Basics
Στην Ευρωπαϊκή Ένωση περίπου 30 εκατομμύρια άνθρωποι πάσχουν από σπάνιες νόσους. Σύμφωνα με τον ορισμό της ΕΕ, σπάνια είναι τα νοσήματα που προσβάλλουν λιγότερα από ένα άτομο ανά 2.000. Δεδομένου ότι οι αναμενόμενες πωλήσεις φαρμάκων που προορίζονται για τη θεραπεία σπάνιων νοσημάτων είναι μικρές, το κίνητρο για την ανάπτυξη νέων θεραπειών με σκοπό τη διάγνωση και την αντιμετώπιση σπάνιων διαταραχών για τις φαρμακευτικές εταιρείες είναι επίσης μικρό. Το 1999, η ΕΕ υιοθέτησε ομόφωνα τον Κανονισμό για τα Ορφανά Φάρμακα, προκειμένου να ενθαρρύνει τον κλάδο να αναπτύξει θεραπείες για σπάνιες παθήσεις μέσω της παροχής οικονομικών κινήτρων. Τα ορφανά φάρμακα είναι φάρμακα τα οποία αναπτύσσονται για τη διάγνωση και την αντιμετώπιση σπάνιων νοσημάτων. Στο πλαίσιο του υφιστάμενου συστήματος, τα υποψήφια φάρμακα χαρακτηρίζονται ως "ορφανά" και λαμβάνουν άδεια κυκλοφορίας μέσω μιας κεντρικής ευρωπαϊκής διαδικασίας. Η διαθεσιμότητα και η επιδότηση παραμένουν ευθύνη του κράτους-μέλους. Παρόλο που τα ορφανά φάρμακα μπορούν να βελτιώσουν την υγεία εκατομμυρίων ατόμων, το υψηλό κόστος ανάπτυξής, η μικρή αγορά και η αποκλειστικότητα της διάθεσης συνεπάγονται πολύ υψηλό κόστος για τους ασθενείς και τα συστήματα υγείας.
Η περίπτωση των ορφανών φαρμάκων εγείρει σημαντικά ερωτήματα όπως
• Είναι δυνατό να τεθούν όρια στην αξία μιας ανθρώπινης ζωής;
• Πώς μπορούν να αξιολογηθούν σωστά οι θεραπείες για τις σπάνιες αυτές παθήσεις;
• Είναι δίκαιο να δαπανώνται περισσότερα χρήματα ανά μονάδα βελτίωσης της υγείας για άτομα με σπάνιες νόσους απ' ό,τι για ασθενείς με παρόμοια προβλήματα υγείας που οφείλονται σε πιο διαδεδομένες παθήσεις;
• Πρέπει οι εταιρείες που παράγουν ορφανά φάρμακα να διατηρήσουν όλα τα υφιστάμενα οφέλη τους;
Info cards
- αποκλειστικότητα διάθεσης για 10 έτη από το χρόνο έκδοσης της άδειας κυκλοφορίας (δεν επιτρέπεται η χορήγηση άδειας κυκλοφορίας σε κανένα ανταγωνιστικό προϊόν για αυτά τα 10 έτη, εκτός εάν αποδειχθεί ότι είναι ανώτερο),
- οικονομικά κίνητρα (μείωση τελών, δωρεάν συμβουλές για την ανάπτυξη)
- Προτεραιότητα σε ερευνητικά προγράμματα της ΕΕ
- εθνικά κίνητρα από τα κράτη μέλη (μείωση φόρων).
Κατά την περίοδο 2000 - 2009, η Επιτροπή για τα Ορφανά Φάρμακα έλαβε 873 αιτήσεις χαρακτηρισμού φαρμάκων ως ορφανών. 598 έλαβαν θετική γνωμοδότηση. 60 έλαβαν άδεια κυκλοφορίας (επίσημη έγκριση χρήσης). Υπάρχουν 7000 σπάνιες παθήσεις, για την πλειονότητα των οποίων δεν υπάρχει συγκεκριμένο φάρμακο.
Ο κύριος παράγων που καθορίζει την πρόσβαση σε κάποιο ορφανό φάρμακο είναι η επιδότηση από τα εθνικά συστήματα υγειονομικής ασφάλισης. Το ετήσιο κόστος αυτών των θεραπειών (€ 6.000 έως € 300.000) υπερβαίνει τον προϋπολογισμό ενός μέσου νοικοκυριού.
Ο Κανονισμός Ορφανών Φαρμάκων (από το 1999) είχε ως αποτέλεσμα όχι μόνο περισσότερες θέσεις εργασίας στην ΕΕ, αλλά και αύξηση της Έρευνας & Τεχνολογικής Ανάπτυξης.
Τα κίνητρα στο πλαίσιο του υφιστάμενου κανονισμού - αποκλειστικότητα διάθεσης, βοήθεια με τα πρωτόκολλα, κ.λπ. - επέτρεψαν την ανάπτυξη νέων φαρμάκων από μικρές επιχειρήσεις. Το 1/3 των εταιρειών που δημιουργούν ορφανά φάρμακα είναι νεοσύστατες επιχειρήσεις.
Οι εθνικές ή περιφερειακές κυβερνήσεις θα αποφασίζουν σχετικά με την αξιολόγηση της θεραπευτικής αξίας του φαρμάκου, την προσθήκη του στη λίστα φαρμάκων, την τιμή του και τη διαθεσιμότητά του στα νοσοκομεία.
Η παραγωγή των ορφανών φαρμάκων είναι συχνά δαπανηρή, καθώς τα εν λόγω φάρμακα ωφελούν εξ' ορισμού μόνο έναν πολύ μικρό αριθμό ασθενών. Αυτό έχει ως αποτέλεσμα η τιμή τους να είναι συχνά υπερβολικά υψηλή, προκειμένου να αντισταθμιστούν οι δαπάνες των επιχειρήσεων.
Το βρετανικό Εθνικό Ινστιτούτο Υγείας και Κλινικής Αριστείας έχει προτείνει την καταβολή υψηλού τιμήματος από το σύστημα υγείας για ορφανά φάρμακα βάσει: της σοβαρότητας της νόσου, της ύπαρξης αποδείξεων για βελτίωση της υγείας και του εάν η νόσος είναι απειλητική για τη ζωή του ασθενούς. Αυτά τα κριτήρια διαφέρουν ανά την Ευρώπη.
Σύμφωνα με έρευνα σε ασθενείς με αιμορροφιλία (σπάνιο νόσημα) στην Ολλανδία, οι ασθενείς που υποβλήθηκαν σε θεραπευτική αγωγή εργάζονταν 17 έτη περισσότερο το 2001 απ' ό,τι το 1972. Το κόστος νοσηλείας σε περίπτωση μη θεραπείας μπορεί να ανέλθει σε €100.000 ετησίως.
Ορισμένες εταιρείες δεν διαθέτουν τα εγκεκριμένα για κυκλοφορία προϊόντα τους σε όλα τα κράτη-μέλη λόγω περιορισμών στην τιμολόγηση (π.χ. διαφορετική φορολογική νομοθεσία), την επιδότηση (καθυστερήσεις σε ορισμένες χώρες) και τη χαμηλή απόδοση των επενδύσεων της εταιρείας
Το κόστος των ορφανών φαρμάκων δεν αποτελεί σημαντική πηγή ανησυχίας για τα κράτη μέλη σήμερα (αντιπροσωπεύουν λιγότερο από το 1% του προϋπολογισμού για φαρμακευτικές δαπάνες στα περισσότερα κράτη-μέλη)...
Το κόστος ανάπτυξης των ορφανών φαρμάκων είναι σημαντικό, αν και λίγο χαμηλότερο από το συνολικό κόστος για τα φαρμακευτικά προϊόντα ευρείας κυκλοφορίας (τα προγράμματα κλινικής ανάπτυξης περιλαμβάνουν μικρότερο αριθμό ασθενών).
Τα 2/3 των σπάνιων νοσημάτων είναι σοβαρά, χρόνια και συχνά απειλητικά για τη ζωή του ασθενούς. Τα χαρακτηριστικά τους περιλαμβάνουν πρώιμη εμφάνιση, χρόνιο πόνο, κινητική ή διανοητική διαταραχή και σε πολλές περιπτώσεις πρόωρο θάνατο. Η ανάπτυξη θεραπειών για όλα για σπάνια νοσήματα αποτελεί πραγματική ανάγκη, η οποία όμως παραμένει ανεκπλήρωτη.
Στο ΗΒ για κάθε £30.000 που ξοδεύονται για τη συνταγογράφηση ενός ορφανού φαρμάκου, το όφελος για τους ασθενείς θα πρέπει να αντιστοιχεί στο ισοδύναμο ενός έτους διαβίωσης του ασθενούς με καλή ποιότητα ζωής. Άλλες χώρες επίσης καταβάλλουν επιδοτήσεις βάσει αυτής της μεθόδου, αλλά με διαφορετικά όρια.
Σε πολλές περιπτώσεις ορφανών φαρμάκων δεν υπάρχει "δεύτερη ευκαιρία" για τη διεξαγωγή άλλης κλινικής μελέτης εάν τα διαθέσιμα δεδομένα αποδειχθούν ανεπαρκή λόγω ανεπαρκούς αριθμού ασθενών
Σε ορισμένες χώρες, ένα ποσοστό των ορφανών φαρμάκων που εγκρίνονται για κυκλοφορία δεν φτάνει ποτέ στους ασθενείς λόγω του υπερβολικά υψηλού κόστους
το κόστος ανά ασθενή σχετίζεται με ορισμένα ορφανά φάρμακα, αλλά ενδέχεται να ανέλθει σε €500.000 ετησίως, ενώ η θεραπεία συνεχίζεται εφ' όρου ζωής
Σε μια οικογένεια όπου το παιδί πάσχει από κάποια σπάνια νόσο, συχνά ο ένας γονέας είτε σταματά να εργάζεται είτε μειώνει σημαντικά το χρόνο απασχόλησης. Κατά συνέπεια, καθώς τα έξοδα αυξάνονται, τα έσοδα μειώνονται.
Ο υφιστάμενος κανονισμός της ΕΕ αφήνει στα κράτη μέλη τη διευθέτηση των πρακτικών ζητημάτων που σχετίζονται με τα ορφανά φάρμακα, με αποτέλεσμα την έλλειψη εναρμόνισης ακόμα και στο εσωτερικό της ίδιας χώρας. Ορισμένοι πολίτες της ΕΕ ενδέχεται να έχουν πρόσβαση σε ένα συγκεκριμένο φάρμακο, ενώ άλλοι όχι, ανάλογα με τον τόπο κατοικίας τους.
Μόλις χορηγηθεί η άδεια κυκλοφορίας, η νόμιμη καθυστέρηση για την κυκλοφορία φαρμακευτικών προϊόντων στην αγορά της ΕΕ είναι 180 ημέρες. Ωστόσο, η μέση καθυστέρηση ανέρχεται αυτή τη στιγμή σε 189 ημέρες, ενώ σε ορισμένα κράτη μέλη φτάνει και τις 700 ημέρες.
Η διαδικασία από την ανακάλυψη ενός νέου μορίου μέχρι την κυκλοφορία ενός ορφανού φαρμάκου από μια εταιρεία είναι χρονοβόρα (μέσος όρος 10 έτη), δαπανηρή (δεκάδες εκατομμύρια ευρώ) και εξαιρετικά αβέβαιη (από δέκα μόρια που εξετάζονται μόνο ένα ενδέχεται να έχει θεραπευτική δράση).
Η έρευνα σπάνιων νόσων υπήρξε θεμελιώδης για την ταυτοποίηση των περισσότερων ανθρώπινων γονιδίων που ταυτοποιήθηκαν μέχρι στιγμής και για το ένα τέταρτο των καινοτόμων ιατροφαρμακευτικών προϊόντων που έλαβαν άδεια κυκλοφορίας στην ΕΕ
Καθώς οι ειδικοί στις σπάνιες νόσους επίσης σπανίζουν, η έγκριση ορφανών φαρμάκων σχεδόν πάντα πραγματοποιείται σε ευρωπαϊκό επίπεδο από τη μεγαλύτερη διαθέσιμη εμπειρία.
Η διαδικασία για την έκδοση άδειας κυκλοφορίας δεν θα πρέπει να υπερβαίνει τις 210 ημέρες
Ορισμένα ορφανά φάρμακα αποδεικνύονται τελικά ωφέλιμα για κοινές διαταραχές (η εποετίνη άλφα, η οποία αρχικά εγκρίθηκε για τη θεραπεία της αναιμίας, χρησιμοποιείται πλέον σε ασθενείς με καρκίνο οι οποίοι υποβάλλονται σε χημειοθεραπεία).
Η απόφαση για την έγκριση ενός προϊόντος βασίζεται στη στάθμιση της δραστικότητας, των κινδύνων και της ποιότητάς του. Εάν είναι εξαιρετικά δραστικό αλλά πιθανόν επικίνδυνο, η άδεια ενδέχεται να μη χορηγηθεί. Η άδεια κυκλοφορίας δεν βασίζεται σε οικονομικά κριτήρια.
Η απόφαση για επιδότηση είναι η απάντηση στην εξής ερώτηση: μπορεί η κοινωνία να πληρώσει γι' αυτή τη θεραπεία; Αξίζει; Η απόφαση για επιδότηση βασίζεται σε οικονομικά κριτήρια.
Issue cards
Πώς διατηρείται το κόστος σε χαμηλά επίπεδα και τα φάρμακα καθίστανται διαθέσιμα για τους ασθενείς παρέχοντας παράλληλα κίνητρα στις εταιρείες προκειμένου να ενισχύσουν την έρευνα και να παρασκευάσουν περισσότερα και καλύτερα ορφανά φάρμακα;
Δεν υπάρχει μια αντίθεση μεταξύ συλλογικών επιλογών και ατομικών προτιμήσεων; Είναι σωστό να δαπανώνται τόσοι πόροι για λίγα άτομα; Έχει η κοινωνία την ηθική υποχρέωση να μην εγκαταλείψει αυτά τα άτομα;
Μόνο το σύστημα υγειονομικής περίθαλψης; Μήπως η ευθύνη μοιράζεται με τον ασθενή; Ή θα πρέπει να μοιράζεται με τον κάτοχο της άδειας κυκλοφορίας σε περίπτωση που το προϊόν δεν είναι αποτελεσματικό σύμφωνα με τις αρχικές εκτιμήσεις;
Θα πρέπει οι ασθενείς που πάσχουν από σπάνιες νόσους να έχουν δικαίωμα θεραπεία ίδιας ποιότητας με άλλους ασθενείς;
Ειδικά μέτρα έχουν υιοθετηθεί για τη στήριξη της έρευνας και της τεχνολογικής ανάπτυξης για ορφανά φάρμακα σε επίπεδο ΕΕ. Θα πρέπει να αποφασιστεί ένα παρόμοιο καθεστώς για αποφάσεις σχετικά με την κατανομή πόρων για επιδοτήσεις σε εθνικό επίπεδο;
Η ΕΕ πρεσβεύει ότι όλοι οι ασθενείς θα πρέπει να έχουν ίση πρόσβαση σε ποιοτική περίθαλψη. Εάν επιθυμούμε να μεγιστοποιήσουμε το όφελος για την υγεία, δεν θα πρέπει τα ορφανά φάρμακα να είναι το ίδιο οικονομικά με άλλες τεχνολογίες;
Είναι η απόπειρα βοήθειας κάποιου που βρίσκεται σε κίνδυνο, ανεξαρτήτως κόστους. Πρέπει να εφαρμοστεί αυτός ο κανόνας όταν πρόκειται για τη διάσωση της ζωής κάποιου με σπάνια και απειλητική για τη ζωή του νόσο;
Όταν ανακαλύπτεται ένα ορφανό φάρμακο για μια σπάνια νόσο, θα πρέπει να λαμβάνονται υπόψη τα χρήματα που εξοικονομεί το κράτος από τις λιγότερες ημέρες νοσηλείας, το κόστος της αναπηρίας, τη μικρότερη απώλεια ημερών εργασίας από τον ασθενή και τα φορολογικά οφέλη από τα κέρδη του κλάδου
Λίγα νέα φάρμακα αναμένεται να κυκλοφορήσουν στην αγορά κατά την επόμενη δεκαετία. Αναμένονται 85 έως 105 νέα φάρμακα, ανάλογα με το ρυθμό ανακάλυψης φαρμάκων, το χρόνο που απαιτείται για την ανάπτυξή τους και την επιτυχή λήψη άδειας κυκλοφορίας.
.
Στην Ευρώπη τα περισσότερα συστήματα υγειονομικής περίθαλψης βασίζονται στην αρχή της αλληλεγγύης: οι πλουσιότεροι μοιράζονται το βάρος των ασθενειών καταβάλλοντας περισσότερα για υγειονομική περίθαλψη. Δεν θα μπορούσε αυτό να εφαρμοστεί και στη χρήση θεραπειών για νοσήματα απειλητικά για τη ζωή του ασθενούς;
Για να επιδοτηθεί ένα φάρμακο από ένα σύστημα υγειονομικής περίθαλψης θα πρέπει να είναι ασφαλές, αποτελεσματικό και να κάνει αποδοτική χρήση των δημόσιων πόρων. Θα πρέπει τα φάρμακα για σπάνιες νόσους να αναμένεται να έχουν επαρκείς πωλήσεις προκειμένου να καλυφθεί το κόστος ή θα πρέπει να επιδοτούνται σε κεντρικό επίπεδο;
Μεταξύ των κρατών μελών υπάρχουν μεγάλες διαφορές. Τα νοσοκομειακά ορφανά φάρμακα χρηματοδοτούνται σε τοπικό νοσοκομειακό επίπεδο σε ορισμένες χώρες χωρίς εγγύηση ότι τα φάρμακα φτάνουν στους ασθενείς
Εάν ένα φάρμακο δεν είναι οικονομικό, δικαιολογείται η χρηματοδότησή του εάν η κοινή γνώμη είναι πρόθυμη να δαπανήσει μέρος των πόρων που προκύπτουν από το σύστημα υγειονομικής περίθαλψης;
Κατά τη λήψη αποφάσεων σχετικά με ηθικά διλήμματα αυτή η προσέγγιση προσπαθεί να ‘ αποφέρει το μεγαλύτερο όφελος για το μεγαλύτερο αριθμό ατόμων. Μήπως η επένδυση τεράστιων ποσών για σπάνιες νόσους αντιβαίνει σε αυτήν την αρχή;
Το άρθρο 2 της Ευρωπαϊκής Σύμβασης Ανθρωπίνων Δικαιωμάτων προστατεύει το δικαίωμα κάθε ανθρώπου στη ζωή
Κλινικές ενδείξεις για εξαιρετικά ορφανά φάρμακα συχνά βασίζονται σε βραχυπρόθεσμα αποτελέσματα παρά σε μακροπρόθεσμη αποδοτικότητα, ενώ η σχέση μεταξύ αυτών συχνά δεν είναι δυνατό να αποδειχθεί. Σε αυτήν την περίπτωση πώς μπορεί να αποδειχθεί η χρησιμότητα αυτών των φαρμάκων;
Κεντρικοί μηχανισμοί σχεδιασμένοι για την αξιολόγηση φαρμάκων θα ενθαρρύνουν τη διάθεση φαρμάκων που ωφελούν τους ασθενείς, παρέχουν έγκαιρη πρόσβαση και επιλογές, καθώς και αποτελεσματική υγειονομική περίθαλψη.
Ακόμα και εάν υπάρχουν φάρμακα, ενδέχεται και πάλι να μην είναι διαθέσιμε για τους ασθενείς. Η επιτυχής πρόσβαση σε αυτά τα φάρμακα επιτυγχάνεται μόνο μετά από πολιτικές πιέσεις, νομικές προκλήσεις και συνεχή προώθηση του ζητήματος. Τι συμβαίνει σε ασθενείς οι οποίοι δεν μπορούν να αγωνιστούν επειδή είναι πολύ άρρωστοι;
Σε μια κοινωνία σαν τη δική μας όπου οι πεπερασμένοι πόροι δεν επαρκούν για όλες τις ανάγκες, μήπως τα χρήματα τα οποία δαπανώνται για μια υπηρεσία συνεπάγονται χρήματα τα οποία δεν μπορούν να δαπανηθούν για μια άλλη υπηρεσία;
Για ορισμένους ασθενείς, τα ποσά που δαπανώνται για υπηρεσίες οικιακής φροντίδας ίσως έχουν μεγαλύτερο αντίκτυπο στην ποιότητα ζωής τους απ' ό,τι εάν δαπανηθούν για ορφανά φάρμακα. Μήπως αυτό θα πρέπει να αποτελέσει μεγαλύτερη προτεραιότητα;
Οι τροποποιητικές της νόσου θεραπείες, αντίθετα από την καλύτερη υποστηρικτική φροντίδα, παρέχουν την επιλογή της μελλοντικής γνώσης, η οποία με τη σειρά της ενδέχεται να οδηγήσει σε θεραπεία ή τουλάχιστον πρόληψη της επιδείνωσης της νόσου
Οι περισσότερες σπάνιες νόσοι δεν έχουν συγκεκριμένη εγκεκριμένη θεραπεία. Οι περισσότερες αντιμετωπίζονται "μη προβλεπόμενα", χρησιμοποιώντας προϊόντα για άλλες νόσους. Η υγειονομική ασφάλιση συχνά αρνείται να καλύψει το κόστος από τη χρήση "μη προβλεπόμενων" φαρμάκων, καθώς αυτά χρησιμοποιούνται με μη εγκεκριμένο τρόπο
Σκεφτείτε πώς η αποκλειστικότητα διάθεσης ενδέχεται να αποκλείει από την αγορά πιθανές θεραπείες και εταιρείες με ανταγωνιστικές τιμές...
Οι φαρμακευτικές εταιρείες ενδέχεται να "σαλαμοποιήσουν" μια νόσο με οποιονδήποτε τρόπο, κόβοντας και ράβοντάς την προκειμένου να λάβουν το χαρακτηρισμό του ορφανού φαρμάκου για φάρμακα ευρείας κυκλοφορίας
Στο πνεύμα της αλληλεγγύης μεταξύ των κρατών μελών το κόστος ενός φαρμάκου θα πρέπει να αποφασίζεται ανάλογα με τον πλούτο κάθε κράτους. Η υψηλότερη τιμή σε πλουσιότερες χώρες θα επιτρέψει πιο προσιτές τιμές σε λιγότερο πλούσιες χώρες, όπως γίνεται και με τα φάρμακα για το AIDS
Story cards
Policies
Εφόσον οι πόροι είναι περιορισμένοι, υπάρχει όριο στα έξοδα και προβλέπεται επιστροφή χρημάτων μόνο για τα οικονομικά συμφέροντα φάρμακα που ωφελούν το μεγαλύτερο αριθμό ασθενών. Εάν ένας αγοραστής φαρμάκων πρέπει να επιλέξει ανάμεσα στην παροχή θεραπείας σε 10 ασθενείς με το φάρμακο Α ή σε 1 ασθενή με το φάρμακο Β για μια σπάνια νόσο, τότε η επιλογή πρέπει να είναι πάντα η παροχή θεραπείας σε 10 ασθενείς με το φάρμακο A.
Η επιστροφή χρημάτων πρέπει να ισχύει μόνο για τα οικονομικά συμφέροντα φάρμακα, ωστόσο η προσέγγιση για τα "ορφανά φάρμακα" πρέπει να είναι διαφορετική από εκείνη για τις κοινές νόσους. Εάν υπάρχει αμφιβολία σχετικά με το αν ένα "ορφανό φάρμακο" είναι οικονομικά συμφέρον, θα πρέπει σε ορισμένες περιπτώσεις να γίνει κατ’ εξαίρεση επιστροφή χρημάτων.
Ισχύουν τα ίδια με την περίπτωση 2, όμως αν υπάρχουν αμφιβολίες σχετικά με το αν ένα "ορφανό φάρμακο" είναι οικονομικά συμφέρον, αυτό θα πρέπει να λειτουργήσει προς όφελος του ασθενούς και να ισχύσει συστηματική επιστροφή χρημάτων για το φάρμακο.
Η υγεία αποτελεί προτεραιότητα για τους Ευρωπαίους πολίτες. Όπως οι προσπάθειες διάσωσης μετά από ένα ατύχημα είναι συνεχείς, έτσι και οι προσπάθειες για να σωθεί ένας ασθενής που πάσχει από κάποιο σπάνιο νόσημα δεν πρέπει να σταματούν. Η σχέση τιμής-απόδοσης ενός φαρμάκου δεν πρέπει να αποτελεί την παράμετρο σύμφωνα με την οποία λαμβάνονται οι αποφάσεις για την επιστροφή χρημάτων.
FUND is a project funded by the European Commission (