Basics
Eiropas Savienībā aptuveni 30 miljoni cilvēku slimo a retām slimībām. ES ir noteikts, ka reta slimība ir tāda, kas skar mazāk nekā 1 cilvēku no 2000. Tā kā retu slimību ārstēšanai paredzēto zāļu sagaidāmie pārdošanas apjomi ir mazi, farmācijas uzņēmumiem trūkst stimula attīstīt jaunus šādu slimību diagnostikas un ārstēšanas terapijas līdzekļus. 1999. gadā ES vienbalsīgi pieņēma Regulu par zālēm reti sastopamu slimību ārstēšanai, ar finansiāliem stimuliem veicinot retu slimību terapijas attīstību nozarē. Zāles reti sastopamu slimību ārstēšanai ir medikamenti, kas izstrādāti reti sastopamu slimību diagnostikai un ārstēšanai. Pašreizējā sistēmā izstrādājamās zāles tiek dēvētas par “zālēm retu slimību ārstēšanai” (orphan drugs) un to tirdzniecības atļauja tiek saņemta, veicot centralizētu Eiropas procedūru. Par to pieejamību un kompensēšanu ir atbildīga valsts. Lai gan zāles retu slimību ārstēšanai var uzlabot miljoniem cilvēku veselību, to lielās izstrādes izmaksas, mazais tirgus un ekskluzīvā tirdzniecība padara tās pacientiem un veselības aprūpes sistēmām ārkārtīgi dārgas.
Situācija, kas saistīta ar zālēm retu slimību ārstēšanai, nosaka vairākus svarīgus jautājumus.
• Kā var noteikt izmaksu ierobežojumus saistībā ar cilvēka dzīvību?
• Kā var atbilstoši izvērtēt retu slimību ārstēšanu?
• Vai ir godīgi, ka viena ar retu slimību sirgstoša cilvēka veselības uzlabošanai tiek iztērēts vairāk, nekā ārstējot pacientus ar līdzīgām veselības problēmām, kas radušās biežāk sastopamu slimību dēļ?
• Vai uzņēmumiem, kas ražo zāles reti sastopamu slimību ārstēšanai, būtu jāsaglabā pašreizējās priekšrocības?
Info cards
– ekskluzīva tirdzniecība 10 gadus pēc atļaujas saņemšanas (konkurentu produkts šo 10 gadu laikā nevar saņemt atļauju, ja netiek pierādītas tā priekšrocības);
– finansiāli stimuli (nodevu samazināšana, izstrādes bezmaksas konsultācijas);
– ES izpētes programmu prioritāte;
– dalībvalstu noteiktie stimuli (nodokļu atvieglojumi).
Laikā no 2000. līdz 2009. gadam Reti sastopamu slimību ārstēšanai paredzēto medicīnas produktu komiteja saņēma 873 pieteikumus reti sastopamu slimību ārstēšanas zāļu izstrādei. 598 saņēma pozitīvu atzinumu. 60 saņēma tirdzniecības atļaujas (oficiālu lietošanas apstiprinājumu). Ir 7000 reti sastopamu slimību, vairākumam no tām specifisku medikamentu lietošana nesniedz labumu.
Galvenais faktors, kas nosaka piekļuvi zālēm reti sastopamu slimību ārstēšanai, ir valsts veselības apdrošināšanas sistēmu nodrošinātā kompensācija. Šādas ārstēšanas gada izmaksas (6000–300 000 eiro) pārsniedz vidusmēra mājsaimniecības budžetu.
Regulas par zālēm reti sastopamu slimību ārstēšanai iespaidā (kopš 1999. gada) ir ne tikai palielinājies darba vietu skaits ES, bet arī pieaugusi izpēte un izstrāde.
Pašlaik noteiktie stimuli, piemēram, ekskluzīva tirdzniecība, palīdzība saskaņā ar protokolu utt., ir snieguši iespējas mazajiem uzņēmumiem izstrādāt jaunas zāles. Trešdaļa uzņēmumu, kas izstrādā zāles reti sastopamu slimību ārstēšaanai, ir “iesācēji”.
Valsts vai reģionālā pārvalde izlems, kā noteikt zāļu terapeitisko vērtību, vai tās iekļaut kompensējamo zāļu sarakstā, izvērtēs to cenu un pieejamību slimnīcās.
Reti sastopamo slimību ārstēšanas zāļu ražošana bieži vien ir dārga, un ir skaidrs, ka tās sniegs labumu nelielam pacientu skaitam, tāpēc bieži vien, lai kompensētu uzņēmuma izmaksas, zāles maksā dārgi.
Veselības un klīniskās izcilības valsts institūts ir nācis klajā ar ierosinājumu, ka veselības aprūpes sistēmai par zālēm reti sastopamu slimību ārstēšanai jāmaksā cena ar uzcenojumu, kuras aprēķinā ņemta vērā: slimības smaguma pakāpe, pierādījumi par ieguvumiem veselībai un tas, vai slimība apdraud dzīvību. Šie kritēriji Eiropā ir atšķirīgi.
Nīderlandē veiktā hemofilijas (reta slimība) pacientu pētījumā noskaidrots, ka ārstētie pacienti 2001. gadā strādāja par 17 gadiem ilgāk nekā 1972. gadā. Neveicot ārstēšanu, hospitalizācijas izmaksas var sasniegt 100 000 eiro gadā.
Daži uzņēmumi tirdzniecībai apstiprinātos produktus nepiedāvā visās dalībvalstīs cenu noteikšanas ierobežojumu (piemēram, atšķirīgas nodokļu likumdošanas) un kompensācijas ierobežojumu dēļ (dažās valstīs tā tiek aizkavēta), kā arī tādēļ, ka ir neliels uzņēmuma investīciju ienesīgums.
Patlaban reti sastopamo slimību ārstēšanas zāļu izmaksas nerada lielākās dalībvalstu raizes (vairākumā valstu tās veido vienu procentu vai mazāk no farmācijas budžeta).
Reti sastopamo slimību zāļu izstrādes izmaksas ir ievērojamas, tomēr tās ir nedaudz mazākas nekā parasto farmaceitisko produktu kopējās izmaksas (klīniskās izstrādes programmās iesaistīts mazāks pacientu skaits).
Divas trešdaļas reto slimību ir smagas, hroniskas un bieži vien apdraud dzīvību. Raksturojums ietver agrīnu parādīšanos, hroniskas sāpes, kustību vai intelektuālas nepilnības un daudzos gadījumos agrīnu nāvi. Līdz šim vēl nav realizēta vajadzība pēc terapijas visa minētā novēršanai.
Lielbritānijā no katriem 30 000 mārciņu, kas iztērētas, parakstot zāles reti sastopamu slimību ārstēšanai, pacienti gūst labumu, kas līdzvērtīgs labai pacienta dzīves kvalitātei vienu gadu. Arī citās valstīs kompensācija tiek aprēķināta pēc šādas metodes, tomēr pastāv atšķirīgi atskaites sliekšņi.
Daudzu reti sastopamo slimību ārstēšanas zāļu gadījumā nav “otras iespējas” veikt papildu klīnisko pētījumu, ja tiek pierādīts, ka pieejamie dati nav atbilstoši nepietiekama pacientu skaita dēļ.
Dažās valstīs daļa no licencētajām zālēm reti sastopamu slimību ārstēšanai pacientus tā arī nesasniedz, jo ir pārāk dārgas.
Ar dažām zālēm reti sastopamu slimību ārstēšanai saistītās izmaksas uz vienu pacientu var sasniegt 500 000 eiro gadā, un ārstēšana nepieciešama visu mūžu.
Bieži vien ģimenē, kurā bērns slimo ar retu slimību, viens no vecākiem aiziet no darba vai ievērojami samazina darba apjomu. Tādēļ izdevumi palielinās, bet ienākumi samazinās.
Pašreizējie ES noteikumi reti sastopamu slimību ārstēšanai paredzēto zāļu praktisko ieviešanu atstāj dalībvalstu ziņā. Tādēļ vērojama nepietiekama saskaņošana pat pašās valstīs. Atkarībā no dzīvesvietas dažiem ES pilsoņiem ir piekļuve noteiktām zālēm, bet citiem tās nav.
Pēc tirdzniecības atļaujas piešķiršanas zāļu piegādi Eiropas Savienības tirgū likumīgi drīkst aizkavēt 180 dienas. Tomēr pašlaik vidējais aizkavēšanas laiks ir 189 dienas, dažās dalībvalstīs pat līdz 700 dienām.
Uzņēmumam no jaunas molekulas atklāšanas līdz reti sastopamas slimības ārstēšanai paredzētu zāļu tirdzniecībai jāveic garš ceļš (parasti 10 gadi), šis process izmaksā dārgi (desmitiem miljonu eiro) un ir ļoti neskaidrs (no desmit pārbaudītajām molekulām tikai vienai var būt terapeitiska iedarbība).
Reto slimību izpēte ir bijusi ļoti nozīmīga, lai tiktu identificēts vairākums līdz šim identificēto cilvēku gēnu, kā arī visdažādākās zāles, kurām saņemta ES tirdzniecības atļauja.
Ir maz reto slimību speciālistu, tāpēc, lai varētu izmantot pēc iespējas vairāk pieejamo speciālistu, reti sastopamo slimību ārstēšanai paredzēto zāļu apstiprināšana gandrīz vienmēr notiek Eiropas līmenī.
Tirdzniecības atļaujas saņemšanas procedūra jāveic ātrāk par 210 dienām.
Ir noskaidrots, ka dažas reti sastopamu slimību ārstēšanai paredzētās zāles noder biežāk sastopamu slimību ārstēšanā (alfa epoetīns, kas sākotnēji apstiprināts anēmijas ārstēšanai, tagad tiek izmantots ar vēzi slimiem pacientiem, kuri saņem ķīmijterapiju).
Lēmums par atļaujas izsniegšanu produktam tiek pieņemts, apsverot tā efektivitāti, risku un kvalitāti. Ja tas ir ļoti efektīvs, bet, iespējams, arī bīstams, tā tirdzniecība var tikt atteikta. Tirdzniecības atļauja netiek izsniegta pēc ekonomiskiem apsvērumiem.
Lēmums par izdevumu atlīdzināšanu ir atbilde uz šādu jautājumu: vai sabiedrība var atļauties maksāt par šādu ārstēšanu? Vai tas ir tā vērts? Lēmums par izdevumu atlīdzināšanu tiek pieņemts pēc ekonomiskiem apsvērumiem.
Issue cards
Kā var saglabāt mazas izmaksas un padarīt zāles pacientiem pieejamas, saglabājot stimulus uzņēmumiem, lai tiktu veicināta izpēte un tiktu ražots vairāk un labākas zāles reti sastopamu slimību ārstēšanai?
Vai pastāv kolektīvās un individuālās izvēles pretrunas? Vai ir pareizi tērēt lielus līdzekļus dažu cilvēku vajadzībām? Vai sabiedrībai ir morāls pienākums nepamest nelaimē atsevišķus indivīdus?
Vai tikai veselības aprūpes sistēma? Vai atbildība tiek kopīgi dalīta ar pacientu? Vai gadījumos, kad produkts nav tik efektīvs, kā sākotnēji paredzēts, tā būtu jādala ar tirdzniecības atļaujas saņēmēju?
Vai pacientiem, kuri slimo ar retām slimībām, ir tiesības uz tādas pašas kvalitātes ārstēšanu kā citiem pacientiem?
Lai ES līmenī atbalstītu retu slimību ārstēšanai paredzētu zāļu izpēti un izstrādi, ir paredzēti īpaši pasākumi. Vai valsts līmenī lēmumu statusam par līdzekļu piešķiršanu kompensācijai būtu jābūt līdzvērtīgam?
ES uzskata, ka kvalitatīvai veselības aprūpei jābūt vienlīdzīgi pieejamai visiem pacientiem. Ja ir noteikts mērķis uzlabot veselības aprūpes situāciju, vai reti sastopamu slimību ārstēšanai paredzēto zāļu izmaksu efektivitātei nebūtu jābūt tādai pašai kā citām tehnoloģijām?
Tas attiecas uz centieniem glābt briesmās nokļuvušu cilvēku, neskatoties uz izmaksām. Vai šie noteikumi ir spēkā, glābjot tāda cilvēka dzīvību, kurš slimo ar retu un dzīvību apdraudošu slimību?
Padomājiet, kādus līdzekļus valsts ietaupa, ja cilvēki, kuri slimo ar retām slimībām, saņem zāles reto slimību ārstēšanai, — tiek samazināts slimnīcā pavadīto dienu skaits, nav invaliditātes izmaksu, tiek samazināts pacienta kavēto darba dienu skaits un saņemti nodokļu ieņēmumi no nozares peļņas.
Paredzams, ka nākamo 10 gadu laikā tirgū parādīsies vairākas jaunas zāles. Paredzams, ka būs 85–100 jaunas zāles, un tas ir atkarīgs no zāļu atklāšanas ātruma, to izstrādei nepieciešamā laika un sekmīgas tirdzniecības atļaujas saņemšanas.
.
Vairākumā veselības aprūpes sistēmu Eiropā pamatā ir solidaritātes princips: bagātākie veselības apdrošināšanā iemaksā vairāk, daloties slimību finansiālajā slogā. Vai to varētu attiecināt uz dzīvību apdraudošo slimību ārstēšanu, izmantojot zāles reti sastopamu slimību ārstēšanai?
Lai veselības aprūpes sistēma atlīdzinātu izdevumus par zālēm , tām jābūt drošām, efektīvām, kā arī valsts resursi jāizlieto rentabli. Vai jāparedz, ka zāles reti sastopamo slimību ārstēšanai sasniegs pietiekamus pārdošanas apjomus, lai atgūtu ieguldījumus, vai arī tās būtu jāsubsidē centralizēti?
ES dalībvalstīs pastāv ievērojamas atšķirības. Dažu valstu slimnīcās zāles reti sastopamu slimību ārstēšanai tiek finansētas vietējo slimnīcu līmenī, negarantējot, ka zāles sasniegs pacientus.
Vai nerentablu zāļu finansēšana ir pamatota, ja sabiedrība vēlas atteikties no kādiem veselības aprūpes sistēmas nodrošinātiem kopējiem veselības ieguvumiem?
Pieņemot lēmumus par ētikas dilemmām, šī pieeja cenšas “sniegt lielāko labumu lielākajam skaitam cilvēku”. Vai lielu resursu investēšana reto slimību ārstēšanā ir pretrunā ar šo principu?
Eiropas Konvencijas par cilvēktiesībām 2. pants aizsargā katra cilvēka tiesības uz dzīvību.
Bieži vien klīniskie pierādījumi par zālēm īpaši reti sastopamu slimību ārstēšanai vairāk tiek pamatoti ar īstermiņa ieguvumiem nekā ilgtermiņa efektivitāti, un to saistība var netikt pierādīta. Kā gan šādos gadījumos var pierādīt šo zāļu lietderību?
Galvenie izstrādātie zāļu novērtēšanas mehānismi veicinās tādu medikamentu piegādi, kas labvēlīgi iedarbosies uz pacientiem, būs agrīni pieejami, ļaus izvēlēties un nodrošināt efektīvu veselības aprūpi.
Pat tādos gadījumos, kad zāles pastāv, tās var nebūt pieejamas pacientiem. Bieži vien sekmīga piekļuve zālēm tiek nodrošināta tikai politiskā spiediena, reglamentētu pārbaužu un nemitīga atbalsta iespaidā. Kas notiek ar pacientiem, kuri nevar par to cīnīties, jo ir pārāk slimi?
Vai tādā sabiedrībā kā mūsējā, kurā ir ierobežoti resursi un nevar apmierināt visas vajadzības, naudas ieguldīšana vienā pakalpojumā nenozīmē to, ka tā nevar tikt novirzīta, lai tiktu sniegts cits pakalpojums?
Dažiem pacientiem līdzekļu ieguldīšana mājas aprūpes pakalpojumu nodrošināšanā varētu vairāk ietekmēt viņu dzīves kvalitāti, nekā šo līdzekļu ieguldīšana, iegādājoties zāles reti sastopamu slimību ārstēšanai. Vai tai būtu jābūt prioritātei?
Slimību ietekmējoša terapija pretēji vislabākajai atbalstošajai terapijai piedāvā izvēlēties nākotnes zināšanas, bet, tās izmantojot, savukārt var ārstēt vai vismaz apasargāt no stāvokļa pasliktināšanās.
Vairākumam reto slimību nav īpaši apstiprinātas ārstēšanas. Daudzas no tām tiek ārstētas, lietojot medikamentus, kas paredzēti citām indikācijām un tiek izmantoti citu slimību ārstēšanai. Bieži vien veselības apdrošinātāji atsakās atlīdzināt izdevumus par citām indikācijām paredzētu zāļu lietošanu, jo tās tiek izmantotas neapstiprinātā veidā.
Padomājiet par to, kā tirdzniecības ekskluzivitāte varētu būt liegusi ienākt tirdzniecībā iespējamiem ārstēšanas veidiem un uzņēmumiem, kuri piedāvā konkurētspējīgas cenas.
Farmācijas uzņēmumi slimību var dalīt pēc vēlēšanās, lai iegūtu reti sastopamo slimību ārstēšanai paredzēto zāļu izstrādes tiesības lielā tirgū.
Dalībvalstu solidaritātes vārdā lēmums par zāļu cenām jāpieņem atbilstoši katras valsts turībai. Augstākas cenas turīgākās valstīs ļautu noteikt pieejamākas cenas mazāk turīgās valstīs (šāda cenu politika panākta saistībā ar AIDS ārstēšanai paredzētajām zālēm).
Story cards
Policies
Resursi ir ierobežoti, tādēļ pastāv izdevumu ierobežojums un jākompensē tikai ekonomiski izdevīgas zāles, no kurām labumu gūst visvairāk pacientu. Ja zāļu pircējam jāizvēlas ar zālēm A ārstēt 10 ar retu slimību sirgstošus pacientus vai ar zālēm B ārstēt 1 pacientu, vienmēr jāizvēlas ar zālēm A ārstēt 10 pacientus.
Jākompensē tikai ekonomiski izdevīgas zāles, tomēr attiecībā uz retu slimību zālēm pieejai jābūt savādākai nekā attiecībā uz izplatīto slimību zālēm. Ja pastāv šaubas par retas slimības zāļu ekonomisko izdevīgumu, atsevišķos gadījumos izņēmuma kārtā tās ir jākompensē.
Līdzīgi kā 2. punktā, bet, ja retas slimības zāļu ekonomiskais izdevīgums ir apšaubāms, atbildība jāuzņemas pacientam un zāļu iegāde jāatlīdzina sistemātiski.
Eiropas pilsoņu veselība ir prioritāra. Nedrīkst ierobežot centienus izārstēt ar retu slimību sirgstošu slimnieku — tāpat kā netiek ierobežoti centieni glābt negadījumā cietušus cilvēkus. Ekonomiskais izdevīgums nevar būt kritērijs, pieņemot lēmumus par izdevumu atlīdzināšanu.
FUND is a project funded by the European Commission (