Basics
Europos Sąjungoje retosiomis ligomis serga apie 30 milijonų žmonių. ES retąja liga laiko tokią ligą, kuria serga mažiau nei 1 iš 2000 žmonių. Retosioms ligoms gydyti skirtų vaistų parduodama mažai, todėl vaistų gamybos įmonės skiria nedaug pastangų kurdamos tokių ligų diagnozavimo ir gydymo būdus. 1999 m. ES vienbalsiai priėmė Reglamentą dėl retųjų vaistų, finansinėmis priemonėmis skatinantį pramonę plėtoti retųjų ligų gydymo būdus. Retieji vaistai kuriami retosioms ligoms diagnozuoti ir gydyti. Dabartinėje sistemoje vaistai priskiriami retiesiems ir leidžiami parduoti taikant centralizuotą Europos Sąjungos procedūrą. Už jų prieinamumą ir kompensavimą atsako pačios valstybės. Nors retieji vaistai gali padėti pagerinti milijonų žmonių sveikatą, dėl didelių gamybos išlaidų, mažos rinkos ir išskirtinių pardavimo sąlygų juos labai brangu įsigyti tiek pacientams, tiek sveikatos apsaugos sistemoms.
Dėl retųjų vaistų kyla svarbių klausimų, pvz.:
• Kiek lėšų gali būti skiriama gelbstint žmogaus gyvybę?
• Kaip tinkamai įvertinti tokių retųjų ligų gydymą?
• Ar teisinga, kad retosiomis ligomis sergantiems asmenims gydyti išleidžiama daugiau pinigų, nei pacientams, kurie turi panašių sveikatos problemų, kylančių dėl įprastesnių ligų?
• Ar retuosius vaistus gaminančios įmonės turėtų ir toliau naudotis šiuo metu turimomis privilegijomis?
Info cards
- Išskirtinė padėtis rinkoje10 metų nuo leidimo suteikimo (per šiuos 10 metų į rinką neįleidžiamas joks konkurentų produktas, nebent įrodoma, kad jis yra geresnis);
- Finansinis skatinimas (mažesni mokesčiai, nemokamas konsultavimas kuriant vaistus);
- Pirmenybė dalyvaujant ES tyrimų programose;
- Nacionalinio lygmens skatinimo valstybėse narėse (mažesni mokesčiai).
Per 2000–2009 metus Retųjų vaistų komitetas gavo 873 paraiškas priskirti vaistus retiesiems. 598 gavo teigiamą įvertinimą. 60 išduotas leidimas prekiauti (oficialus naudojimo patvirtinimas). Yra 7000 retųjų ligų, bet daugeliui jų gydyti nesukurta konkrečių medikamentų.
Pagrindinis retųjų vaistų prieinamumą lemiantis veiksnys – nacionalinių sveikatos draudimo sistemų teikiamos kompensacijos. Kasmetinės tokio gydymo išlaidos (nuo 6000 iki 300 000 eurų) gerokai viršija vidutinio namų ūkio biudžetą.
1999 m. priėmus Retųjų vaistų reglamentą Europos Sąjungoje ne tik buvo sukurta daugiau darbo vietų, bet ir išaugo mokslinių tyrimų ir taikomosios veiklos mastai.
Pagal dabartinį reglamentą vykdomos skatinamosios veiklos (išskirtinė padėtis rinkoje, protokolinės pagalbos teikimas ir kt.) suteikia smulkiajam verslui galimybę kurti naujus vaistus. Trečdalis įmonių, kuriančių retuosius vaistus, yra naujokės.
Nacionalinės arba regioninės vyriausybės sprendžia dėl terapinės vaisto vertės nustatymo, dėl vaisto įtraukimo į kompensuojamųjų vaistų sąrašą, kainos ir galimybės vartoti ligoninėse.
Retuosius vaistus dažnai labai brangu pagaminti ir paprastai jie naudingi tik labai mažam pacientų skaičiui, todėl, siekiant kompensuoti įmonės sąnaudas, tokių vaistų kaina būna didelė.
Sveikatos institutas „National Institute of Health and Clinical Excellence“ pasiūlė taikyti tvarką, pagal kurią sveikatos apsaugos sistema moka už vaistus daugiau atsižvelgdama į: ligos rimtumą, vaistų efektyvumo gydant įrodymus ir ligos keliamą grėsmę gyvybei. Europos Sąjungoje šie kriterijai yra skirtingi.
Remiantis Nyderlanduose atliktos hemofilija (viena iš retųjų ligų) sergančių pacientų apklausos rezultatais, retaisiais vaistais gydyti pacientai 2001 m. dirbo 17 metų ilgiau nei 1972 m. Hospitalizavimo negydant retaisiais vaistais išlaidos gali siekti 100 000 eurų per metus.
Kai kurios įmonės leidžiamus parduoti savo produktus teikia ne į visas valstybes nares dėl kainos apribojimų (pvz., skirtingų apmokestinimo įstatymų), kompensavimo (delsos kai kuriose šalyse) ir mažos investicijų grąžos.
Retųjų vaistų kaina nėra pagrindinis valstybių narių rūpestis (išlaidos retiesiems vaistams sudaro vos 1 proc. daugelio valstybių farmacijai skirtų biudžetų arba dar mažiau)...
Retųjų vaistų kūrimo išlaidos yra žymios, nors ir šiek tiek mažesnės nei bendros įprastų vaistų gamybos išlaidos (klinikinio vaistų kūrimo programose dalyvauja mažiau pacientų).
Du trečdaliai retųjų ligų yra rimtos, lėtinės ir dažnai keliančios grėsmę gyvybei. Joms būdinga: ankstyvas pasireiškimas, lėtinis skausmas, motorikos arba protinis nepakankamumas ir, daugeliu atvejų, mirtis. Šių požymių gydymo būdų kūrimas yra reali, bet dar nepatenkinta reikmė.
JK kiekvieniems 30 000 svarų sterlingų, išleistų gydant retaisiais vaistais, naudos pacientui vertė turi atitikti vienerių paciento kokybiško gyvenimo metų vertę. Kitos šalys taip pat kompensuoja pagal šį metodą, bet taiko skirtingas slenkstines vertes.
Jei turimų duomenų nepakanka vaisto naudingumui įrodyti, daugeliu atveju nebūna antros galimybės atlikti klinikinį retųjų vaistų tyrimą, nes pacientų skaičius yra per mažas.
Kai kuriose šalyse dalis licencijuotų retųjų vaistų dėl brangumo niekada nepasiekia pacientų.
Vieno paciento gydymo naudojant kai kuriuos retuosius vaistus kaina gali siekti 500 000 eurų per metus, o gydymas dažniausiai trunka visą gyvenimą.
Šeimų, kurioje yra retąja liga sergantis vaikas, vienas iš tėvų meta darbą arba dirba tik labai ribotą laiką, dėl to, didėjant išlaidoms, sumažėja pajamos.
Dabartiniai ES teisės aktai numato, kad valstybės narės pačios praktiškai įgyvendina retųjų vaistų taikymo sistemą, todėl šalių veiksmai dažnai yra nesuderinti. Atsižvelgiant į gyvenamąją šalį, kai kurie ES piliečiai turi galimybę gauti vaistų, o kiti – ne.
Suteikus leidimą prekiauti vaistais, medicinos produktai įvedami į ES rinką po juridinės procedūros, kuri turi trukti 180 dienų. Tačiau šiuo metu vidutinė trukmė 189 dienos, o kai kuriose valstybėse narėse – net iki 700 dienų.
Procesas nuo naujos molekulės atradimo iki retojo vaisto pardavimo yra labai ilgas (paprastai trunka apie 10 metų), labai brangus (kainuoja dešimtis milijonų eurų) ir neapibrėžtas, nes gali būti, jog iš dešimties patikrintų molekulių tik viena turės terapinį poveikį.
Retųjų ligų moksliniai tyrimai padėjo identifikuoti daugumą iki šiol žinomų žmogaus genų ir išrasti apie ketvirtį pažangių medicinos produktų, kuriais leidžiama prekiauti ES.
Retųjų ligų ekspertų taip pat yra mažai, todėl leidimas prekiauti retaisiais vaistais dažniausiai suteikiamas visoje Europoje, kad būtų galima kuo geriau išnaudoti turimą patirtį.
Leidimo prekiauti suteikimo procedūra turi trukti ne daugiau nei 210 dienų.
Kai kurie retieji vaistai vartojami įprastiems sutrikimams gydyti (epoetinas alfa, kuriuo pirmiausiai buvo gydoma anemija, dabar skiriamas vėžiu sergantiems pacientams, kuriems taikoma chemoterapija).
Sprendimas, ar leisti prekiauti produktu, grindžiamas tokio produkto veiksmingumo, rizikos ir kokybės sąveika. Jei jis labai veiksmingas, bet potencialiai pavojingas, leidimas prekiauti gali būti ir nesuteiktas. Leidimas prekiauti nėra grindžiamas ekonominiais veiksniais.
Sprendimas dėl kompensavimo priimamas atsakant į šiuos klausimus: ar visuomenė pajėgi mokėti už šį gydymą? Ar verta? Sprendimas dėl kompensavimo grindžiamas ekonominiais veiksniais.
Issue cards
Kaip sumažinti išlaidas ir padaryti vaistus prieinamus pacientams tuo pat metu skatinant įmones plėsti mokslinių tyrimų sritį ir gaminti daugiau bei geresnių retųjų vaistų?
Ar galima teigti, kad tarp kolektyvinio pasirinkimo ir asmeninių prioritetų yra priešprieša? A teisinga išleisti daugybę pinigų tik keliems žmonėms gydyti? Ar visuomenė yra morališkai įsipareigojusi neapleisti pavienių asmenų?
Tik sveikatos apsaugos sistema? Ar atsakomybe turi būti dalijamasi su pacientu? Ar ją turi prisiimti ir asmenys, gavę leidimą prekiauti, jei produktas nėra toks efektyvus, kaip manyta iš pradžių?
Ar pacientams, sergantiems retosiomis ligomis, turėtų būti suteikiama teisė į tokį pat kokybišką gydymą kaip ir įprastiems pacientams?
Remiant retųjų vaistų mokslinius tyrimus ir kūrimą ES mastu, taikomos specialiosios priemonės. Ar panašios priemonės turėtų būti taikomos priimant sprendimus dėl išteklių paskirstymo kompensuojant nacionaliniu mastu?
ES numato, kad visi pacientai turi turėti lygias teises gauti kokybiškas gydymo paslaugas. Jei norime gauti maksimalius sveikatos priežiūros paslaugų rezultatus, argi retųjų vaistų išlaidų efektyvumas neturėtų būti toks pat kaip ir kitų technologijų?
Tai bandymas išgelbėti pavojuje esantį asmenį nepaisant galimų išlaidų. Ar šis principas turėtų būti taikomas gelbstint asmens, sergančio mirtinai pavojinga retąja liga, gyvybę?
Kai retajai ligai gydyti sukuriamas vaistas, derėtų pagalvoti apie lėšas, kurias valstybė sutaupo dėl trumpesnio hospitalizacijos laikotarpio, mažesnio neįgalumo atvejų skaičiaus, trumpesnio prarasto darbingumo laikotarpio ir į valstybės biudžetą sumokamų pramonės pelno mokesčių.
Planuojama, kad per kitus 10 metų rinkoje atsiras nedaug papildomų retųjų vaistų. Atsižvelgiant į vaistų išradimo spartą, sukūrimo trukmę ir sėkmingai gaunamus leidimus prekiauti, planuojama sukurti nuo 85 iki 105 papildomų vaistų.
.
Daugelio Europos šalių sveikatos apsaugos sistemos pagrįstos solidarumo principu: turtingesnieji dalijasi ligų našta mokėdami didesnes sveikatos draudimo įmokas. Ar toks principas galėtų būti taikomas gydymui gyvybei pavojingais retaisiais vaistais?
Norint, kad sveikatos apsaugos sistema kompensuotų retąjį vaistą, jis turi būti saugus, veiksmingas ir ekonomiškas. Ar parduodant retosioms ligoms gydyti skirtus vaistus turėtų būti gaunama pakankamai pajamų tokių vaistų gamybai kompensuoti, ar jie turėtų būti centralizuotai subsidijuojami?
Valstybėse narėse yra didžiulių skirtumų. Kai kurių šalių ligoninėse retieji vaistai finansuojami vietiniu mastu, tačiau nėra garantijos, kad jie pasieks pacientus.
Jei vaistas neekonomiškas, ar galima pateisinti jo finansavimą, kai visuomenė sutinka tam skirti dalį bendro sveikatos apsaugos sistemos pelno
Kai sprendimai dėl etinių dilemų priimami vadovaujantis šiuo požiūriu, bandoma pasiekti kuo daugiau naudos kuo didesniam žmonių skaičiui. Ar daugybės išteklių skyrimas retosioms ligoms gydyti prieštarauja šiam principui?
Europos žmogaus teisių konvencijos 2 straipsnyje ginama kiekvieno asmens teisė į gyvybę
Klinikiniai itin retų vaistų įrodymai dažnai grindžiami trumpalaikiais rezultatais, o ne ilgalaikiu efektyvumu, todėl jų tarpusavio ryšys gali būti neįrodytas. Kaip tokiais atvejais įrodyti vaistų naudingumą?
Centralizuotos vaistų vertinimo priemonės paskatintų kurti pacientams naudingus ir anksti prieinamus vaistus, suteiktų galimybę rinktis ir taikyti veiksmingas sveikatos priežiūros paslaugas.
Net jei vaistai sukurti, jie vis tiek gali būti neprieinami pacientams. Galimybė gauti vaistus dažnai tampa reali tik taikant politinį spaudimą bei teisines priemones ir atkakliai propaguojant tokią galimybę. Kas atsitinka su pacientais, kurie nebegali kovoti, nes smarkiai serga?
Ar tokioje visuomenėje kaip mūsų, kurioje dėl baigtinių išteklių negalima patenkinti visų poreikių, faktas, kad pinigai išleidžiami vienai paslaugai teikti, reiškia, kad tie pinigai nebus išleisti kitai paslaugai?
Kai kurių pacientų atveju pinigai, išleisti teikiant slaugos namuose paslaugas, gali turėti didesnę įtaką gyvenimo kokybei nei už tuos pačius pinigus perkami retieji vaistai. Ar tam turėtume teikti daugiau reikšmės?
Skirtingai nei geriausia palaikomoji priežiūra, ligos eigą keičianti terapija suteikia galimybę įgyti žinių, kurios vėliau gali padėti atrasti vaistą ar bent sustabdyti ligos progresavimą.
Dauguma retųjų ligų nėra gydomos taikant patvirtintus konkrečius gydymo būdus. Daugelis šių ligų gydomos vaistais be patvirtintos indikacijos, naudojant kitoms ligoms gydyti skirtus produktus. Sveikatos draudimo bendrovės dažniausiai atsisako kompensuoti vaistus be indikacijos, nes toks naudojimas nėra patvirtintas
Pagalvokite, kaip dėl išskirtinės padėties rinkoje į ją gali būti neįtraukti potencialūs gydymo būdai ir konkurencingas kainas siūlančios įmonės...
Vaistus gaminančios bendrovės imdamosi nedidelių, bet atkaklių veiksmų („saliamio“ taktika), gali taip pateikti ligą, kad vaistai, užimantys didelę rinkos dalį, būtų priskirti prie retųjų.
Remiantis valstybių narių solidarumo principu, vaistų kaina turėtų būti nustatoma atsižvelgus į kiekvienos šalies turtingumą. Jei turtingesnėse šalyse vaistai kainuotų brangiau, tai skurdesnėse šalyse būtų galima nustatyti mažesnes kainas, kaip jau daroma su AIDS gydyti skirtais vaistais
Story cards
Policies
Ištekliai yra riboti, todėl reikia riboti išlaidas ir kompensuoti tik ekonomiškus vaistus, naudingus kuo didesniam pacientų skaičiui. Jei vaistų pirkėjas turi rinktis, ar gydyti 10 retąja liga sergančių pacientų vaistu A, ar vieną pacientą vaistu B, visada reikėtų rinktis pirmąjį variantą.
Derėtų kompensuoti tik ekonomiškus vaistus, tačiau retieji vaistai turėtų būti traktuojami kitaip nei įprastoms ligoms gydyti skirti vaistai. Jei kyla abejonių dėl retojo vaisto ekonomiškumo, jį reikėtų kompensuoti tam tikrais išskirtiniais atvejais
Kaip 2 pozicija, bet, jei kyla abejonių dėl retojo vaisto ekonomiškumo, pacientas neturėtų nukentėti dėl tokių abejonių, o vaistas turėtų būti sistemingai kompensuojamas.
Sveikata yra Europos Sąjungos piliečių prioritetas. Kadangi įvykus nelaimei pastangos išgelbėti žmones yra neribojamos, taip pat nederėtų riboti pastangų išgelbėti pacientą, sergantį retąja liga. Ekonomiškumas neturėtų būti kriterijus, kuriuo remiantis priimami sprendimai dėl kompensavimo.
FUND is a project funded by the European Commission (