Basics
Dans l'Union Européenne, environ 30 millions de personnes souffrent de maladies rares. Pour l'UE, une maladie rare est une maladie affectant moins d'une personne sur 2 000. Étant donné que les ventes de médicaments dédiés aux maladies rares sont minimes, les laboratoires pharmaceutiques ne voient pas l'intérêt de mettre au point de nouveaux traitements pour diagnostiquer et traiter ces maladies. En 1999, l'UE a voté de manière unanime le Règlement concernant les médicaments orphelins, afin d'encourager l'industrie pharmaceutique à mettre au point des traitements pour les maladies rares par le biais d'incitations financières. Les médicaments orphelins sont des médicaments mis au point pour diagnostiquer et traiter des maladies rares. Dans le système actuel, les médicaments en question sont appelés « orphelins » et mis sur le marché par le biais d'une procédure européenne centralisée. La disponibilité et le remboursement incombent à chaque pays. Bien que les médicaments orphelins peuvent améliorer la santé de millions de personnes, leur coût de développement élevé, leur marché réduit et l'exclusivité de leur vente entraînent un prix très élevé pour les patients et les systèmes de santé.
Le cas des médicaments orphelins soulève des questions importantes :
• Peut-on imposer une limite de prix à la vie humaine ?
• Comment évaluer correctement le traitement des maladies rares ?
• Est-il juste de consacrer plus d'argent aux personnes souffrant d'une maladie rare qu'à celles souffrant de maladies plus répandues ?
• Les laboratoires pharmaceutiques produisant des médicaments orphelins doivent-ils en tirer un bénéfice exclusif ?
Info cards
- Exclusivité pendant 10 ans à partir de la date d'autorisation (pas de produit concurrent autorisé pendant ces 10 ans, sauf s'il est avéré meilleur).
- Incitations financières (réduction des redevances , conseil gratuit au développement).
- Priorité aux programmes de recherche de l'UE.
- Incitations nationales dans les états membres (réductions d'impôts).
Entre 2000 et 2009, le Comité des médicaments orphelins a reçu 873 demandes de désignation de médicaments orphelins. 598 demandes ont reçu une réponse positive. 60 ont reçu une autorisation de mise sur le marché (approbation officielle). Il existe 7 000 maladies rares, la plupart ne bénéficiant d'aucun traitement spécifique.
Le facteur principal déterminant l'accès à un médicament orphelin est son remboursement par les systèmes d'assurance maladie nationaux. Le coût annuel de ces traitements (entre € 6 000 et € 300 000) dépasse les moyens de la plupart des familles.
Le règlement concernant les médicaments orphelins (depuis 1999) a permis non seulement de créer des emplois mais aussi d'accroître la recherche et le développement.
Les incitations du règlement existant (exclusivité commerciale, assistance à l'élaboration de protocoles, etc.) ont favorisé le développement et la mise au point de nouveaux médicaments par des PME. 1/3 des sociétés créant des médicaments orphelins sont des “startups”.
Les instances publiques nationales ou régionales décideront de l'évaluation de la valeur thérapeutique du médicament, s'il convient de l'ajouter à la liste des médicaments remboursés, son prix et sa disponibilité pour les hôpitaux.
Les médicaments orphelins sont en général chers à produire et, par définition, ne bénéficient qu'à un petit nombre de patients, par conséquent leur prix est relativement élevé afin de compenser leur coût de développement.
Le National Institute of Health and Clinical Excellence a suggéré que le système de santé paye des prix élevés pour les médicaments orphelins sur les bases suivantes : gravité de la maladie, preuves de l'intérêt du médicament, évaluation de la menace de la maladie sur la vie des patients. Ces critères varient d'un pays à un autre.
Une enquête portant sur les patients hémophiles (maladie rare) aux Pays-Bas a montré que les patients traités ont travaillé 17 jours de plus en 2001 qu'en 1972. Le coût d'hospitalisation en cas de refus de traitement peut atteindre €100 000 par an.
Certains laboratoires pharmaceutiques ne proposent pas leur produits approuvés dans tous les états membres en raison de contraintes de tarification (taxes différentes, par exemple), du remboursement (retards dans certains pays) et du faible taux du retour sur investissement
Le coût des médicaments orphelins n'est pas aujourd'hui un problème majeur dans les pays membres (il représente au maximum 1% du budget médicaments de la plupart des pays)...
Les coûts de développement des médicaments orphelins sont importants, bien que globalement un peu moins élevés que ceux des médicaments standard (les programmes de développement cliniques concernent moins de patients).
2/3 des maladies rares sont graves, chroniques et souvent mortelles. Elles apparaissent souvent à un âge jeune, provoquent des douleurs chroniques, une déficience motrice ou mentale et une mort prématurée dans de nombreux cas. La mise au point de traitements adaptés est un véritable besoin non satisfait.
Au Royaume-Uni, pour £30 000 consacrés à la prescription d'un médicament orphelin, un patient bénéficie d'une année supplémentaire de vie normale. D'autres pays remboursent les médicaments orphelins sur cette base, mais en appliquant des seuils différents.
Dans de nombreux cas, il n'y a pas de « deuxième chance » de mener une étude clinique supplémentaire si les données disponibles ne sont pas concluantes, en raison du faible nombre de patients
Dans certains pays, une partie des médicaments orphelins sous licence ne sont pas utilisés par les patients en raison de leur prix trop élevé
Le coût par patient associé à certains médicaments orphelins peut atteindre dans certains cas €500 000, avec parfois un traitement à vie
Dans une famille où un enfant souffre d'une maladie rare, il est fréquent que l'un des deux parents arrête de travailler en totalité ou en partie. En conséquence, les dépenses augmentent alors que le revenu baisse.
Le règlement actuel de l'UE laisse aux états membres la responsabilité de la disponibilité des médicaments orphelins, ce qui entraîne des différences entre les pays. Certains citoyens de l'UE ont accès à un médicament donné, alors que d'autres n'y ont pas accès, selon leur pays de résidence.
Une fois l'autorisation de mise sur le marché accordée, le délai légal de mise à disposition des médicaments sur le marché de l'UE est de 180 jours. Toutefois, le délai moyen est actuellement de 189 jours ; dans certains états membres, ce délai atteint jusqu'à 700 jours.
Le processus complet d'élaboration d'un médicament depuis la découverte d'une molécule jusqu'à sa mise sur le marché est très long pour un laboratoire pharmaceutique (10 ans en moyenne), coûteux (des millions d'Euros) et très incertain (sur dix molécules testées, une seule a éventuellement un effet thérapeutique).
La recherche sur les maladies rares a joué un rôle fondamental dans l'identification de la plupart des gènes humains et a contribué à un quart des produits innovants ayant reçu une autorisation de mise sur le marché dans l'UE
Étant donné que les experts en maladies rares sont eux-mêmes rares, les autorisations de mise sur le marché des médicaments orphelins sont accordées au niveau européen pour bénéficier de toute l'expertise disponible.
La procédure de mise sur le marché doit être inférieure à 210 jours
Certains médicaments orphelins peuvent s'avérer bénéfiques pour des affections communes (l'époétine alpha, initialement approuvée pour traiter l'anémie, est désormais appliquée aux patients cancéreux traités par chimiothérapie).
La décision d'autoriser un produit repose sur un équilibre entre son efficacité, ses risques et sa qualité. S'il est très efficace mais potentiellement dangereux, sa mise sur le marché peut être refusée. L'autorisation de mise sur le marché ne repose pas sur des motifs économiques.
La décision de remboursement dépend de la réponse aux questions suivantes : La société peut-elle se permettre de payer pour ce traitement ? Son coût est-il justifié ? La décision de remboursement repose sur des motifs économiques.
Issue cards
Comment contenir les coûts et mettre à la disposition des patients les médicaments tout en incitant les laboratoires pharmaceutiques à développer la recherche pour produire plus de médicaments efficaces ?
N'y a-t-il pas une contradiction entre des choix collectifs et des préférences individuelles ? Est-il normal de dépenser tant d'argent pour si peu de malades ? Avons-nous, en tant que société, une obligation morale de ne laisser personne sur la touche
Le système de santé uniquement ? La responsabilité est-elle partagée par les patients ? Ou est-elle partagée par le laboratoire possédant l’autorisation de commercialisation au cas où le produit n'est pas aussi efficace que prévu ?
Les patients souffrant de maladies rares ont-ils droit à la même qualité de traitement que les autres patients ?
Des mesures spécifiques sont en place pour aider la recherche et le développement des médicaments orphelins au niveau de l'UE. Un statut similaire doit-il être dédié aux décisions d'allocation de ressources pour le remboursement au niveau national ?
L'UE déclare que tous les patients doivent avoir un accès égal à la qualité des soins. Si notre but est d'optimiser les résultats sur la santé, ne devrions-nous pas faire en sorte que la rentabilité des médicaments orphelins soit identique à celle des autres médicaments ?
Il s'agir de tout mettre en oeuvre pour aider une personne en danger, quel qu'en soit le coût. Devons-nous appliquer ce principe lorsqu'il s'agit de sauver la vie d'une personne souffrant d'une maladie rare et potentiellement mortelle ?
Lorsqu'un médicament orphelin est développé pour une maladie rare, pensez aux économies en termes de jours d'hospitalisation, de jours d'arrêt maladie et, par ailleurs, de l'impôt sur les bénéfices des laboratoires pharmaceutiques
Peu de nouveaux médicaments sont prévus ces dix prochaines années. Entre 85 à 105 nouveaux médicaments sont prévus, selon le taux de découverte, les temps de développement et le nombre d'autorisations de mise sur le marché.
En Europe, la plupart des systèmes de santé reposent sur le principe de solidarité : les plus riches contribuent plus à l'assurance maladie. Ce principe ne pourrait-il pas s'appliquer à l'utilisation des médicaments orphelins, qui peuvent sauver des vies ?
Pour pouvoir être remboursé par un système de santé, un médicament a besoin d'une utilisation sûre, efficace et rentable des deniers publics. Les médicaments orphelins doivent-ils atteindre une masse critique en termes de vente ou doivent-ils être subventionnés de manière centralisée ?
Des différences importantes existent entre états membres. Dans certains pays, les médicaments orphelins sont financés par les hôpitaux eux-mêmes , sans garantie d'administration des médicaments aux patients
Si un médicament n'est pas rentable, son financement peut-il se justifier si l'opinion publique accepte de réduire les bénéfices induits par le système de santé au niveau global ?
In making decisions regarding ethical dilemmas this approach tries to ‘ bring the greatest good to the greatest number of people’. Est-ce que l'investissement de ressources importantes pour des cas rares va à l'encontre de ce principe ?
L'article 2 de la Convention européenne des droits de l'Homme protège le droit à la vie de chaque personne
Les faits cliniques portant sur les médicaments orphelins ultra reposent souvent sur des résultats à court terme plutôt que sur leur efficacité à long terme ; la relation entre les deux peut ne pas être prouvée. Dans ce cas, comment prouver l'utilité de ces médicaments ?
Des mécanismes centraux conçus pour évaluer les médicaments favoriseront la mise au point de médicaments profitant aux patients, encourageront l’accès aux médicamentx avant leur mise sur le marché, laisseront une liberté de choix et favoriseront l'efficacité des systèmes de santé.
Même quand des médicaments sont disponibles, ils ne sont pas forcément accessibles aux patients. Un accès garanti à ces médicaments ne s'obtient souvent qu'après pression politique, des batailles juridiques et une action sans relâche des associations de patients. Cas des patients trop malades pour se battre
Dans une société comme la nôtre dans laquelle les ressources ne peuvent répondre à tous les besoins, l'argent dépensé pour un service ne peut-il pas être consacré à un autre ?
Pour certains patients, l'argent consacré aux services à domicile peut avoir plus d'impact sur leur qualité de vie que celui consacré aux médicaments orphelins. Doit-on leur donner la priorité ?
Les traitements modificateurs de la maladie, contrairement aux traitements symptomatiques, ouvrent la voie d'un développement futur, qui peut à son tour mener à une guérison ou au moins empêcher l'aggravation de la maladie
La plupart des maladies rares ne disposent pas de traitements approuvés. La plupart sont traitées de façon « non conforme », à l'aide de produits indiqués pour d'autres maladies. L'assurance maladie refuse en général de couvrir les usages non conformes car ils ne sont pas approuvés
Réfléchissez à comment une exclusivité peut exclure des traitements potentiels développés par des laboratoires proposant des prix compétitifs d'arriver sur le marché...
Les laboratoires pharmaceutiques peuvent « découper » (séparer en différentes entités) une maladie de différentes façons pour obtenir une désignation de médicament orphelin pour des médicaments à large marché
Dans un esprit de solidarité entre états membres, le coût d'un médicament devrait être décidé en fonction des moyens de chaque pays. Un prix plus élevé dans les pays les plus riches permettrait de proposer un prix plus bas dans les pays les moins riches, comme cela se fait pour les médicaments contre le SIDA
Story cards
Policies
Étant donné la limitation des ressources, seuls les médicaments rentables bénéficiant au plus grand nombre doivent être remboursés. Entre traiter 10 patients avec le médicament A et 1 patient avec le médicament B, le choix doit se porter sur le traitement de 10 patients avec le médicament A.
Seuls les médicaments rentables doivent être remboursés ; cependant, les médicaments orphelins doivent être considérés différemment. S'il existe un doute sur la rentabilité d'un médicament orphelin, il doit pouvoir être exceptionnellement remboursé dans certains cas
Tout comme au point 2, s'il existe un doute sur la rentabilité d'un médicament orphelin, le doute doit bénéficier au patient et le médicament doit être systématiquement remboursé.
La santé est une priorité pour les citoyens européens. De même que tous les efforts sont déployés pour venir en aide aux personnes victimes d'un accident, la même attention doit être apportée aux patients atteints d'une maladie rare. La rentabilité ne saurait constituer l'unique paramètre sur lequel baser les politiques de remboursement.
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