlastnosti patří brzký výskyt, chronická nemoc, motorické nebo intelektuální vady a v řadě případů i brzká smrt. Vývoj léčby všech těchto příznaků je skutečně nesplněnou potřebou.
Ve Velké Británii se musí za každých 30 000 liber investovaných do léku na vzácné onemocnění přidat přínos pro pacienta ekvivalentní roku jeho kvalitního života. Ostatní země rovněž využívají tuto metodu úhrad, ale uplatňují různé prahové hodnoty.
Ve většině případů léků na vzácná onemocnění neexistuje žádná „druhá šance“ provedení další klinické studie, pokud dostupná data ukazují, že neexistuje dostatek pacientů.
V některých zemích se část léků na vzácná onemocnění nikdy nedostane k pacientům, protože jsou příliš drahé.
Náklady na pacienta spojené s některými léky na vzácná onemocnění mohou dosahovat až 500 000 € ročně a zahrnují doživotní léčbu.
V rodině, kde má dítě vzácné onemocnění, často jeden z rodičů přestane zcela pracovat nebo práci značně omezí. V důsledku toho vzrůstají náklady, ale klesá příjem.
Stávající nařízení EU nechávají praktickou implementaci léků na vzácná onemocnění na členských státech, což má za následek nedostatečnou harmonizaci dokonce i jednotlivých zemích jako takových. Někteří obyvatelé EU mohou mít k danému léku přístup, zatímco jiní ne, podle toho, kde žijí.
Po udělení oprávnění pro uvedení na trh je zákonné zpoždění pro uvedení léčivých přípravků na trh EU 180 dní. Průměrné zpoždění v současné době však dosahuje 189 dní a v některých členských státech je to až 700 dní.
Proces od objevení nové molekuly až k uvedení léčivého přípravku pro vzácné onemocnění na trh je dlouhý (v průměru 10 let), nákladný (desítky milionů euro) a velmi nejistý (z deseti testovaných molekul může mít jen jedna léčebný efekt).
Výzkum vzácných onemocnění je zásadní pro identifikaci většiny dosud zjištěných lidských genů a pro čtvrtinu průkopnických zdravotnických přípravků, které obdržely schválení pro uvedení na trh v EU.
Vzhledem k tomu, že odborníků na vzácná onemocnění je také málo, oprávnění pro uvedení na trh u léků na vzácná onemocnění se téměř vždy uděluje na evropské úrovni, aby mohla využívat výhod co největší dostupné odbornosti.
Doba udělení oprávnění pro uvedení na trh musí být kratší než 210 dní.
U některých léků na vzácná onemocnění se nakonec ukáže přínos při léčbě běžných chorob (epoetin-α, původně schválený na léčbu anémie, se nyní používá u pacientů s rakovinou léčených chemoterapií).
Rozhodnutí udělit produktu oprávnění je založeno na vyvážení jeho účinnosti, rizik a kvality. Pokud je vysoce účinný, ale potenciálně nebezpečný, může být jeho uvedení na trh zamítnuto. Udělení oprávnění pro uvedení na trh nemá ekonomické základy.
Rozhodnutí o úhradě se zakládá na následující otázce: může si společnost dovolit platit tuto léčbu? Stojí to za to? Rozhodnutí o úhradě má ekonomické důvody.
Issue cards
Jak lze udržet nízké náklady a zpřístupnit léky pacientům při současném poskytnutí podnětů pro společnosti na povzbuzení vývoje a výrobu více a lepších léků na vzácná onemocnění?
Neexistuje protiklad mezi kolektivními volbami a osobními preferencemi? Je správné investovat tolik prostředků do pár lidí? Je morálním závazkem společnosti postarat se o jednotlivce?
Systém zdravotní péče jako takový? Nese pacient spoluzodpovědnost? Nebo ji nese držitel marketingového oprávnění v případě, že produkt není tak účinný, jak se původně předpokládalo?
Měli by mít pacienti se vzácnými onemocněními nárok na stejně kvalitní léčbu jako jiní pacienti?
Existují speciální opatření na podporu výzkumu a vývoje léků na vzácná onemocnění na úrovni EU. Měl by být při rozhodování o udělování prostředků na úhradu na národní úrovni uplatňován podobný stav?
EU tvrdí, že by všichni pacienti měli mít rovný přístup ke kvalitní péči. Pokud si dáme za cíl maximalizaci zdravotních výstupů, neměla by být efektivita nákladů na léčivé přípravky pro vzácné choroby stejná jako u ostatních technologií?
Jedná se o pokus pomoci někomu, kdo je v nebezpečí, bez ohledu na náklady. Měli bychom toto pravidlo uplatňovat, pokud jde o záchranu života někoho, kdo má vzácnou nebo život ohrožující chorobu?
Pokud se vzácná onemocnění léčí lékem k tomu určeným, zamyslete se nad penězi, které stát ušetří, pokud jde o nižší počet dní nemocniční péče, nulové náklady na neschopenku, méně dní ztracené práce na straně pacienta a návratnost daní do zisků odvětví.
Předpokládá se, že v příštích 10 letech na trh vstoupí jen málo dalších léčiv. Předpokládá se 85 až 105 dalších léčiv podle míry objevování léků, doby věnované jejich vývoji a úspěchu při udělení oprávnění pro uvedení na trh.
Většina systémů zdravotní péče v Evropě se zakládá na principu solidarity: bohatší sdílení břemene chorob vyššími investicemi do zdravotního pojištění. Nemohlo by se toto pravidlo vztahovat k použití léků pro život ohrožující léky na vzácná onemocnění?
Aby systém zdravotní péče uhradil daný lék, musí se jednat o bezpečné, efektivní a cenově nenáročné využití veřejných prostředků. Mělo by se předpokládat, že budou léky na vzácná onemocnění generovat bezpečné prodeje z důvodu kompenzace, nebo by měly být hrazeny centrálně?
Mezi jednotlivými členskými státy existují značné rozdíly. Financování léčivých přípravků pro vzácná onemocnění probíhá v některých zemích na úrovni místních nemocnic bez záruky, že se léky dostanou k pacientům.
Pokud není lék finančně nákladný, může být jeho financování odůvodnitelné, pokud je veřejnost ochotná vzdát se některých celkových výhod pro zdraví produkovaných systémem zdravotní péče?
Při rozhodování týkajících se etických dilemat se tento přístup pokouší „co nejvíce prospět co největšímu počtu lidí“. Nejde investování ohromných prostředků do vzácných případů proti této zásadě?
Článek 2 Evropské konvence lidských práv chrání právo každého člověka na život.
Klinické důkazy o mimořádných lécích na vzácná onemocnění jsou často založeny na krátkodobých výstupech spíše než na dlouhodobé efektivitě a vztah mezi těmito dvěma faktory nemusí být prokázán. Jak lze v takovém případě prokázat prospěšnost těchto léků?
Centrální mechanismy určené pro hodnocení léků budou povzbuzovat nasazení léků, které jsou pro pacienty prospěšné, jsou včas dostupné a umožňují výběr a efektivní zdravotní péči.
I když některé léky existují, nemusí být pacientům dostupné. Úspěšný přístup k těmto lékům často následuje po politickém tlaku, právních výzvách a vytrvalé obhajobě. Co se stane s pacienty, kteří nemohou bojovat, protože jsou příliš nemocní?
Není možné, aby ve společnosti, jako je naše, ve které nemohou omezené zdroje splňovat všechny potřeby, bylo možné utratit peníze investované do jedné služby za jinou službu?
U některých pacientů může částka investovaná do služeb domácí pomoci mít větší vliv na jejich kvalitu života než její investování do léků na vzácná onemocnění. Měli bychom z toho udělat větší prioritu?
Terapie zmírňující onemocnění nabízejí na rozdíl od té nejlepší podpůrné péče příležitost pro budoucí znalosti, která může naopak vést k léčbě nebo alespoň prevenci zhoršování choroby.
Nejvzácnější onemocnění nemají konkrétní schválenou léčbu. Řada z nich se léčí nestandardními způsoby pomocí léků na jiná onemocnění. Zdravotní pojišťovny často odmítají tyto postupy hradit, protože nejsou schválené.
Zamyslete se nad tím, v čem výlučnost na trhu mohla bránit potenciálním léčbám a společnostem s konkurenčními cenami před vstupem na trh...
Společnosti zabývající se výrobou léků mohou z nemoci „udělat kousek salámu“ jakýmkoli způsobem, který zvolí pro získání ustanovení pro lék na vzácné onemocnění mezi léky na velkém trhu.
V duchu solidarity mezi členskými státy by se o nákladech na léčiva mělo rozhodovat na základě bohatství jednotlivých zemí. Vyšší cena v bohatších zemích umožní dostupnější ceny v méně bohatých zemích, jako tomu je u léků na AIDS.
Story cards
Policies
1. Vzhledem k omezeným prostředkům existuje také omezení v oblasti investic a měly by být propláceny pouze nenákladné léky, které jsou prospěšné pro více pacientů. Pokud si osoba zodpovědná za nákup léků musí vybrat mezi léčbou 10 pacientů lékem A nebo jednoho pacienta lékem B na vzácnou chorobou, měl by vždy volit lék A pro 10 osob.
Proplácet by se měly pouze méně nákladné léky, ale přístup k lékům na vzácná onemocnění by měl být jiný než u léků na běžné choroby. Jestliže existují nějaké pochybnosti, pokud jde o náklady na lék na vzácná onemocnění, měl by být v určitých případech proplacen jen výjimečně.
Stejně jako v případě 2, ale pokud nastanou pochybnosti, pokud jde o náklady na lék na vzácná onemocnění, měl by být přínos pochybností přenesen na pacienta a lék by se měl proplácet systematicky.
Zdraví je pro obyvatele Evropy prioritou. Stejně, jako se neomezují snahy zachránit někoho po nehodě, neměly by být omezeny snahy zachránit pacienta se vzácným onemocněním. Cenová nenáročnost by neměla představovat parametr pro rozhodování o proplacení.
FUND is a project funded by the European Commission (