Basics
En la Unión Europea hay unos 30 millones de personas que padecen enfermedades raras. La UE define las enfermedades raras como aquellas que afectan a menos de una de cada 2000 personas. Dado que la expectativa de ventas de los medicamentos para las enfermedades raras es escasa, existe poco incentivo para que las farmacéuticas desarrollen nuevos tratamientos y traten este tipo de trastornos.. En 1999 la UE aprobó de forma unánime el Reglamento sobre medicamentos huérfanos, que ofrece incentivos económicos para fomentar en el sector el desarrollo de tratamientos para enfermedades raras. Los medicamentos huérfanos son fármacos elaborados para el diagnóstico y el tratamiento de las enfermedades raras. En el sistema actual, se denomina "huérfano" a los candidatos a medicamento y su comercialización se autoriza mediante un procedimiento europeo centralizado. La disponibilidad y el reembolso siguen siendo responsabilidad de cada país. Aunque los medicamentos huérfanos pueden mejorar la salud de millones de personas, los elevados costes de su fabricación, el reducido mercado al que va dirigido y la exclusividad comercial los hacen muy caros para los pacientes y los sistemas sanitarios.
El caso de los medicamentos huérfanos plantea grandes dilemas como
• ¿Es lícito poner límites de precio a la vida humana?
• ¿De qué forma pueden evaluarse correctamente los tratamientos para las enfermedades raras?
• ¿Es justo que se gaste más dinero en personas con enfermedades raras (por unidad de ganancia sanitaria) que en pacientes con problemas de salud parecidos aunque derivados de enfermedades comunes?
• ¿Deberían las empresas que fabrican medicamentos huérfanos quedarse con todos los beneficios que obtienen actualmente?
Info cards
- exclusividad comercial durante 10 años desde el momento de la autorización (durante esos 10 años no se autorizará ningún producto competidor, a menos que demuestre ser superior),
- incentivos económicos (reducción de las cuotas, asesoramiento gratuito sobre la elaboración)
- prioridad a los programas de investigación de la UE
- incentivos nacionales en los Estados miembros (reducciones fiscales).
Entre los años 2000 y 2009, el Comité de Medicamentos Huérfanos recibió 873 solicitudes de designación de medicamento huérfano. 598 de ellas obtuvo un dictamen positivo y 60 recibieron autorización comercial (la aprobación de uso oficial). Existen 7000 enfermedades raras, la mayoría de las cuales no cuentan con un medicamento específico.
El principal factor que determina el acceso a un medicamento huérfano es el reembolso por parte de los sistemas sanitarios nacionales. El coste anual de estos tratamientos (entre 6000 y 300.000 €) está fuera del alcance de los hogares medios.
El reglamento sobre medicamentos huérfanos (desde 1999) no solo ha creado más empleo en la UE, sino que también ha favorecido un aumento de la Investigación y el Desarrollo.
Los incentivos que concede el actual reglamento (exclusividad comercial, asistencia protocolaria, etc.) han permitido a las pequeñas empresas fabricar nuevos medicamentos. Una de cada tres empresas fabricantes de medicamentos huérfanos es "nueva".
Los gobiernos nacionales o regionales tendrán la última palabra a la hora de evaluar el valor terapéutico del medicamento, si añadirlo a la lista de reembolsos, su precio y su disponibilidad en los hospitales.
Fabricar un medicamento huérfano suele ser muy caro y, por norma, beneficiará a muy pocos, lo que significa que su precio es muy elevado para compensar los costes en que incurre la empresa.
El National Institute of Health and Clinical Excellence ha sugerido que el sistema sanitario debería pagar los precios de prima de los medicamentos huérfanos en función de: la gravedad de la enfermedad, las pruebas de ganancia sanitaria y si la enfermedad es potencialmente mortal. Estos criterios varían en toda Europa.
Una encuesta realizada a pacientes hemofílicos (enfermedad rara) en los Países Bajos reveló que los pacientes tratados trabajaban 17 años más en 2001 que en 1972. El coste de la hospitalización cuando se deniega el tratamiento puede llegar a los 100.000 €anuales
Algunas empresas no venden sus productos (de comercialización aprobada) en todos los Estados miembros debido a las restricciones de precios (por ejemplo, distinta legislación fiscal), al reembolso (retrasos en algunos países) y a la escasa amortización que obtiene la empresa por su inversión
Hoy por hoy, el coste de los medicamentos huérfanos no preocupa en exceso a los estados miembros (representan el uno por ciento o menos de los presupuestos farmacéuticos de la mayoría de los países)...
Los costes de elaboración de los medicamentos huérfanos son considerables, aunque algo inferiores a los costes generales de los fármacos normales (los programas de elaboración clínica incluyen a menor número de pacientes).
Dos tercios de las enfermedades raras son graves, crónicas y a menudo potencialmente mortales. Las características incluyen una aparición temprana, dolor crónico, deficiencia motriz o intelectual y muerte temprana en muchos casos. Crear tratamientos para todas ellas es una necesidad real no cubierta.
En el Reino Unido, por cada 30.000 libras gastadas en la prescripción de un medicamento huérfano, el beneficio para los pacientes debe sumarse a lo que significa que un paciente pase un año de buena calidad de vida. Otros países también reembolsan el precio en función de este método, pero tienen distintos baremos.
En muchos casos de huérfanos, no hay una "segunda oportunidad" para realizar estudios clínicos si los datos disponibles demuestran ser inadecuados, ya que no hay pacientes suficientes.
En algunos países, una proporción de medicamentos huérfanos con licencia jamás llegan a los pacientes debido a su altísimo precio
El coste por paciente asociado con algunos medicamentos huérfanos puede ascender a los 500.000 € e implica un tratamiento de por vida.
En una familia donde hay un niño con una enfermedad rara, a menudo uno de los padres deja de trabajar o reduce significativamente su horario laboral. La consecuencia de ello es que aumentan los gastos, mientras la renta se reduce.
La normativa europea actual deja a los Estados miembros la aplicación práctica de todo lo relacionado con los medicamentos huérfanos, lo que conlleva una falta de armonización incluso entre los propios países. Algunos ciudadanos de la Unión tienen acceso a un medicamento determinado y otros no, dependiendo de dónde vivan.
Una vez concedida la autorización comercial, el retraso legal para introducir fármacos en el mercado de la UE es de 180 días. No obstante, en este momento, el retraso medio es de 189 días y en algunos Estados miembros de hasta 700 días.
El proceso que atraviesa una empresa desde el descubrimiento de una molécula nueva hasta la comercialización del medicamento huérfano es largo (10 años de media), caro (decenas de millones de euros) y muy inseguro (solo una de cada diez moléculas ensayadas suele tener un efecto terapéutico).
Las investigaciones realizadas en enfermedades raras han sido fundamentales para la identificación de la mayoría de los genes humanos y para un cuarto de los fármacos innovadores que han recibido la aprobación de la UE
Dado que también escasean los expertos en enfermedades raras, la autorización de los medicamentos huérfanos se concede casi siempre a escala europea, para propiciar la mayor cantidad de conocimientos disponibles.
El procedimiento para la autorización comercial debe durar como mínimo 210 días
Algunos medicamentos huérfanos resultan ser beneficiosos para combatir dolencias comunes (la epoetina-α, aprobada en principio para tratar la anemia, se administra ahora a pacientes enfermos de cáncer que reciben quimioterapia).
La decisión de autorizar un producto se basa en un equilibrio entre su eficacia, sus riesgos y su calidad. Si es altamente eficaz pero potencialmente peligroso, es probable que se desestime su comercialización. La autorización comercial no está basada en razones económicas.
La decisión sobre si reembolsarlo o no responde a la siguiente pregunta: ¿puede permitirse la sociedad pagar este tratamiento? ¿Merece la pena? La decisión sobre el reembolso sí está basada en razones económicas.
Issue cards
¿Cómo se pueden mantener bajos los costes y poner los medicamentos a disposición de los pacientes concediendo a la vez incentivos a las empresas para estimular las investigaciones y crear más y mejores medicamentos huérfanos?
¿Existe una contraposición entre las elecciones colectivas y las preferencias individuales? ¿Es correcto gastar muchos recursos en pocas personas? ¿Tiene la sociedad la obligación moral de no abandonar a las personas?
¿El sistema sanitario en solitario? ¿Se comparte la responsabilidad con el paciente? ¿O debe compartirla el titular de la autorización de comercialización en caso de que el producto no sea tan eficaz como se pensaba al principio?
¿Deberían tener los pacientes que padecen enfermedades raras derecho a recibir la misma calidad de tratamiento que otros pacientes?
Existen medidas especiales para financiar la investigación y el desarrollo de medicamentos huérfanos a escala comunitaria. ¿Debería dedicarse un estatuto similar a las decisiones relacionadas con la asignación de recursos para el reembolso a escala nacional?
La UE establece que todos los pacientes deberían tener el mismo acceso a una atención de calidad. Si nuestro objetivo es aprovechar al máximo los resultados sanitarios, ¿no debería la rentabilidad de los medicamentos huérfanos ser la misma que para otras tecnologías?
Es el intento de ayudar a una persona que está en peligro, sin importar los costes. ¿Deberíamos aplicar este regla también para "rescatar" la vida de una persona que padece una enfermedad rara y potencialmente mortal?
Cuando se elabora un medicamento huérfano para una enfermedad rara, piénsese en el dinero que se ahorra el estado en días de asistencia hospitalaria, coste de discapacidades, menos días de trabajo perdidos por el paciente, declaraciones fiscales por los beneficios del sector
Se prevé que en los próximos años entren en el mercado menos medicamentos nuevos. Se calcula que habrá entre 85 y 105 medicamentos más, dependiendo del índice de descubrimiento de fármacos, el tiempo dedicado a su elaboración y la consecución de la autorización de comercialización.
La mayor parte de los sistemas sanitarios europeos se basan en el principio de solidaridad: es decir, que los más acomodados compartan la carga de las enfermedades pagando más a la sanidad. ¿No podría aplicarse este principio al uso de tratamientos para medicamentos huérfanos potencialmente mortales?
Para que el sistema sanitario reembolse el precio de un medicamento, éste debe ser seguro y eficaz, y hacer un uso rentable de los recursos públicos. ¿Podría esperarse que un medicamento de este tipo venda lo suficiente como para recuperar lo invertido o deberían subvencionarse centralmente?
Entre los Estados miembros existen grandes diferencias. En algunos países, los medicamentos huérfanos para los hospitales se financian a nivel hospitalario sin garantía alguna de que lleguen a los pacientes
Si un medicamento no es rentable, ¿estaría justificada su financiación si el público está dispuesto a renunciar a parte de la ganancia sanitaria general producida por el sistema sanitario?
A la hora de decidir sobre los dilemas éticos, este enfoque defiende que se debe aportar el mayor beneficio posible al mayor número de personas. ¿Puede decirse que invertir grandes recursos en las enfermedades raras atenta contra este principio?
El artículo 2 del Convenio Europeo de Derechos Humanos protege el derecho de cada persona a conservar su vida
Las pruebas clínicas realizadas en medicamentos huérfanos suelen basarse en resultados a corto plazo en lugar de en la eficacia a largo plazo, y es posible que la relación entre los dos no quede demostrada. En este caso, ¿cómo puede demostrarse la utilidad de estos medicamentos?
Los mecanismos centrales designados para evaluar los medicamentos fomentarán la aparición de fármacos que beneficien a los pacientes, ofrezcan un acceso temprano, permitan elegir y posibiliten una sanidad eficaz.
Incluso aunque existan fármacos, es posible que no estén a disposición de los pacientes. Normalmente, el acceso eficaz a estos fármacos sólo se produce después de presiones políticas, desafíos jurídicos y una defensa a ultranza. ¿Qué ocurre entonces con los pacientes que no pueden luchar por estar demasiado enfermos?
En una sociedad como la nuestra, en la que los limitados recursos no pueden cubrir todas las necesidades, ¿no es cierto que para gastar dinero en un servicio, es necesario quitárselo a otro?
Para algunos pacientes, la cantidad gastada en servicios de ayuda en el hogar puede suponer un cambio mayor en su calidad de vida que gastarlo en medicamentos huérfanos. ¿Deberíamos conceder más prioridad a esto?
A diferencia de lo que pueden ofrecer el apoyo y la atención, los tratamientos que actúan sobre los síntomas de la enfermedad ofrecen la posibilidad de adquirir futuros conocimientos, que pueden llevar al descubrimiento de una cura o al menos evitar que se agrave la enfermedad
Casi ninguna enfermedad rara tiene tratamientos específicos aprobados. Muchas son tratadas "de forma extraoficial", utilizando productos para otras enfermedades. Muchos seguros de salud se niegan a cubrir los usos extraoficiales, ya que se utilizan para indicaciones no autorizadas
No olvidemos que la exclusividad comercial puede haber evitado la entrada en el mercado de tratamientos potenciales y de empresas con precios competitivos...
Las farmacéuticas pueden ingeniárselas para obtener la designación de medicamento huérfano para fármacos con grandes mercados
De acuerdo con el espíritu de solidaridad que reina entre los estados miembros, el coste de un medicamento debería decidirse según la riqueza de cada país. Fijar precios más elevados en los países ricos permitiría poner precios más asequibles en países menos boyantes, tal y como se está haciendo con los fármacos del sida
Story cards
Policies
Dado que los recursos son limitados, también existe un límite de gastos y sólo deberían reembolsarse aquellos medicamentos rentables que sean útiles al mayor número de pacientes. Si un comprador de medicamentos tuviera que elegir entre tratar a diez pacientes con el medicamento A y tratar a un solo paciente con una enfermedad rara con el medicamento B, siempre optaría por tratar a diez con el medicamento A.
Solo deberían reembolsarse los medicamentos rentables, pero el enfoque dado a los medicamentos huérfanos debería ser distinto al dado a las enfermedades comunes. Si existe alguna duda sobre la rentabilidad de un medicamento huérfano, debería reembolsarse excepcionalmente en determinados casos.
Igual que la segunda postura, con la diferencia de que, si existe alguna duda sobre la rentabilidad de un medicamento huérfano, debería concederse al paciente el beneficio de la duda y el medicamento debería reembolsarse sistemáticamente.
La salud es una prioridad para los ciudadanos europeos. Al igual que no se limitan los esfuerzos para rescatar a personas que han tenido un accidente, tampoco debería restringirse la ayuda a pacientes de enfermedades raras. La rentabilidad económica no debería ser el principal factor a la hora de decidir los reembolsos.
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