Basics
Az Európai Unióban közel 30 millió ember szenved ritka betegségekben. Az EU megfogalmazásában a ritka betegség olyan kór, amely minden 2000 emberből kevesebb, mint egy embert érint. Mivel a ritka betegségek kezelésére alkalmas gyógyszerek várható forgalma alacsony, a gyógyszeripari cégek számára kevésbé ösztönző, hogy új terápiákat fejlesszenek ki az ilyen rendellenességek diagnosztizálására és gyógyítására. 1999-ben az EU egyhangúan elfogadta a Ritka betegségek gyógyszereire vonatkozó rendeletet, hogy a cégeket pénzügyi ösztönzők nyújtásával bátorítsa a ritka betegségek gyógyászatának fejlesztésére. Az „árva” gyógyszerek olyan gyógyszerek, amelyeket a ritka betegségek diagnosztizálására és gyógykezelésére fejlesztettek ki. A jelenlegi rendszer szerint a gyógyszerjelöltek „ritka betegségek gyógyszereként” kerülnek minősítésre, és a forgalomba hozatali engedélyeztetési eljárás uniós szinten központosított. A hozzáférhetőség és támogathatóság nemzeti hatáskörben maradnak. Bár a ritka betegségek gyógyszerei emberek millióinak egészségét javíthatják, magas fejlesztési költségük, a szűk piac és a piaci kizárólagosság miatt mind a betegek, mind az egészségügyi rendszer számára sokba kerülnek.
A ritka betegségek gyógyszereivel kapcsolatban olyan fontos kérdések merülnek fel, mint például:
• Hogyan lehet az emberi életre árhatárt szabni?
• Hogyan lehet a ritka betegségek gyógymódjait helyesen értékelni?
• Vajon tisztességes, hogy a ritka betegségben szenvedők egységnyi egészségügyi hasznára többet költenek, mint a gyakrabban előforduló betegségekből származó hasonló egészségügyi problémákra?
• A ritka betegségek gyógyszereit előállító cégeknek vajon valóban meg kell tartaniuk összes jelenlegi hasznukat?
Info cards
– piaci kizárólagosság az engedélyeztetéstől számított 10 évig (nem kerülhet engedélyeztetésre semmilyen versenytermék ez alatt a 10 éves időszak alatt, hacsak kedvezőbb hatása nem igazolt);
– pénzügyi ösztönzők (díjkedvezmények, ingyenes fejlesztéssel kapcsolatos tanácsadás);
– kiemelt fontosság az uniós kutatási programoknak;
– a tagállamok nemzeti ösztönzői (adókedvezmények).
A Ritka betegségek gyógyszereivel foglalkozó bizottsághoz (COMP) a 2000-től 2009-ig terjedő időszakban 873 darab ritka betegségek gyógyszerére vonatkozó minősítési kérelem érkezett. Ebből 598 esetben született pozitív irányú döntés. 60 kapta meg a forgalomba hozatali engedélyt (hivatalos használati engedély). 7000 ritka betegség létezik, többségükre nincs specifikus gyógyszer.
A ritka betegségek gyógyszereihez való hozzáférést legfőképp meghatározó tényező a nemzeti egészségügyi rendszerek által nyújtott ártámogatás. Ezeknek a gyógykezeléseknek az éves költsége (6000 eurótól 300 000 euróig) meghaladja az átlagos háztartás költségvetését.
A Ritka betegségek gyógyszereinek rendelete (1999 óta) nemcsak több munkahelyet teremtett az EU-ban, hanem növekedést is eredményezett a kutatás és fejlesztés területén.
A jelenlegi szabályozás szerinti ösztönzők – piaci kizárólagosság, segítségnyújtás a jegyzőkönyvek kidolgozásához stb. – a kisvállalkozások számára is lehetővé teszik új gyógyszerek kifejlesztését. A ritka betegségek gyógyszereit előállító cégek harmada induló vállalkozás.
A nemzeti vagy regionális kormányok dönthetnek a gyógyszer terápiás értékének meghatározásáról, hogy felkerüljön-e a támogatott gyógyszerek listájára, az áráról és a kórházakban való hozzáférhetőségéről.
A ritka betegségek gyógyszereinek gyakran drága az előállítási költsége, és definíció szerint csak kevesek számára hasznosak, így az áruk, annak érdekében, hogy kompenzálják a cégek költségeit, igencsak magas
A National Institute of Health and Clinical Excellence (Nemzeti Intézet az Egészségért és a Klinikai Kiválóságért) javaslata szerint az egészségügyi rendszer a ritka betegségek gyógyszereire a következő szempontok alapján téríti meg a prémium árat: a betegség súlyossága, az egészségügyi haszon bizonyítottsága, a betegség életveszélyessége. Ezek a kritériumok Európa-szerte változók.
Egy Hollandiában, hemofíliás betegeken (egy ritka betegség) végzett tanulmány kimutatta, hogy a gyógykezelésben részesült betegek 17 évvel dolgoztak többet 2001-ben, mint 1972-ben. A kórházi kezelés költsége, ahol a gyógykezelést visszautasítják, eléri az évi 100 ezer eurót.
Néhány gyógyszeripari cég a piaci forgalomba hozott termékeiket nem biztosítja minden tagállamban az árazási (pl. különböző adótörvények) és ártámogatási (egyes országokban késedelmes) korlátozások, valamint a vállalati befektetések alacsony megtérülése miatt.
A ritka betegségek gyógyszereinek költsége jelenleg nem okoz számottevő megterhelést a tagállamoknak (a legtöbb országban alig éri el a nemzeti gyógyszerészeti költségvetés 1%-át)....
A ritka betegségek gyógyszereinek fejlesztési költségei jelentősek, bár kicsivel alacsonyabbak, mint a gyakori betegségek gyógyszereinek átfogó költségei (a klinikai fejlesztési programok kisebb betegszámmal járnak).
A ritka betegségek kétharmada súlyos, krónikus és gyakran életveszélyes. Jellemzőjük a korai megjelenés, a krónikus fájdalom, a motorikus vagy értelmi fogyatékosság és sok esetben a korai halál. Hogy mindezekre gyógymódokat dolgozzanak ki, az egy valódi kielégítetlen szükséglet.
Az Egyesült Királyságban minden harmincezer font után, amelyet valamely ritka betegséggel kapcsolatos gyógyszer felírásával járó költségre fordítanak, a betegek juttatásának meg kell felelnie egy beteg egy éves jó minőségű életszínvonalának egyenértékével. A többi ország is hasonló módszer alapján végzi a gyógyszerárak támogatását, de eltérő küszöbértékekkel.
A ritka betegségek gyógyszereinél nincs „második esély”. Ha a rendelkezésre álló adatok elégtelennek bizonyulnak, mivel kevés a beteg, nem lehet további klinikai tanulmányokat folytatni.
Néhány országban a forgalomba hozatali engedéllyel rendelkező ritka betegségek gyógyszereinek egy része soha nem kerül a betegekhez, mivel túl drágák.
Néhány ritka betegség gyógyszereinek vonatkozásában az egy betegre jutó költség akár az évi 500 ezer eurót is elérheti, és a betegség élethosszig tartó gyógykezelést igényelhet.
Azokban a családokban, ahol ritka betegségben szenvedő gyermek él, az egyik szülő gyakran abbahagyja a munkáját, vagy alig dolgozik. Következésképpen, míg a kiadások megnövekednek, a bevétel lecsökken.
A jelenlegi uniós szabályozás a tagállamok hatáskörében hagyja a ritka betegségek gyógyszereire vonatkozó gyakorlati megvalósítást, amely még az országokon belül is a harmonizáció hiányához vezet. Lakhelyüktől függően előfordulhat, hogy egyes uniós állampolgárok hozzáférhetnek olyan gyógyszerhez, amelyhez mások nem.
Amint a forgalomba hozatali engedélyt megállapították, az orvosi termékek uniós piacra való bevezetésére törvény szerint 180 nap áll rendelkezésre. Azonban az átlagos késés jelenleg 189 nap, és néhány tagállamban akár a 700 napot is elérheti.
A fejlesztési folyamat az új molekula felfedezésétől a ritka betegségek gyógyszereinek forgalomba hozataláig hosszú (átlagosan 10 év), drága (több tízmillió euró) és nagyon bizonytalan (10 tesztelt molekulából csak egy rendelkezik gyógyító hatással).
A ritka betegségeken végzett kutatások során azonosították eddig a legtöbb emberi gént, és ezekből a kutatásokból származik az EU piacán forgalomba hozott innovatív orvosi termékek negyede.
Mivel kevés a ritka betegségekhez értő szakember, a ritka betegségek gyógyszereinek engedélyeztetése majdnem mindig európai szinten zajlik, kihasználva a lehető legtöbb szakértő rendelkezésre állását.
A forgalomba hozatali engedélyeztetési eljárás nem lehet több 210 napnál.
Néhány ritka betegség gyógyszeréről kiderült, hogy jótékony hatással van a gyakori rendellenességekre (az epoetin-α nevű szert, amelyet eredetileg az anaemia – vérszegénység – gyógyítására engedélyeztek, most a kemoterápiás rákkezelésen áteső betegek gyógyítására is használják).
Egy termék forgalomba hozatali engedélyének megállapításánál a hatásosságát, a kockázatait és a minőségét mérlegelik. Amennyiben nagyon hatásos, de potenciálisan veszélyes, az engedély megállapítását elutasíthatják. A forgalomba hozatali engedélyeztetés nem gazdasági megfontolásokon alapul.
A támogatásról a következő kérdésekre adott válaszok alapján lehet döntést hozni: megengedheti magának a társadalom a gyógykezelés kifizetését? Megéri? A támogatással kapcsolatos döntés meghozatala gazdasági megfontolásokon alapul
Issue cards
Hogyan lehet alacsonyan tartani a költségeket, és a betegek számára hozzáférhetővé tenni a gyógyszereket, miközben a vállalatokat ösztönzők adásával sarkallják kutatásra és több, illetve jobb ritka betegséget orvosló gyógyszer gyártására?
Szemben áll a közös választás az egyéni fontossági sorrenddel? Vajon helyes kevés emberre sok erőforrást fordítani? Vajon erkölcsi kötelessége-e a társadalomnak, hogy ne hagyja sorsukra az embereket?
Az egészségügyi rendszer egyedül? Megoszlik a felelősség a beteggel? Vagy megoszlik a forgalomba hozatali engedély birtokosával, amennyiben a termék nem olyan hatásos, mint azt kezdetben gondolták?
A ritka betegségben szenvedők vajon ugyanolyan minőségű és színvonalú kezelésre jogosultak, mint más betegek?
Speciális uniós szintű módszerek vannak érvényben a ritka betegségek gyógyszereinek kutatási és fejlesztési támogatására. Vajon érdemes hasonló helyzetet teremteni az ártámogatás erőforrásainak elosztásával kapcsolatos nemzeti szintű döntésekben?
Az EU kijelenti, hogy minden betegnek egyenlő joga van a minőségi ellátáshoz való hozzáféréshez. Ha az egészségügyi eredmények maximalizálása a cél, a ritka betegségek gyógyszereire vonatkozó költséghatékonyságnak vajon nem ugyanolyannak kellene lennie, mint más technológiák esetén?
Mely szerint a felmerülő költségektől függetlenül meg kell próbálni segítséget nyújtani annak, aki veszélybe került. Vajon a ritka és életveszélyes betegségben szenvedők életének megmentésére is ez a szabály az alkalmazandó?
Ha egy ritka betegségben szenvedő a ritka betegséget orvosló gyógyszert kap, gondoljunk arra, hogy az állam mennyi pénzt tud megtakarítani a kevesebb kórházi kezelési napokon, nincs rokkantsági költség, a beteg kevesebb munkanapot van távol és az iparági nyereségből adóbevétel származik.
Az elkövetkező 10 évben csak néhány új gyógyszer forgalomba hozatala várható. 85–105 új gyógyszer várható, a gyógyszerek felfedezésének gyorsasága, a fejlesztésükre fordított időtartam és a forgalomba hozatali engedélyek sikeressége függvényében.
.
Európában a legtöbb egészségügyi rendszer a szolidaritás elvén alapul: a tehetősebbek, megosztva a betegségek terheit, többet fizetnek az egészségügyi biztosításba. Vajon nem ez az elv alkalmazandó az életveszélyes ritka betegségeket orvosló gyógyszerekre is?
Ahhoz, hogy egy gyógyszert az egészségügyi rendszer támogasson, biztonságosnak, hatásosnak, valamint az állami erőforrásokat költséghatékonyan felhasználónak kell bizonyulnia. Vajon elvárható a ritka betegségek gyógyszereitől hogy fentiek teljesítéséhez elegendő vásárlóerőt generáljanak vagy központilag kell ezeket az orvosságokat szubvencionálni?
A tagállamok között nagyok az eltérések. Néhány országban a helyi kórházak finanszírozzák a kórházi ritka betegségek gyógyszereit, így nincs arra garancia, hogy a gyógyszer eljut a betegekhez.
Ha egy gyógyszer nem költséghatékony, vajon igazolható-e a finanszírozása azzal, hogy a társadalom hajlandó az egészségügyi rendszer által biztosított egészségügyi összhaszonból valamennyit feladni?
Az erkölcsi dilemmákkal kapcsolatos döntéshozatal során ez a megközelítési mód igyekszik a lehető legjobbat nyújtani a lehető legtöbb embernek. A ritka betegségek hatalmas erőforrás-ráfordítása vajon ellentétes ezzel az elvvel?
Az emberi jogokról szóló uniós egyezmény 2. cikke védi minden ember élethez való jogát.
Az ultra ritka betegségek gyógyszereire vonatkozó klinikai bizonyítékok gyakran rövid távú eredményeken alapulnak, mintsem hosszú távú hatékonyságon, és a kettő közötti kapcsolat sem biztos, hogy igazolható. Ilyen esetben hogyan bizonyítható ezeknek a gyógyszereknek a hasznossága?
A gyógyszerek értékelésére kidolgozott központi mechanizmusok ösztönzően hatnak olyan orvosságok előállítására, amelyek a betegek hasznára válnak, rövid időn belül hozzáférhetők, valamint lehetővé teszik a választást és a hatékony egészségügyi ellátást.
Még ha egy gyógyszer már létezik is, előfordulhat, hogy még nem áll a betegek rendelkezésére. Ezekhez a gyógyszerekhez sok esetben csak politikai nyomást, jogi érdekvédelmet és kitartó civil képviseletet követően sikerül hozzáférni. Mi történik azokkal a betegekkel, akik túl elesettek harcolni?
Egy olyan társadalomban, ahol a véges erőforrások nem elégíthetik ki mindenki igényeit, az egy szolgáltatásra elköltött pénz nem azt jelenti, hogy azt a pénzt nem lehet másra elkölteni?
Néhány betegnél az otthoni segítő szolgáltatásokra fordított összeg jobb hatással van az életsminőségükre, mintha ugyanazt az összeget a ritka betegség gyógyszerére fordította volna. Vajon ez azt jelenti, hogy ezt a módszert előnyben kell részesíteni?
A betegség lefolyását módosító kezelések, eltérően a beteg legoptimálisabb tüneti kezelésétől, a jövőbeli tudás lehetőségét kínálják, amely elvezethet a gyógymódhoz vagy legalább megelőzheti a betegség rosszabbodását.
A legtöbb ritka betegségre nincs specifikus jóváhagyott gyógymód. Sok betegséget „off-label” (indikáción túli) gyógyszeralkalmazással – azaz más betegség termékeinek alkalmazásával – gyógyítanak. Az egészségbiztosítás gyakran visszautasítja az „off-label” gyógymódokat, mivel azokat nem a jóváhagyott módon alkalmazzák.
Gondoljunk arra, hogyan gátolja a piaci kizárólagosság a gyógykezelési lehetőségeket és a versenyképes árral megjelenő vállalkozások piacra lépését...
A gyógyszeripari cégek annak érdekében, hogy a széles piaccal rendelkező gyógyszerekre megszerezzék a ritka betegségek gyógyszerévé való minősítést, a betegséget „szalámiszeletekre” darabolják.
A tagállamok közötti szolidaritás szellemében, a gyógyszerekkel kapcsolatos kiadások az egyes országok gazdagsága alapján kerülnek megállapításra. A gazdagabb államok magasabb árai teszik lehetővé az elfogadhatóbb árakat a kevésbé gazdag országokban, ahogy ez megvalósul az AIDS betegség gyógyszereinél.
Story cards
Policies
A szűkös források miatt a kiadásokat korlátozni kell, így csak a költséghatékony, nagyobb számú beteg kezelésére alkalmas gyógyszerek támogatása lehetséges. Ha a gyógyszerbeszerzőnek választania kell a 10 beteg kezelésére alkalmas „A” gyógyszer és az 1, ritka betegségben szenvedő beteg kezelésére alkalmas „B” gyógyszer között, akkor a választásnak mindig a 10 beteg kezelésére alkalmas „A” gyógyszerre kell esnie.
Csak a költséghatékony gyógyszereket kell támogatni, de a ritka betegségek gyógyszereit elkülönülten kell kezelni a gyakori betegségekre adott gyógyszerektől. Ha egy ritka betegségre való gyógyszer költséghatékonysága kétséges, annak támogatását egyedi elbírálás alapján biztosítani kell.
A 2. állásponthoz hasonló álláspont, azonban ha egy ritka betegségre való gyógyszer költséghatékonysága kétséges, akkor a döntés kedvezményezettjének a betegnek kell lennie, és a gyógyszert szabályozott módon támogatni kell.
Az egészség kérdése elsődleges rangú az uniós állampolgárok számára. Csakúgy, ahogyan egy baleset sérültjének megmentésére tett erőfeszítések nincsenek korlátozva, a ritka betegségben szenvedő betegek gyógyítására szánt erőfeszítéseket sem lehetne korlátozni. A költséghatékonyságot nem szabad figyelembe venni a gyógyszertámogatások elosztására vonatkozó döntésekben.
FUND is a project funded by the European Commission (