Basics
Na União Europeia, cerca de 30 milhões de pessoas sofrem de doenças raras. A UE define uma doença rara como uma doença que afecta menos de uma pessoa em cada 2000 pessoas. Dado que as expectativas de vendas de fármacos para tratar doenças raras são baixas, há poucos incentivos para as empresas farmacêuticas desenvolverem novas terapêuticas para diagnosticar e tratar essas doenças. Em 1999, a UE passou o Regulamento Relativo aos Medicamentos Órfãos por unanimidade com vista a motivar o sector a desenvolver terapêuticas destinadas a condições médicas raras através da concessão de incentivos financeiros. Os medicamentos órfãos são medicamentos desenvolvidos para o diagnóstico e tratamento de doenças raras. No sistema actual, os medicamentos candidatos são designados como “órfãos” e obtêm a sua autorização de introdução no mercado através de um procedimento europeu centralizado. A disponibilidade e a comparticipação continuam a ser uma responsabilidade nacional. Apesar de os medicamentos órfãos poderem melhorar a saúde de milhões de pessoas, os seus elevados custos de desenvolvimento, um mercado pequeno e a exclusividade de comercialização significam que tendem a ser muito caros para os doentes e para os sistemas de saúde.
O caso dos medicamentos órfãos levanta questões importantes, tais como:
• Como é que se põem limites de preço na vida humana?
• Como é que se pode avaliar devidamente os tratamentos para estas doenças raras?
• É justo que se gaste mais dinheiro por unidade de ganho de saúde com as pessoas que sofrem de uma doença rara do que com os doentes com problemas de saúde semelhantes decorrentes de doenças mais comuns?
• As empresas farmacêuticas produtoras de medicamentos órfãos deveriam manter todos os seus benefícios actuais?
Info cards
- exclusividade de mercado durante 10 anos após a autorização de introdução no mercado (nenhum produto da concorrência pode ser autorizado durante esses 10 anos, a menos que se prove ser superior);
- incentivos financeiros (redução das taxas, consultoria gratuita no desenvolvimento);
- prioridade dos programas de investigação da UE;
- incentivos nacionais nos Estados membros (reduções fiscais).
Entre 2000 e 2009, o Comité de Medicamentos Órfãos recebeu 873 candidaturas à designação de medicamentos órfãos. 598 obtiveram um parecer positivo. 60 receberam autorização de introdução no mercado (aprovação oficial para a sua utilização). Há 7000 doenças raras e a maioria não beneficia de um medicamento específico.
O principal factor que determina o acesso a um medicamento órfão é a comparticipação por parte dos sistemas nacionais de saúde. O custo anual destes tratamentos (€ 6000 a € 300 000) excede o orçamento do agregado familiar médio.
O Regulamento Relativo aos Medicamentos Órfãos (de 1999) tem resultado não só em mais emprego na UE, como também num aumento da investigação e desenvolvimento.
Os incentivos ao abrigo do presente regulamento - exclusividade de mercado, apoio à elaboração de protocolos, etc. - têm possibilitado o desenvolvimento de novos fármacos nas pequenas empresas. 1/3 das empresas produtoras de medicamentos órfãos são empresas “startup”.
Os governos nacionais ou regionais decidirão sobre a avaliação do valor terapêutico do medicamento, se o devem adicionar à lista de comparticipações, o seu preço e a sua disponibilidade nos hospitais.
A produção dos medicamentos órfãos é muitas vezes dispendiosa e, por definição, esses medicamentos apenas beneficiarão um pequeno número de pessoas, pelo que o seu preço é muitas vezes bastante elevado para poder compensar os custos da empresa produtora.
O National Institute of Health and Clinical Excellence tem sugerido que o sistema de saúde paga preços elevados pelos medicamentos órfãos com base no seguinte: na gravidade da doença, na evidência de ganhos de saúde e no facto de a doença ser potencialmente fatal. Estes critérios variam por toda a Europa.
Um inquérito aos doentes hemofílicos (uma doença rara) realizado na Holanda demonstrou que os doentes tratados trabalhavam mais 17 anos em 2001 do que em 1972. O custo da hospitalização nos casos em que o tratamento é negado pode atingir os €100 000 por ano.
Algumas empresas não fornecem os seus produtos com autorização de introdução no mercado em todos os Estados membros devido às limitações nos preços (p. ex., diferentes leis tributárias), nas comparticipações (atrasos nalguns países) e ao baixo retorno de investimento para a empresa.
O custo dos medicamentos órfãos não é uma grande preocupação, hoje em dia, para os Estados membros (representa um porcento ou menos do orçamento farmacêutico da maioria dos países).
Os custos de desenvolvimento dos medicamentos órfãos são substanciais, embora sejam um pouco mais baixos do que os custos gerais dos produtos farmacêuticos comuns (os programas de desenvolvimento clínico envolvem menos doentes).
2/3 das doenças raras são graves, crónicas e, muitas vezes, potencialmente fatais. As características incluem o aparecimento precoce, dor crónica, deficiência motora ou intelectual e morte precoce em muitos casos. A criação de terapêuticas para todas estas características é uma autêntica necessidade ainda por satisfazer
No Reino Unido, por cada £30 000 despendidas na prescrição de um medicamento órfão, o benefício para os doentes tem de equivaler a um doente viver um ano de vida de qualidade. Outros países também comparticipam os medicamentos com base neste método, mas têm limites diferentes.
Em muitos casos de medicamentos órfãos, não há uma “segunda oportunidade” para realizar outro estudo clínico, se os dados disponíveis se provarem inadequados, por não haver doentes suficientes.
Nalguns países, uma parte dos medicamentos órfãos licenciados nunca chegam aos doentes porque são demasiado caros
O custo por doente associado a alguns medicamentos órfãos pode atingir os €500 000 por ano e implicar tratamento para a vida.
Numa família em que um filho tem uma doença rara, muitas vezes, um dos pais deixa de trabalhar ou reduz significativamente a sua actividade profissional. Como consequência, enquanto as despesas aumentam, o rendimento baixa.
O actual regulamento da UE deixa as implementações práticas relacionadas com os medicamentos órfãos para os Estados membros, o que resulta na falta de harmonização mesmo dentro dos próprios países. Alguns cidadãos da UE poderão ter acesso a um determinado medicamento, enquanto outros não, dependendo da região onde vivem.
Uma vez concedida a autorização de introdução no mercado, o prazo legal para a colocação dos medicamentos no mercado da UE é de 180 dias. Porém, o prazo médio corresponde a 189 dias, neste momento, e, nalguns Estados membros, vai até aos 700 dias.
O processo para uma empresa, desde a descoberta de uma nova molécula à comercialização do medicamento órfão, é longo (média de 10 anos), dispendioso (dezenas de milhões de euros) e muito incerto (entre dez moléculas testadas, apenas uma poderá ter um efeito terapêutico).
A investigação no domínio das doenças raras tem sido fundamental para a identificação da maioria dos genes humanos identificados até ao momento e para um quarto dos medicamentos inovadores que receberam aprovação na UE.
Dado que os especialistas em doenças raras também são raros, a autorização de medicamentos órfãos é quase sempre feita ao nível europeu para tirar partido da maior quantidade de conhecimentos especializados na matéria.
O procedimento para a autorização de introdução no mercado tem de ser realizado em menos de 210 dias.
Alguns medicamentos órfãos acabam por ser benéficos para doenças comuns (a epoetina-α, originalmente aprovada para o tratamento de anemia, é agora utilizada em doentes submetidos a quimioterapia para o cancro).
A decisão de autorizar um produto baseia-se no equilíbrio entre a sua eficácia, os seus riscos e a sua qualidade. Se for altamente eficaz, mas potencialmente perigoso, a comercialização pode ser recusada. A autorização de introdução no mercado não se baseia em critérios económicos.
A decisão de comparticipar um medicamento baseia-se na resposta à seguinte pergunta: a sociedade tem meios para pagar este tratamento? Vale a pena? A decisão de comparticipação baseia-se em critérios económicos.
Issue cards
Como é que é possível manter os custos baixos e disponibilizar medicamentos aos doentes, ao mesmo tempo que se dá incentivos às empresas para estimular a investigação e produzir mais e melhores medicamentos órfãos?
Não há um conflito entre opções colectivas e preferências individuais? É correcto despender muitos recursos para poucas pessoas? A sociedade tem uma obrigação moral de não abandonar os indivíduos?
O sistema de saúde sozinho? A responsabilidade é partilhada com o doente? Ou deverá ser partilhada com o titular da autorização de introdução no mercado, no caso de o produto não ser tão eficaz como se pensava inicialmente?
Os doentes que sofrem de condições médicas raras deviam ter direito à mesma qualidade de tratamento que outros doentes?
Estão implementadas medidas especiais para apoiar a investigação e desenvolvimento de medicamentos órfãos ao nível da UE. Devia haver um estatuto semelhante nas decisões sobre a afectação de recursos para comparticipações de medicamentos a um nível nacional?
A UE afirma que todos os doentes devem gozar de igualdade de acesso a cuidados de saúde de qualidade. Se pretendemos maximizar os resultados para a saúde, a rentabilidade dos medicamentos órfãos não devia ser igual à de outras tecnologias?
É a tentativa de ajudar alguém em perigo, independentemente dos custos. Devíamos aplicar esta regra quando se trata de resgatar a vida de alguém com uma doença rara e potencialmente fatal?
Quando uma doença rara recebe um medicamento órfão, pense no dinheiro que o Estado poupa na redução do número de dias de cuidados hospitalares, na ausência de custos por incapacidade, na redução do número de dias de baixa por doença e nas receitas fiscais sobre os lucros do sector
Nos próximos 10 anos, prevê-se a entrada de muito poucos novos fármacos no mercado. O número previsto é de 85 a 105 medicamentos, dependendo do ritmo da descoberta de fármacos, do tempo despendido no seu desenvolvimento e do êxito na obtenção da autorização de introdução no mercado.
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Na Europa, a maioria dos sistemas de saúde baseia-se no princípio da solidariedade: os mais ricos partilham o fardo das doenças pagando mais para o sistema de saúde. Não se poderia aplicar o mesmo à utilização de tratamentos para doenças potencialmente fatais?
Para ser comparticipado por um sistema de saúde, um medicamento tem de ser seguro, eficaz e rentável em termos da utilização dos recursos públicos. Devia esperar-se que os medicamentos para doenças raras gerassem vendas suficientes para recuperar esses recursos ou deviam esses medicamentos ser subsidiados no âmbito do procedimento centralizado?
Existem grandes diferenças entre os Estados membros. Nalguns países, os medicamentos órfãos dos hospitais são financiados ao nível dos hospitais locais, sem garantia de que os medicamentos cheguem aos doentes.
Se um medicamento não for rentável, o seu financiamento poderá ser justificado se o público estiver disposto a prescindir de uma parte do ganho de saúde geral produzido pelo sistema de saúde?
Na tomada de decisões relativas e dilemas éticos, esta abordagem tenta "trazer o bem maior ao maior número de pessoas". O investimento de vastos recursos nestas condições médicas raras contraria este princípio?
O Artigo 2º da Convenção Europeia sobre os Direitos do Homem e a Biomedicina protege o direito de cada pessoa à sua vida.
As evidências clínicas de medicamentos ultra órfãos baseiam-se frequentemente em resultados de curto prazo, em vez da eficácia de longo prazo, e a relação entre os dois aspectos pode não ser provada. Nesse caso, como é que se pode provar a utilidade destes medicamentos?
Os mecanismos centrais destinados a avaliar os medicamentos vão incentivar a produção de medicamentos que beneficiam os doentes, dando-lhes acesso precoce a, e permitindo a escolha de, cuidados de saúde eficazes.
Mesmo quando existem medicamentos, estes podem não estar disponíveis para os doentes. Muitas vezes, o acesso a estes medicamentos apenas surge na sequência de pressões políticas, desafios jurídicos e defesa persistente. O que acontece aos doentes que não conseguem lutar porque estão demasiado doentes?
Numa sociedade como a nossa, em que os recursos limitados não conseguem satisfazer todas das necessidades, o dinheiro gasto num serviço não significa dinheiro que não pode ser gasto noutro?
Para alguns doentes, os montantes despendidos com os serviços de apoio domiciliário podem ter maior impacto na sua qualidade de vida do que se fossem despendidos com medicamentos órfãos. Devíamos tornar isto uma prioridade maior?
As terapêuticas modificadoras de doenças, ao contrário dos melhores serviços de apoio domiciliário, oferecem a opção de futuros conhecimentos, que, por sua vez, podem dar origem a uma cura ou pelo menos evitar o agravamento da doença.
A maioria das doenças raras não dispõe de tratamentos específicos aprovados. Muitas são tratadas com recurso a produtos destinados a outras doenças. Muitas vezes, os seguros de saúde recusam-se a dar cobertura a utilizações não contempladas no resumo das características do produto, dado que os produtos estão a ser utilizados de uma forma que não foi aprovada.
Em que medida é que a exclusividade de mercado pode ter excluído do mercado potenciais tratamentos e empresas com preços competitivos?
As empresas farmacêuticas podem "decompor" uma doença da forma que quiserem para obter a designação de medicamentos órfãos para medicamentos com grande mercado.
Dentro do espírito da solidariedade entre Estados membros, o custo de um medicamento deve ser determinado de acordo com a riqueza de cada país. Um preço mais elevado nos países mais ricos permitiria a prática de preços mais acessíveis nos países menos ricos, tal como acontece no caso dos medicamentos para a SIDA.
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Dado que os recursos são limitados, há um limite para as despesas e apenas os medicamentos rentáveis, que beneficiam a maioria das pessoas, devem ser comparticipados. Se um comprador de medicamentos tiver de escolher entre tratar 10 doentes com o medicamento A ou 1 com o medicamento B para uma doença rara, a escolha deve ser sempre tratar 10 com o medicamento A.
Só devem ser comparticipados os medicamentos rentáveis, mas a abordagem aos medicamentos órfãos deve ser diferente da dos medicamentos para doenças comuns. Se houver alguma dúvida quanto à rentabilidade de um medicamento órfão, ele deve ser excepcionalmente comparticipado em determinados casos.
Igual à posição 2, mas, se houver alguma dúvida quanto à rentabilidade de um medicamento órfão, o benefício da dúvida deve ser dado ao doente e o medicamento deve ser sistematicamente comparticipado.
A saúde é uma prioridade para os cidadãos europeus. Da mesma forma que os esforços para salvar pessoas após um acidente não são limitados, os esforços para salvar um doente com uma doença rara não devem ser limitados. A rentabilidade não deve ser o parâmetro no qual se devem basear as decisões de comparticipação.
FUND is a project funded by the European Commission (