Basics
W Unii Europejskiej około 30 milionów ludzi cierpi na rzadkie choroby. Prawodawstwo unijne definiuje rzadką chorobę jako schorzenie, które dotyczy jednej osoby na 2000. Ponieważ przewidywany poziom sprzedaży produktów leczniczych umożliwiających terapię rzadkich chorób jest niski, firmom farmaceutycznym nie opłaca się opracowywać nowych sposobów diagnozowania i leczenia takich schorzeń.. W roku 1999 Unia Europejska jednogłośnie przyjęła Rozporządzenie w sprawie sierocych produktów leczniczych, zachęcając branżę do prowadzenia badań nad nowymi sposobami leczenia przez przyznawanie dotacji. Sieroce produkty lecznicze służą do diagnozowania i leczenia rzadkich chorób. W ramach bieżącego systemu proponowane leki są klasyfikowane jako „sieroce” i zatwierdzane do wprowadzenia na rynek za pośrednictwem scentralizowanej ogólnoeuropejskiej procedury. Zapewnianie dostępności i refundacja należą do kompetencji organów krajowych. Mimo że sieroce produkty lecznicze mogą wpłynąć na poprawę stanu zdrowia milionów ludzi, wysokie koszty ich opracowywania, niewielki rynek i niemożność reklamowania sprawiają, że są one niezwykle drogie, co uderza zarówno w pacjentów, jak i systemy opieki zdrowotnej.
Sprawa sierocych produktów leczniczych zwraca uwagę na ważne kwestie:
• Czy można ustalić cenę ludzkiego życia?
• Jak właściwie oceniać sposoby terapii niezwykle rzadkich chorób?
• Czy sprawiedliwie jest wydawać więcej pieniędzy na osoby cierpiące na rzadkie choroby w kontekście spodziewanego zakresu powrotu do zdrowia niż na pacjentów o podobnych problemach zdrowotnych wynikających z bardziej powszechnych schorzeń?
• Czy producenci sierocych produktów leczniczych powinni zachować wszystkie przyznane im korzyści?
Info cards
- wyłączność rynkowa przez 10 lat od momentu zatwierdzenia (produkty konkurencyjne są zatwierdzane przez wspomniane 10 lat, z wyjątkiem sytuacji, kiedy zostałaby udowodniona ich znacznie większa skuteczność),
- korzyści finansowe (zmniejszenie opłat, bezpłatne doradztwo w zakresie opracowywania produktów),
- priorytet w zakresie programów badawczych Unii Europejskiej,
- korzyści na poziomie krajów członkowskich (np. ulgi podatkowe).
W latach 2000–2009 Komisja ds. sierocych produktów leczniczych otrzymała 873 wnioski o ich oznaczenie. W przypadku 598 wydano opinię pozytywną. 60 otrzymało zezwolenie na wprowadzenie na rynek (oficjalną autoryzację dotyczącą użytkowania). Istnieje 7000 rzadkich chorób; większość nie pozwala uzyskać korzyści ze stosowania określonego leku.
Głównym czynnikiem określającym dostęp do sierocego produktu leczniczego jest kwestia jego refundacji przez krajowe systemy opieki zdrowotnej. Roczny koszt terapii, wynoszący od 6000 do 300 000 euro, znacznie wykracza poza budżet statystycznego gospodarstwa domowego.
Rozporządzenie w sprawie sierocych produktów leczniczych z 1999 roku umożliwiło nie tylko zwiększenie zatrudnienia w tej branży w Unii Europejskiej, lecz również wpłynęło na rozszerzenie i popularyzację badań w tym zakresie.
Korzyści płynące z bieżącego prawodawstwa, między innymi wyłączność rynkowa czy pomoc w zakresie protokołu, umożliwiły małym firmom opracowywanie nowych leków. 1/3 firm tworzących sieroce produkty lecznicze to firmy „nowe”.
Krajowe lub regionalne organy rządowe podejmują decyzje dotyczące wartości terapeutycznej specyfiku, ewentualnego uwzględnienia go na liście leków refundowanych, jego ceny oraz dostępności w szpitalach.
Sieroce produkty lecznicze są często drogie w produkcji oraz, z definicji, służą korzyści niewielkiej liczby pacjentów — dlatego ich ceny są często wysokie, co pozwala firmom pokryć koszty.
Instytut NICE (National Institute of Health and Clinical Excellence) sugeruje, aby krajowy system opieki zdrowotnej płacił odpowiednie ceny za sieroce produkty lecznicze na podstawie następujących kryteriów: dotkliwości choroby, dowodów w zakresie poprawy stanu zdrowia oraz zagrożenia życia cierpiących na dane schorzenie pacjentów. Kryteria te różnią się w zależności od kraju europejskiego.
Ankieta dotycząca pacjentów cierpiących na hemofilię (rzadką chorobę) w Holandii pokazała, że pacjenci odpowiednio leczeni pracowali o 17 lat dłużej w roku 2001 niż w roku 1972. Koszty hospitalizacji w przypadku odmowy terapii mogą sięgać 100 000 euro rocznie.
Niektóre firmy nie dostarczają autoryzowanych do wprowadzenia na rynek produktów we wszystkich krajach członkowskich ze względu na ograniczenia cenowe (np. różne przepisy podatkowe), kwestie refundacji (opóźnienia w niektórych krajach) i niewielkie zwroty z inwestycji dla producenta.
Kraje członkowskie nie przywiązują zbyt dużej wagi do kosztów sierocych produktów leczniczych (stanowią one jeden procent lub nawet mniejszą część krajowego budżetu na farmaceutyki).
Koszty opracowywania sierocych produktów leczniczych są znaczne, jednak nadal nieco niższe, niż koszty ogólne dotyczące leków popularnych (programy testów klinicznych są prowadzone na mniejszej liczbie pacjentów).
2/3 rzadkich chorób to poważne, chroniczne i często zagrażające życiu schorzenia. Charakteryzują się one wczesnym występowaniem, stale występującym bólem, upośledzeniem motorycznym lub intelektualnym, a w wielu przypadkach śmiercią w młodym wieku. Terapie tych chorób są nadal opracowywane w niewystarczającym stopniu.
W Wielkiej Brytanii na każde 30 000 funtów wydanych na leczenie za pomocą sierocego produktu leczniczego muszą istnieć wymierne korzyści dla pacjentów w postaci godnego przeżycia jednego roku przez jedną osobę. W innych krajach refundacja opiera się na podobnych kryteriach, lecz innych progach kosztów.
W wielu przypadkach sierocych produktów leczniczych nie ma „drugiej szansy” na przeprowadzenie dodatkowych badań klinicznych, jeśli zebrane wcześniej dane okażą się niewystarczające, ponieważ brakuje pacjentów.
W niektórych krajach część licencjonowanych sierocych produktów leczniczych nigdy nie dociera do pacjentów ze względu na zbyt wysoką cenę.
Koszt opieki nad pacjentem kojarzony z niektórymi sierocymi produktami leczniczymi może sięgać nawet 500 000 euro rocznie, a terapia może trwać do końca życia tej osoby.
W rodzinach z dzieckiem cierpiącym na rzadką chorobę często jedno z rodziców przestaje pracować lub znacząco ogranicza czas pracy. W konsekwencji wzrostowi wydatków towarzyszy zmniejszenie dochodu.
Obowiązujące w Unii Europejskiej przepisy pozostawiają krajom członkowskim swobodę w zakresie ustalania polityki dotyczącej sierocych produktów leczniczych, co powoduje brak harmonizacji zasad nawet w skali krajowej. Niektóre obywatele Unii Europejskiej mają dostęp do określonych leków, a inni nie — w zależności od miejsca zamieszkania.
Po udzieleniu zezwolenia na sprzedaż opóźnienie we wprowadzeniu na rynek unijny produktów medycznych wynikające z kwestii prawnych wynosi 180 dni. Jednak średnie opóźnienie sięga aktualnie 189 dni, a w niektórych krajach członkowskich jest to aż 700 dni
Proces przebiegający od odkrycia nowej molekuły do wprowadzenia sierocego produktu leczniczego na rynek jest bardzo długi (średnio trwa 10 lat), drogi (koszty rzędu dziesiątków milionów euro) i bardzo niepewny (np. spośród dziesięciu przetestowanych molekuł wartość terapeutyczną może mieć tylko jedna).
Badania nad rzadkimi chorobami miały fundamentalne znaczenie dla identyfikacji większości ludzkich genów i umożliwiły opracowanie jednej czwartej innowacyjnych produktów leczniczych, które otrzymały zezwolenie na wprowadzenie na rynek w Unii Europejskiej.
Ponieważ ekspertów w zakresie rzadkich chorób jest niewielu, autoryzacja sierocych produktów leczniczych jest prawie zawsze dokonywana na poziomie europejskim, co pozwala skorzystać z możliwie największego ludzkiego doświadczenia.
Procedura autoryzacji rynkowej musi trwać krócej niż 210 dni.
Niektóre sieroce produkty lecznicze okazują się skuteczne w walce z powszechnymi schorzeniami (np. epoetin-α, pierwotnie przeznaczony do leczenia anemii, teraz służy również pacjentom chorym na raka odbywającym chemioterapię).
Decyzja o autoryzacji produktu jest podejmowana na podstawie analizy jego skuteczności, powiązanego ze stosowaniem ryzyka i jakości. Jeżeli lek jest niezwykle skuteczny, lecz potencjalnie niebezpieczny, zezwolenie może nie zostać wydane. Autoryzacja rynkowa nie opiera się na kryteriach ekonomicznych.
Decyzja o refundowaniu zależy od odpowiedzi na następujące pytania: Czy społeczeństwo może pozwolić sobie na zapłatę za terapię? Czy jest ona warta kosztów? Decyzja o refundowaniu opiera się na kryteriach ekonomicznych.
Issue cards
Czy jest możliwe zachowanie niskiego poziomu kosztów i udostępnienie sierocych produktów leczniczych pacjentom przy zapewnianiu korzyści firmom mającym na celu stymulację badań i opracowywanie nowych, lepszych rozwiązań?
Czy wybory dokonywane przez ogół i pojedyncze osoby nie są sprzeczne? Czy sprawiedliwe jest, aby ponosić niezwykle wysokie koszty leczenia niewielu osób? Czy istnieje w społeczeństwie moralny obowiązek troski o jednostki?
Czy tylko systemu opieki zdrowotnej? Czy odpowiedzialność jest dzielona z pacjentem? A może powinna ona być współdzielona z właścicielem autoryzacji rynkowej, jeżeli okaże się, iż produkt nie jest tak efektywny, jak sądzono?
Czy pacjenci cierpiący na rzadkie schorzenia powinni być uprawnieni do opieki takiej samej jakości jak inne osoby?
Istnieją specjalne środki dla wspomagania badań i opracowywania sierocych produktów leczniczych na poziomie Unii Europejskiej. Czy podobne kryteria powinny być stosowane w przypadku decyzji o przyznawaniu zasobów na refundację na poziomie krajowym?
Prawo Unii Europejskiej mówi, że wszyscy pacjenci powinni mieć równy dostęp do opieki odpowiedniej jakości. Jeżeli celem będzie maksymalizowanie korzyści zdrowotnych, czy efektywność ekonomiczna sierocych produktów leczniczych nie powinna być taka sama, jak innych technologii?
Polega ona na udzieleniu pomocy osobie znajdującej się w niebezpieczeństwie, bez względu na koszty. Czy zasada ta powinna być stosowana w przypadku ratowania człowieka cierpiącego na rzadką, zagrażającą życiu chorobę?
Opracowanie sierocego produktu leczniczego na rzadką chorobę umożliwia krajom osiągnięcie oszczędności finansowych — mniej dni opieki szpitalnej, brak kosztów niepełnosprawności, mniej utraconych przez pacjenta dni pracy i korzyści podatkowe wynikające z zyskowności branży.
Przewiduje się, że w ciągu następnych 10 lat na rynek zostanie wprowadzonych niewiele leków. Zakładana liczba to 85 do 105, w zależności od szybkości ich odkrywania, opracowywania nowych rozwiązań i powodzenia w uzyskiwaniu zezwoleń na wprowadzenie na rynek.
.
Większość systemów opieki zdrowotnej w Europie opiera się na zasadzie solidarności: bogatsi członkowie społeczeństwa ponoszą ciężar chorób, płacąc więcej za ubezpieczenie zdrowotne. Czy reguła ta mogłaby być stosowana do terapii zagrażających życiu schorzeń prowadzonej za pomocą sierocych produktów leczniczych?
Aby lek został refundowany przez system opieki zdrowotnej, musi on być bezpieczny, efektywny i wiązać się z ekonomicznym wykorzystaniem środków publicznych. Czy leki na rzadkie choroby mogą wygenerować taki poziom sprzedaży, aby środki zwróciły się czy może produkty takie powinny być dotowane centralnie?
Między krajami członkowskimi istnieją znaczące różnice. Szpitalne sieroce produkty lecznicze są kupowane na poziomie placówek lokalnych, bez gwarancji ich dotarcia do pacjentów.
Czy zakup leku nieefektywnego kosztowo jest uzasadniony, jeśli społeczeństwo jest skłonne do rezygnacji z niektórych korzyści zdrowotnych wynikających z działań systemu opieki zdrowotnej?
Polega ono na podjęciu próby „zapewnienia największych korzyści największej liczbie osób” w kontekście decyzji związanych z dylematami etycznymi. Czy inwestowanie znacznych zasobów w walkę z rzadkimi chorobami jest sprzeczne z tą zasadą?
Artykuł 2 Europejskiej Konwencji Praw Człowieka stanowi, że każda osoba ma prawo do życia.
Dowody kliniczne dotyczące sierocych produktów leczniczych na ultra-rzadkie choroby często opierają się na wynikach krótkofalowych, a nie efektywności długofalowej; zależności między tymi dwoma kryteriami nie sposób udowodnić. Jak w takim przypadku można uzasadnić skuteczność tych leków?
Scentralizowane mechanizmy służące ocenie leków będą stanowić zachętę do opracowywania produktów służących pacjentom i wczesnego ich udostępniania, co pozwoli dokonywać odpowiednich wyborów i zapewniać efektywną opiekę zdrowotną.
Nawet jeśli leki istnieją, mogą one być niedostępne dla pacjentów. Zapewnienie odpowiedniego dostępu często wiąże się z poddaniem się politycznemu naciskowi, przeszkodami prawnymi i wytrwałością w działaniach. Co się stanie z pacjentami, którzy nie mogą walczyć ze względu na postępy choroby?
Czy w społeczeństwie takim jak nasze, dysponującym ograniczonymi środkami nie pozwalającymi na spełnienie wszystkich potrzeb, spożytkowanie środków na jeden cel nie oznacza niemożności ich przeznaczenia na inny?
W przypadku niektórych pacjentów pomoc finansowa w zakresie pomocy domowej może mieć większy wpływ na jakość życia niż zakup sierocych produktów leczniczych. Czy powinna ona mieć priorytet?
Terapie wpływające na przebieg choroby, w odróżnieniu od najlepszej nawet opieki paliatywnej, pozwalają zdobyć wiedzę, która może prowadzić do opracowania leku lub chociaż środków umożliwiających zahamowanie rozwoju choroby.
W przypadku większości rzadkich chorób nie istnieje zdefiniowana, zatwierdzona terapia. Wiele z nich leczy się „niestandardowo”, z użyciem produktów przeznaczonych do zwalczania innych schorzeń. Ubezpieczenie zdrowotne często nie obejmuje takiego sposobu leczenia, gdyż stosowane w nim środki są używane w sposób niezatwierdzony.
Warto pomyśleć o tym, jak wyłączność może zagrozić wprowadzeniu na rynek innych potencjalnych środków terapeutycznych i wejściu na niego firm stosujących konkurencyjne ceny.
Firmy farmaceutyczne mogą dowolnie „podzielić” chorobę w taki sposób, aby uzyskać oznaczenie sierocego produktu leczniczego na jak największy rynek.
W duchu solidarności między krajami członkowskimi koszt leku powinien być spójny z poziomem zamożności każdego kraju. Wyższa cena w przypadku krajów zamożniejszych pozwoli zaoferować tańsze leki w krajach mniej zamożnych, tak jak dzieje się to w przypadku leków na AIDS.
Story cards
Policies
Ponieważ zasoby są ograniczone, istnieje limit wydatków. Refundowane są tylko leki efektywne ekonomicznie, pozytywnie oddziałujące na jak największą liczbę pacjentów. Jeśli dokonujący zakupu leku musi wybrać między leczeniem 10 pacjentów lekiem A lub 1 lekiem B w przypadku rzadkiej choroby, należy zawsze wybrać lek A.
Refundowane powinny być tylko leki efektywne ekonomicznie, ale podejście do leków sierocych powinno być inne niż do leków na choroby powszechnie występujące. Jeśli nie istnieją wątpliwości co do efektywności leku sierocego, w pewnych przypadkach powinien być wyjątkowo refundowany.
W przypadku jak w pozycji 2, lecz jeśli istnieją wątpliwości co do efektywności kosztowej leku sierocego, należy interpretować sytuację na korzyść pacjenta i lek systemowo refundować.
Zdrowie obywateli UE jest priorytetem. Tak jak nie ogranicza się wysiłków ratowania ofiar wypadków, tak samo nie należy ograniczać wysiłków ratowania pacjentów z rzadkimi chorobami. Efektywność kosztowa nie powinna być czynnikiem podejmowania decyzji dotyczących refundowania.
FUND is a project funded by the European Commission (