Basics
Euroopan unionissa noin 30 miljoonaa ihmistä kärsii harvinaisista sairauksista. EU määrittelee harvinaisen sairauden sairaudeksi, joka on harvemmalla kuin yhdellä henkilöllä kahdesta tuhannesta. Harvinaisten sairauksien hoitoon tarkoitettujen lääkkeiden myyntiennusteet ovat pieniä, eikä tämä kannusta lääkeyhtiöitä kehittämään uusia diagnosointi- tai hoitomenetelmiä näille sairauksille. EU hyväksyi yksimielisesti vuonna 1999 harvinaislääkkeistä annetun asetuksen, jolla pyritään taloudellisilla kannustimilla rohkaisemaan teollisuutta kehittämään hoitoja harvinaisiin sairauksiin. Harvinaislääkkeet ovat lääkkeitä, jotka on kehitetty harvinaisten sairauksien diagnosointiin ja hoitoon. Nykyjärjestelmässä lääkekandidaatit nimetään harvinaislääkkeiksi ja hyväksytään markkinoille keskitetyn eurooppalaisen menettelyn kautta. Saatavuus ja korvattavuus jäävät jäsenvaltioiden vastuulle. Vaikka harvinaislääkkeet voivat parantaa miljoonien ihmisten terveyttä, korkeiden kehityskustannusten, pienten markkinoiden ja kaupallisen yksinoikeuden vuoksi nämä lääkkeet käyvät usein erittäin kalliiksi potilaille ja terveydenhuoltojärjestelmille.
Harvinaislääkkeet nostavat esiin tärkeitä kysymyksiä kuten:
• Kuinka ihmiselämälle voidaan asettaa hintaraja?
• Kuinka tällaisten harvinaisten sairauksien hoitoja voidaan asianmukaisesti arvioida?
• Onko oikeudenmukaista, että harvinaisia sairauksia sairastaviin henkilöihin käytetään enemmän rahaa saman terveyshyödyn saavuttamiseksi kuin tavallisemmista sairauksista kärsiviin henkilöihin?
• Tulisiko harvinaislääkkeitä valmistavien yhtiöiden saada pitää kaikki nykyiset etunsa?
Info cards
- Kaupallinen yksinoikeus , joka kestää 10 vuotta hyväksynnästä (kilpailevaa tuotetta ei voida hyväksyä markkinoille 10 vuoteen, ellei ole näyttöä sen paremmuudesta)
- taloudelliset kannustimet (alennukset maksuista, ilmainen tuotekehitysneuvonta)
- etusija EU:n tutkimusohjelmissa
- jäsenvaltioiden tarjoamat kannustimet (verohelpotukset).
Vuosina 2000–2009 harvinaislääkkeitä käsittelevä komitea vastaanotti 873 harvinaislääkkeeksi nimittämisen anomusta. Myönteisen lausunnon sai 598 lääkettä. Markkinoille hyväksyttiin 60 lääkettä (virallinen käyttöönottohyväksyntä). Harvinaisia sairauksia on 7000, joista useimpiin ei ole saatavilla erikoistunutta lääketieteellistä apua.
Harvinaislääkkeen hyödyntämisen ratkaiseva tekijä on se, korvaako kansallinen sairausvakuutusjärjestelmä lääkkeen käytön. Näiden hoitojen vuosikustannukset (6 000–300 000 euroa) ylittävät keskimääräisen kotitalouden maksukyvyn.
Vuodesta 1999 voimassa ollut harvinaislääkeasetus on luonut uusia työpaikkoja EU:hun sekä kasvattanut tutkimusta ja tuotekehitystä.
Nykyisen lainsäädännön tarjoamat kannustimet – kaupallinen yksinoikeus, virkakoneistoon liittyvä apu jne. – ovat antaneet pienille yrityksille mahdollisuuden kehittää uusia lääkkeitä. Harvinaislääkkeitä kehittävistä yhtiöistä 1/3 on startup-yrityksiä.
Kansallinen tai paikallishallinto päättää lääkkeen hoidollisen merkityksen arvioinnista, lääkkeen lisäämisestä korvattavien luetteloon, lääkkeen hinnasta ja saatavuudesta sairaaloissa.
Harvinaislääkkeet ovat usein kalliita valmistaa ja määritelmällisesti hyödyttävät vain harvoja ihmisiä; tämän vuoksi niiden hinta on usein kallis, jotta lääkeyhtiö saa kulunsa katettua.
Iso-Britannian terveysviranomainen NICE on ehdottanut, että terveydenhuoltojärjestelmä maksaisi korotettua hintaa harvinaislääkkeistä seuraavien kriteerien pohjalta: sairauden vakavuus, näyttö terveyshyödystä sekä se, onko sairaus hengenvaarallinen. Nämä kriteerit vaihtelevat Euroopan eri maissa.
Alankomaissa tehdyn tutkimuksen mukaan verenvuototautia (harvinainen sairaus) sairastavat hoitoa saaneet potilaat työskentelivät 17 vuotta enemmän vuonna 2001 kuin vuonna 1972. Jos lääkehoito evätään, sairaalahoidon kustannukset saattavat nousta100 000 euroon vuodessa.
Jotkin yhtiöt eivät myy hyväksyttyjä tuotteitaan kaikissa jäsenvaltioissa. Syynä voivat olla hinnoittelurajoitukset (esim. erilaiset verolait), korvaukset (viiveet joissakin maissa) tai heikko tuotto suhteessa investointiin.
Harvinaislääkkeiden hinta ei ole tällä hetkellä keskeinen huolenaihe jäsenvaltioille (kustannukset muodostavat korkeintaan prosentin useimpien maiden lääkebudjeteista).
Harvinaislääkkeiden kehityskustannukset ovat huomattavat, vaikkakin keskimäärin hieman matalammat kuin valtavirtalääkkeiden tapauksessa (kliiniseen kehitysohjelmaan otetaan mukaan vähemmän potilaita).
Kaksi kolmasosaa harvinaisista sairauksista on vakavia, kroonisia ja usein hengenvaarallisia. Tyypillistä on varhainen ilmaantuminen, krooniset kivut, motorisen tai älyllisen toiminnan häiriöt ja usein myös varhainen kuolema. Hoitojen kehittäminen kaikille näille sairauksille on todellinen, täyttämätön tarve.
Isossa-Britanniassa kutakin harvinaislääkkeeseen käytettyä 30 000 puntaa kohti pitää saada potilaille hyöty, joka vastaa yhden potilaan yhtä elinvuotta laadukasta elämää. Myös muissa maissa korvaukset perustuvat tähän määritelmään, mutta kynnysarvot vaihtelevat.
Monien harvinaislääkkeiden tapauksessa tule "toista mahdollisuutta" tehdä kliinisiä jatkotutkimuksia, jos saatavilla olevat tiedot osoittautuvat riittämättömäksi vähäisen potilasmäärän vuoksi.
Joissakin maissa osa myyntiluvan saaneista harvinaislääkkeistä ei koskaan tavoita potilaita, koska lääkkeet ovat liian kalliita.
Joihinkin harvinaislääkkeisiin liittyvät potilaskohtaiset kulut saattavat olla jopa 500 000 euroa vuodessa, ja hoitoa saatetaan tarvita koko elämän ajan.
Usein perheessä, jossa lapsella on harvinainen sairaus, jompikumpi vanhemmista joko lopettaa työnteon kokonaan tai vähentää huomattavasti työssäkäynnin määrää. Tämän seurauksena samalla kun menot nousevat, tulot laskevat.
Nykyinen EU-lainsäädäntö jättää harvinaislääkkeiden käytännön yksityiskohdat jäsenvaltioiden vastuulle, minkä vuoksi käytännöistä puuttuu yhdenmukaisuus jopa maiden sisällä. Jotkut EU-kansalaiset voivat saada tiettyä lääkettä, kun toiset eivät, riippuen henkilön asuinpaikasta.
Markkinahyväksynnän jälkeen lääkevalmisteiden markkinoille tulon oikeudellinen käsittely EU:ssa kestää 180 päivää. Keskimääräinen viive on kuitenkin tällä hetkellä 189 päivää, ja joissain jäsenvaltioissa jopa 700 päivää.
Prosessi siitä, kun uusi harvinaislääkemolekyyli keksitään siihen, kun yhtiö pääsee myymään lääkettä, on pitkä (keskimäärin 10 vuotta), kallis (kymmeniä miljoonia euroja) ja erittäin epävarma (kymmenestä testatusta molekyylistä vain yhdellä saattaa olla hoitovaikutus).
Harvinaisten sairauksien tutkimus on ollut perustavanlaatuisessa asemassa toistaiseksi tunnistettujen ihmisen geenien löytämisessä sekä vaikuttanut ratkaisevasti neljäsosaan EU:ssa hyväksyttyjen innovatiivisten lääkevalmisteiden kehittämiseen.
Koska harvinaisten sairauksien asiantuntijat ovat myös harvinaisia, harvinaislääkkeiden hyväksyntä tehdään lähes aina Euroopan yhteistyönä, jotta käytössä olisi mahdollisimman suuri asiantuntemus.
Markkinahyväksyntä menettely ei saa kestää yli 210 päivää.
Joidenkin harvinaislääkkeiden havaitaan myöhemmin olevan hyödyksi tavallisten sairauksien hoidossa (esim. epoetin-alfa, joka hyväksyttiin alun perin anemian hoitoon, on nyt käytössä kemoterapiassa olevilla syöpäpotilailla).
Valmisteen hyväksyntäpäätös perustuu sen tehon, riskien ja laadun yhteisarviointiin. Jos valmiste on erittäin tehokas, mutta mahdollisesti vaarallinen, saatetaan se hylätä. Markkinahyväksyntäpäätöstä ei tehdä taloudellisin perustein.
Korvauspäätös syntyy vastauksena seuraaviin kysymyksiin: Onko yhteiskunnalla varaa maksaa hoidosta? Onko se sen arvoista? Korvauspäätös tehdään taloudellisin perustein.
Issue cards
Kuinka kustannukset saadaan pidettyä kurissa ja lääkkeet potilaiden saataville, ja samaan aikaan annettua yhtiöille kannustimia tutkimaan ja kehittämään enemmän ja parempia harvinaislääkkeitä?
Eikö tässä ole yhteisten valintojen ja yksilön etujen välinen vastakkainasettelu? Onko oikein käyttää niin paljon resursseja niin harvojen ihmisten eduksi? Onko yhteiskunnalla moraalinen velvoite pitää huolta yksilöistä?
Terveydenhuoltojärjestelmä yksin? Tuleeko potilaan kantaa osavastuu? Vai tuleeko vastuu jakaa markkinahyväksynnän omistajan kanssa, ellei valmiste olekaan yhtä tehokas kuin aluksi ajateltiin?
Pitäisikö harvinaisista sairauksista kärsivillä potilailla olla oikeus saman tasoiseen hoitoon kuin muilla potilailla?
EU:ssa on käytössä erityistoimenpiteitä, joilla pyritään tukemaan harvinaislääkkeiden tutkimusta ja tuotekehitystä. Pitäisikö samantyyppistä erikoisasemaa soveltaa, kun korvausresurssien kohdentamisesta päätetään kansallisella tasolla?
EU:n mukaan kaikilla potilailla tulee olla yhtäläiset oikeudet laadukkaaseen hoitoon. Jos haluamme maksimoida terveyshyödyt, eikö harvinaislääkkeiden kustannustehokkuutta pitäisi arvioida samoin kuin muiden teknologioiden?
Vaaraan joutunutta henkilöä on autettava hinnalla millä hyvänsä. Pitäisikö tätä pelastusvelvoitetta soveltaa, kun kyseessä on jonkun harvinaista ja hengenvaarallista sairautta sairastavan pelastaminen?
Kun harvinaiseen sairauteen saadaan harvinaislääke, ajattele, kuinka paljon rahaa valtio säästää, kun sairaalapäivien määrä vähenee, vammautumiskulut poistuvat, potilas joutuu olemaan vähemmän pois töistä ja kun valtio saa verotuloja lääketeollisuuden voitoista.
Seuraavien 10 vuoden aikana myyntiin odotetaan jonkin verran uusia lääkkeitä. Markkinoille ennakoidaan 85–105 uutta lääkettä, riippuen lääkekeksintöjen määrästä, vaaditusta kehitysajasta sekä siitä, kuinka moni lääkkeistä hyväksytään markkinoille.
.
Euroopassa useimmat terveydenhuoltojärjestelmät perustuvat yhteisvastuun periaatteelle: varakkaammat ihmiset jakavat sairauksien kulutaakkaa maksamalla enemmän sairausvakuutusta. Eikö tätä voisi soveltaa myös hengenvaarallisten sairauksien harvinaislääkehoitoon?
Jotta terveydenhuoltojärjestelmä suostuu korvaamaan lääkkeen, on sen oltava turvallinen, tehokas ja kustannustehokas tapa käyttää julkisia varoja. Pitäisikö harvinaisten sairauksien lääkkeiden myynnin olla riittävän suurta, jotta näin olisi, vai pitäisikö niitä tukea keskitetysti?
Jäsenvaltioissa on suuria eroja. Joissakin maissa sairaaloiden harvinaislääkkeet rahoitetaan paikallisten sairaaloiden budjetista, eikä ole takuuta siitä, että potilaat saavat lääkkeitä.
Jos lääke ei ole kustannustehokas, voidaanko rahoitus perustella, jos kansa on halukas luopumaan osasta terveydenhuoltojärjestelmän tuottamaa yleistä terveyshyötyä?
Utilitaristinen lähestymistapa pyrkii ratkaisemaan päätöksenteon eettiset ongelmat ‘ tarjoamalla mahdollisimman paljon hyvää mahdollisimman monelle ihmiselle’. Onko suurten resurssien panostaminen harvinaisiin sairauksiin tämän periaatteen vastaista?
Eurooppalainen yleissopimus ihmisoikeuksista ja biolääketieteestä takaa artiklassa 2 jokaiselle henkilölle oikeuden omaan elämäänsä.
Äärimmäisten harvinaisten lääkkeiden kliininen näyttö perustuu yleensä lyhyen aikavälin vaikutuksille eikä niinkään pitkän aikavälin tehokkuudelle, eikä näiden kahden suhdetta ole välttämättä osoitettu. Kuinka tällaisessa tapauksessa kyseisten lääkkeiden hyödyt voidaan osoittaa?
Keskitetyt lääkkeiden arviointimekanismit kannustavat kehittämään lääkkeitä, joista on hyötyä potilaille, jotka ovat nopeasti saatavilla, tarjoavat valinnanvaraa ja tehostavat terveydenhuoltoa.
Silloinkin kun lääkkeitä on olemassa, potilaat eivät ehkä saa niitä käyttöönsä. Nämä lääkkeet tulevat usein saataville vasta poliittisen painostuksen, oikeudellisten haasteiden ja sinnikkään asianajon jälkeen. Mitä tapahtuu potilaille, jotka ovat liian sairaita ajaakseen etuaan?
Yhteiskunnassamme on rajallisesti resursseja, eikä kaikkia tarpeita kyetä tyydyttämään. Eikö johonkin palveluun käytetty raha tarkoita, että sama raha on pois jostakin muusta?
Joillakin potilailla saman rahan käyttäminen kotihoitopalveluihin voisi parantaa heidän elämänlaatuaan enemmän kuin sama raha harvinaislääkkeisiin käytettynä. Tulisiko tukihoitoon siis panostaa enemmän?
Sairauden kulkuun vaikuttava hoito, toisin kuin paraskaan tukihoito, tarjoaa mahdollisuuden tulevaan tietoon, joka voi puolestaan johtaa toimivaan hoitoon tai ainakin sairauden pysäyttämiseen.
Useimpiin harvinaisiin sairauksiin ei ole tiettyjä, hyväksyttyjä hoitoja. Monia hoidetaan lääkkeillä, jotka on tarkoitettu muiden sairauksien hoitoon. Sairausvakuutus kieltäytyy usein korvaamasta tällaista ns. off-label-hoitoa, koska siinä lääkkeitä käytetään tavalla, jota ei ole hyväksytty.
Pohdi, kuinka kaupallinen yksinoikeus on voinut estää mahdollisten hoitojen ja kilpailukykyisten lääkkeiden valmistajien tulon markkinoille...
Lääkeyhtiöt voivat pilkkoa sairauden haluamallaan tavalla saadakseen harvinaislääkestatuksen lääkkeelle, jolla on suuri markkinapotentiaali.
Jäsenvaltioiden yhteisvastuun hengessä lääkkeen hinta tulisi päättää suhteessa kunkin maan vaurauteen. Korkeampi hinta vauraammissa maissa antaa mahdollisuuden myydä valmistetta halvemmalla köyhemmissä maissa; näin on tehty mm. AIDS-lääkkeiden kanssa.
Story cards
Policies
Resurssit ovat rajalliset, joten kulujen määrä on rajoitettu ja vain kustannustehokkaat lääkkeet, jotka hyödyttävät useita potilaita, tulee korvata. Jos lääkkeen hankkijan pitää valita hoitaako hän kymmentä potilasta lääkkeellä A vai yhtä harvinaista sairautta sairastavaa potilasta lääkkeellä B, hänen tulisi aina päättää hoitaa kymmentä potilasta lääkkeellä A.
Vain kustannustehokkaat lääkkeet tulee korvata, mutta harvinaislääkkeitä koskevan lähestymistavan tulee poiketa tavallisista sairauksista. Jos harvinaislääkkeen kustannustehokkuutta epäillään, se tulee poikkeuksellisesti korvata tietyissä tapauksissa.
Kuten kohta 2. Mutta jos harvinaislääkkeen kustannustehokkuutta epäillään, tapaus pitää ratkaista potilaan hyväksi ja lääke tulee korvata järjestelmällisesti.
Terveys on prioriteetti Euroopan kansalaisille. Aivan kuten ihmisten pelastustoimia onnettomuuden jälkeen ei ole rajoitettu, myöskään harvinaisesta sairaudesta kärsivän potilaan parantamista ei pitäisi rajoittaa. Kustannustehokkuuden ei pitäisi olla arvo, johon korvauspäätökset perustuvat.
FUND is a project funded by the European Commission (