Basics
EU definerer en sygdom som sjælden, hvis den rammer mindre end én person ud af 2.000 mennesker. I EU-landene er der ca. 30 mio. mennesker, der har en sådan sygdom. Orphan drugs (”forældreløs medicin”) er lægemidler, der er udviklet til behandling af sjældne sygdomme. Men medicinalindustrien har kun begrænset incitament til at forske og udvikle lægemidler til sjældne sygdomme, fordi patienterne er få og derfor er den forventede omsætning og fortjeneste af de nye lægemidler er meget lav.
I 1999 vedtog EU Forordning om lægemidler til sjældne sygdomme, der netop giver medicinalindustrien nogle fordele og incitamenter til alligevel at udvikle behandlinger og nye lægemidler til sjældne sygdomme. Medicinalvirksomheden kan efter forordningens regler ansøge om at få et potentielt lægemiddel godkendt som ”Orphan Drug” til markedsføring via en central europæisk procedure. Hvis godkendelse gives, får virksomheden en række fordele. Hvorvidt det nye lægemiddel bringes i anvendelse og hvorvidt det offentlige giver tilskud hertil, er et nationalt spørgsmål, der afgøres i det enkelte EU-land. Selv om Orphan Drugs kan forbedre helbredstilstanden for millioner af mennesker, betyder de høje udviklingsomkostninger og det lille marked, at lægemidlerne ofte er meget dyre. Orphan Drug anses ikke for at være ”økonomisk effektivt”, hvis man kan få mere sundhed for pengene ved at anvende den på anden vis.
Orphan Drugs rejser vigtige emner som f.eks.
Hvordan kan man opstille prisgrænser for menneskeliv og afgøre, hvornår der er tale om et økonomisk set effektivt lægemiddel?
Er det rimeligt, at der pr. person bruges flere penge på en patient med en sjælden sygdom end på patienter med lignende helbredsproblemer, der skyldes mere almindelige sygdomme?
Skal virksomheder, der fremstiller Orphan Frugs kunne opretholde deres aktuelle fordele?
Info cards
- Eksklusiv ret på markedet i 10 år fra godkendelsesdato (intet konkurrerende produkt kan godkendes i disse 10 år, med mindre det kan bevises, at det er bedre),
- Økonomiske incitamenter (reduktion af afgifter, gratis råd vedr. udvikling)
-Prioritering af sjældne sygdomme i EU-forskningsprogrammer
- Mulighed for nationale incitamenter i medlemslandene (f.eks. skattenedsættelser).
Fra 2000 - 2009 modtog den europæiske komité for Orphan Drugs (Committee for Orphan Medical Products) 873 ansøgninger vedrørende godkendelse af Orphan Drugs. 598 opnåede en positiv bedømmelse og 60 blev godkendt til markedsføring. Der findes mindst 7.000 sjældne sygdomme, idet de fleste ikke har gavn af et specifikt lægemiddel.
Det er det nationale sundhedssikringssystem, der gennem sine beslutninger om at refundere udgifter/give tilskud til et Orphan Drug eller ej, der afgør om borgerne får adgang til lægemidlet, der ofte er meget dyrt. F.eks. kan de årlige omkostninger for et Orphan Drug til én person (€ 6.000 til € 300.000) overskride budgettet for en gennemsnitlig familie.
EU-Forordningen for Orphan Drugs (1999) har ikke kun resulteret i flere job i EU, men også i mere Forskning og Udvikling.
Incitamenterne under EU-forordningen – eksklusiv ret på markedet m.v. - har gjort det muligt for små virksomheder at udvikle nye lægemidler. 1/3 af de virksomheder, der laver Orphan Drugs, er ny-opstatede.
Det er et nationalt anliggende at vurdere et lægemiddels behandlingsmæssige værdi / økonomiske effektivitet, om det skal føjes på listen over lægemidler, hvortil der gives tilskud og dets tilgængelighed på sygehuse.
Orphan Drugs er ofte meget dyre at producere og vil pr. definition kun være til gavn for et lille antal mennesker. Det er derfor de er så dyre, idet virksomhedernes omkostninger til forskning og udvikling skal dækkes, selvom omsætningen er begrænset.
National Institute of Health and Clinical Excellence (den engelske sundhedsstyrelse) har foreslået, at sundhedssystemet s beslutning omkring at give tilskud til Orphan Drug eller ej skal afhænge af hvor alvorlig sygdommen er, af behandlingseffekten og af hvorvidt sygdommen er livstruende eller ej. De forskellige europæiske lande har forskellige kriterier.
Det er ikke gratis at undlade at give behandling. En undersøgelse af bløderpatienter i Holland viste, at behandlede patienter arbejdede 17 år længere i 2001 end i 1972. Omkostninger for hospitals-indlæggelse, hvor behandling er blevet nægtet, kan beløbe sig til €100.000 om året.
Nogle virksomheder stiller ikke deres markedsførings-godkendte produkter til rådighed i alle medlemslande pga. restriktioner vedr. prisfastsættelsen (f.eks. forskellig skattelovgivning), forhold omkring refusion (forsinkelser i nogle lande) og et ringe udbytte af virskomhedens investeringer.
Omkostningerne for Orphan Drugs er ikke afgørende vigtige for EU-landene i dag. Omkostningerne udgør én procent eller mindre af de fleste landes medicinbudgetter.
Udviklingsomkostningerne for Orphan Drugs er store, selv om de er en anelse lavere end de overordnede omkostninger for almindelige lægemidler (kliniske udviklingsprogrammer involverer et mindre antal patienter).
2/3 af de sjældne sygdomme er alvorlige, kroniske og ofte livstruende. De sjældne sygdomme er kendetegnet ved at debutere tidligt i livet, kroniske smerter, motorisk og/eller mental udviklingshæmning og, i mange tilfælde, tidlig død. Udviklingen af en behandling for alle disse sygdomme er et reelt, udækket behov.
I Danmark er det lægemiddelstyrelsen, der vurderer, hvorvidt et nyt lægemiddel er sikkert at tage i anvendelse. Men det er sundhedsstyrelsen, der vurderer, om det er økonomisk effektivt og om der i hovedreglen skal gives tilskud til det eller ej.
Ved mange Orphan Frugs er der ikke “en ekstra chance” for at udføre et ekstra klinisk studie, hvis de tilgængelige data er mangelfulde. Der er simpelthen ikke patienter nok.
I nogle lande når en del af de godkendte Orphan Drugs aldrig frem til patienterne, fordi de er for dyre.
Omkostningerne pr. patient i forbindelse med nogle Orphan Drugs kan være så høj som €500.000 om året, livet igennem
I en familie, hvor et barn har en sjælden sygdom, er der ofte en af forældrene, der helt eller delvist holder op med at arbejde. Herved reduceres familiens bidrag til samfundsøkonomien samtidig med, at udgifterne til forsørgelse m.v. stiger.
Den aktuelle EU-lovgivning overlader det til medlemslandene at afgøre, om nye Orphan Drugs skal bringes i anvendelse. Det giver øget ulighed europæiske borgere imellem, idet nogle EU-borgere kan have adgang til et bestemt lægemiddel, mens andre ikke har det, afhængig af hvor de bor.
Når først markedsførings-godkendelsen er givet, er den juridiske forsinkelse for at bringe lægemidler ud på EU-markedet 180 dage. Den gennemsnitlige forsinkelse er dog i øjeblikket 189 dage og i nogle medlemslande op til 700 dage.
For en virksomhed er processen fra opdagelsen af et nyt molekyle til markedsføringen af et Orphan Drug lang (ca. 10 år), dyr (ca. 10 millioner euro) og meget usikker (blandt 10 testede molekyler, har muligvis kun ét en terapeutisk effekt)
Forskning i sjældne sygdomme har stor betydning for andre sygdomme. Denne forskning har spillet en stor rolle i kortlægningen af de menneskelige gener og mange af de nye, innovative lægemidler, der har fået markedsgodkendelse i EU kan bruges til andre sygdomme end de sjældne.
Eksperter i sjældne sygdomme er også sjældne -godkendelsen af Orphan Drugs foretages næsten altid på europæisk niveau for at udnytte fordelen ved mest mulig tilgængelig ekspertise.
Proceduren for markedsføringsgodkendelse skal være mindre end 210 dage.
Nogle Orphan Drugs kan anvendes på mere almindelige sygdomme. (Lægemidlet epoetin-α er f.eks. oprindeligt godkendt til behandling af sjælden blodmangel, men anvendes nu til patienter, der får kemoterapi i forbindelse med kræft).
Beslutningen om at godkende et produkt sker ved en afvejning af dets virkning, risici og kvalitet. Hvis det er meget effektivt, men potentielt farligt, kan markedsføringen blive afvist. Markedsføringsgodkendelse er ikke baseret på et økonomiske grundlag.
Afgørelsen om at give tilskud eller ej afhænger af svarene på følgende spørgsmål: Har samfundet råd til at betale for denne behandling? Er den det værd? Tilskuds-afgørelsen er baseret på økonomiske grundlag.
Issue cards
Hvordan kan man på samme tid holde omkostningerne for Orphan Drugs nede og gøre dem tilgængelige for patienter, samtidig med at der skal være et incitament for medicinalindustrien til at forske og udvikle flere og bedre lægemidler til sjældne sygdomme?
Er der et modsætnings-forhold mellem fælles beslutninger og individuelle behov? Er det i orden at bruge så mange ressourcer på nogle få mennesker? Er der en moralsk samfundsforpligtelse til at hjælpe personer, der kan hjælpes, også selvom det er dyrt?
Skal det være det offentlige sundhedssystem? Eller de private virksomheder? Eller skal risikoen deles mellem det offentlige og medicinalindustrien, hvis produktet ikke er så effektivt, som man først troede?
Skal patienter, der lider af sjældne sygdomme være berettiget til den samme kvalitet i behandlingen som andre patienter?
Der findes specielle foranstaltninger på EU-niveau til støtte af forskning og udvikling af Orphan drugs. Bør der også være specielle foranstaltninger på nationalt niveau?
EU erklærer, at alle patienter bør have lige adgang til pleje af en høj kvalitet. Hvis vi sigter efter at få mest mulig sundhed for pengene, bør der så ikke stilles de samme krav om økonomisk effektivitet for Orphan Drugs som der gør for andre former for behandling?
Dette princip handler om, at en patient skal behandles hvis behandling er mulig, uanset prisen. Skal dette princip også være glædende, når det handler om en person med en sjælden og livstruende sygdom?
Når en person med en sjælden sygdom får et effektivt lægemiddel, sparer staten penge på mindre sygehusbehandling og mindre sygefravær, ligesom skatteindtægterne stiger – både fra patienten, der kan arbejde mere og fra industrien, er tjener penge på lægemidlet
Det forventes, at der i de kommende år kun kommer et begrænset antal nye Orphan Drugs på markedet – sandsynligvis mellem 85 og 105 i løbet af de næste 10 år., afhængig af hvor mange lægemidler der udvikles og hvor lang tid det tager.
I Europa er de fleste sundhedssystemer baseret på solidaritetsprincippet: de rige betaler mere til sundhedssystemet / sygeforsikringsordninger end de fattige. Kunne dette ikke også gælde ved behandling med Orphan Drugs?
For at få offentligt tilskud skal et lægemiddel sædvanligvis være sikkert, effektivt og være en omkostningsbevidst anvendelse af offentlige ressourcer. Skal præcis de samme regler gælde for Orphan Drugs?
Der eksisterer store forskelle mellem medlemslandene. Orphan Drugs, der gives som led i behandling på et lokalt eller regionalt sygehus finansieres i nogle lande på lokalt eller regionalt plan hvilket gør, at der ikke er garanti for at lægemidlet når ud til patienterne.
Hvis et lægemiddel ikke er økonomisk effektivt betyder det, at man kan få ”mere sundhed for pengene” ved at anvende pengene på anden vis. Kan offentlig finansiering af ikke-omkostningseffektive lægemidler retfærdiggøres? F.eks. ved at det har social værdi at behandle alle, der kan behandles?
Ved at fortage beslutninger vedrørende etiske dilemmaer, prøver denne fremgangsmåde at ”give de største fordele til det største antal mennesker”. Strider investering af omfattende ressourcer i sjældne sygdomme imod dette princip?
Artikel 2 i Den Europæiske Konvention om Menneskerettigheder beskytter enhver persons ret til deres eget liv.
Kliniske beviser på effekten af Orphan Drugs til ultra-sjældne sygdomme er ofte baseret på kortfristede resultater frem for langfristet effektivitet, og forholdet mellem de to er muligvis ikke blevet bevist. Hvordan kan anvendeligheden af disse lægemidler bevises?
Hvis der udarbejdes og anvendes mekanismer, der på centralt (EU)-niveau, der kan evaluere effekten af Orphan Drugs, vil det give patienterne hurtigere adgang til de nye lægemidler og dermed bedre behandling?
Selvom der eksisterer lægemidler, er de i nogle tilfælde ikke til rådighed for patienten. For adgangen til lægemidler afhænger ofte af, at der lægges politisk pres på myndighederne og at der udføres fortaler-virksomhed om adgangen til lægemidlerne. Hvad sker der med de patienter, der ikke kan kæmpe, fordi de er syge?
Skal man acceptere, at der er begrænsede ressourcer til sundhedssystemet, hvor ressourcer anvendt på én patientgruppe ikke kan anvendes på en anden patientgruppe, og at der derfor skal prioriteres?
For nogle kan det beløb, der bruges på f.eks. hjemmepleje, have en bedre virkning på patienternes livskvalitet end hvis det blev brugt på lægemidler. Skal sociale serviceydelser gives højere prioritet?
I modsætning til sociale serviceydelser kan medicinsk behandling, der medvirker til at kontrollere sygdommen, føre til dybere indsigt i sygdommen og dens forløb, hvilket på længere sigt kan betyde bedre behandling.
De fleste sjældne sygdomme har ikke særlige, godkendte behandlinger. Mange behandles “off-label” ved at bruge produkter, der er udviklet til andre sygdomme. Sundhedsforsikringer afviser ofte at dække off-label-formål, da de bruges på en måde, der ikke er godkendt
Når en medicinalvirksomhed får godkendt et Orphan Drug, opnås eksklusiv-rettigheder i 10 år som et incitament til at udvikle lægemidler til Sjældne Sygdomme. Men eksklusiv-retten kan udelukke potentielle behandlinger og virksomheder med konkurrencedygtige priser i at komme ind på markedet.
Medicinalvirksomheder kan opdele en sygdom i underkategorier - "salamiskiver" - på den måde de ønsker for at opnå Orphan Drugs-godkendelse for lægemidler, selvom de har stort markedspotentiale
For at udvise solidaritet mellem medlemslandene bør omkostningerne for et lægemiddel blive besluttet iht. hvert enkelt lands velstand. Højere priser i rigere lande ville tillade mere overkommelige priser i mindre rige lande, som det f.eks. er gjort globalt set i forbindelse med lægemidler mod AIDS
Story cards
Policies
Ressourcerne er begrænsede, og derfor bør der være en grænse for, hvad lægemidler må koste. Der bør kun gives tilskud til økonomisk set effektive lægemidler, der kommer mange til gode. Hvis en læge skal vælge mellem at behandle 10 patienter med medicin A eller 1 med medicin B skal hun eller han altid vælge at behandle 10 patienter med medicin A.
Kun økonomisk effektiv medicin skal have tilskud, men tilgangsvinklen til Orphan Drugs skal være anderledes end til anden medicin. Hvis der er tvivl om, hvorvidt et Orphan Drug er økonomisk effektivt, skal det alligevel kunne få tilskud i særlige tilfælde
Kun økonomisk effektiv medicin skal have tilskud, men hvis der er tvivl om, hvorvidt et Orphan Drug er effektivt, skal tvivlen komme patienten til gode, og der skal gives tilskud.
Sundhed har høj prioritet for europæiske borgere. Ligeså vel som alt skal gøres for at redde mennesker efter en ulykke, skal alt også gøres for at behandle en patient. Hvorvidt et Orphan Drug er økonomisk effektivt eller ej skal ikke have betydning for hvorvidt der gives tilskud eller ej.
Advanced
Målsætninger
- klargør dine holdninger
- prøv at finde et fælles standpunkt
- din mening tæller og bliver hørt i Europa
- hav det sjovt med at diskutere!
FUND is a project funded by the European Commission (