Basics
În Uniunea Europeană, aproximativ 30 de milioane de persoane suferă de afecţiuni rare. UE defineşte afecţiunile rare drept afecţiuni întâlnite la mai puţin de o persoană din 2000. Deoarece vânzările estimate pentru medicamente ce tratează afecţiunile rare sunt mici, există puţin interes din partea companiilor farmaceutice pentru a dezvolta terapii noi ce diagnostichează şi tratează astfel de afecţiuni. În 1999, UE a votat în unanimitate Prevederile pentru medicamente orfane, pentru a încuraja industria să dezvolte terapii pentru situaţii rare prin oferirea unor stimulente financiare. Medicamentele orfane sunt medicamente dezvoltate pentru diagnosticarea şi tratarea afecţiunilor rare. În sistemul curent, medicamentele pretendente sunt desemnate a fi „orfane” şi primesc autorizaţie de punere pe piaţă printr-o procedură centralizată la nivel european. Disponibilitatea şi compensarea rămân o reponsabilitate naţională. Deşi medicamentele orfane pot îmbunătăţi sănătatea a milioane de oameni, costurile ridicate de dezvoltare, piaţa mică şi exclusivitatea comercializării înseamnă că tind să fie foarte scumpe pentru pacienţi şi sistemele de sănătate.
Cazul medicamentelor orfane ridică probleme importante precum
• Cum pot fi stabilite limite de preţ pentru viaţa umană?
• Cum pot fi evaluate în mod corespunzător tratamentele pentru astfel de afecţiuni rare?
• Este corect ca pentru persoanele cu afecţiuni rare să se cheltuie mai mulţi bani pe unitate a fondului de sănătate, comparativ cu pacienţii cu probleme de sănătate similare datorate unor afecţiuni mai comune?
• Companiile producătoare de medicamente orfane ar trebui să păstreze toate beneficiile curente?
Info cards
- exclusivitatea comercializării pentru 10 ani de la momentul autorizaţiei (niciun produs competitor nu poate fi autorizat pe perioada acestor 10 ani, numai dacă se dovedeşte superior);
- stimulente financiare (reducerea taxelor, consultare gratis asupra dezvoltării);
-Prioritate la programele de cercetare ale UE;
- stimulente naţionale în Statele membre (reduceri de taxe).
În perioada 2000 - 2009, Comitetul pentru Medicamente Orfane a primit 873 de aplicaţii pentru desemnarea de medicamente orfane. 598 au primit apreciere pozitivă. 60 au primit autorizare de punere pe piaţă (aprobare oficială pentru utilizare). Există 7000 de afecţiuni rare, majoritatea nu beneficiază de medicamente specifice.
Principalul factor ce determină accesibilitatea la un medicament orfan este compensarea de către sistemele naţionale de asigurări de sănătate. Costul anual pentru aceste tratamente (6000 € până la 300000 €) este peste media bugetului caselor de asigurări.
Prevederile pentru medicamente orfane (din 1999) au avut ca rezultat atât crearea unor noi locuri de muncă în UE cât şi creşterea cercetării şi dezvoltării
Stimulentele oferite de prevederile actuale - exclusivitatea comercializării, asistenţa protocolului etc. - au făcut posibil ca micile întreprinderi să dezvolte medicamente noi. 1/3 din companiile producătoare de medicamente orfane sunt „începătoare”.
Guvernele naţionale şi regionale vor decide asupra evaluării valorii terapeutice a medicamentului, dacă va fi adăugat pe lista de compensare, preţul lor, disponibilitatea acestora în spitale.
Adesea, medicamentele orfane au producţie scumpă şi, prin definiţie, doar un număr mic de pacienţi va beneficia, de aceea preţul lor este foarte mare pentru a compensa costurile companiei.
Institutul naţional de sănătate şi excelenţă clinică a sugerat faptul că sistemul de sănătate plăteşte preţuri premium pentru medicamentele orfane pe baza câtorva criterii: severitatea afecţiunii, evidenţa însănătoşirii, dacă afecţiunea este ameninţătoare de viaţă. Aceste criterii diferă pe teritoriul Europei.
Un studiu realizat la pacienţii cu hemofilie (afecţiune rară) din Olanda a arătat că pacienţii trataţi au lucrat cu 17 ani mai mult în 2001 decât în 1972. Costurile spitalizării în cazurile la care tratamentul este refuzat poate ajunge la 100000 €pe an.
Unele companii nu oferă produsele cu atorizaţie de punere pe piaţă în toate Statele membre datorită constrângerilor legate de preţ (de ex., diferite legi de impozitare), compensarea (întârzieri în unele ţări) şi o rambursare mică a investiţiilor pentru companie
Costurile medicamentelor orfane nu reprezintă astăzi o grijă majoră a Statelor membre (reprezintă un procent sau mai puţin din majoritatea bugetelor naţionale farmaceutice)...
Costurile de dezvoltare pentru medicamente orfane sunt substanţiale, deşi un pic mai mici decât costurile totale ale medicamentelor din producţia principală (programele clinice de dezvoltare implică un număr mai mic de pacienţi).
2/3 dintre afecţiunile rare sunt grave, cronice şi adesea ameninţătoare de viaţă. Caracteristicile includ apariţia timpurie; durerile cronice; deficienţele motorii sau intelectuale şi, în multe cazuri, decesul prematur. Crearea terapiilor pentru toate acestea este o necesitate reală, nesatisfăcută.
În Marea Britanie, pentru fiecare 30000 £ cheltuite pentru prescrierea unui medicament orfan, beneficiul pentru pacient trebuie să se adauge la echivalentul unui pacient care trăieşte timp de un an o viaţă de bună calitate. De asemenea, alte ţări compensează pe această metodă, dar au alte praguri.
În cazul multor medicamente orfane nu există „a doua şansă” de a realiza un studiu clinic suplimentar dacă datele disponibile se dovedesc inadecvate datorită unui număr insuficient de pacienţi.
În unele ţări, o parte din medicamentele orfane aprobate nu ajung niciodată la pacienţi datorită faptului că sunt prea scumpe
costurile pentru fiecare pacient, asociate cu unele medicamente orfane, pot ajunge la 500000€ pe an şi implică tratamentul pe viaţă
Într-o familie în care un copil are o afecţiune rară, adesea unul dintre părinţi fie nu mai lucrează fie reduce semnificativ munca. Ca şi consecinţă, pe măsură ce cheltuielile cresc; veniturile se reduc.
Prevederile UE actuale lasă Statelor membre implementarea practică a medicamentelor orfane, având ca rezultat o lipsă a concordanţei chiar şi între aceste ţări. Unii cetăţeni ai UE pot avea acces la un anumit medicament, în timp ce alţii nu, în funcţie de locul unde trăiesc.
După obţinerea autorizaţiei de punere pe piaţă, întârzierea legală de punere a medicamentului pe piaţa UE este de 180 de zile. Totuşi, în acest moment întârzierea medie este de 189 de zile, iar în unele State membre este de până la 700 de zile.
Pentru o companie, procesul de la descoperirea moleculei noi până la comercializarea medicamentului orfan este lung (în medie 10 ani), costisitor (zeci de milioane de euro) şi foarte nesigur (dintre zece molecule testate, numai una poate avea efect terapeutic).
Cercetarea afecţiunilor rare a fost fundamentală pentru identificarea majorităţii genelor umane descoperite până acum şi pentru un sfert din medicamentele inovative ce au primit aprobare pentru comercializare în UE.
Deoarece specialiştii în afecţiuni rare sunt, de asemenea, rari, autorizaţia medicamentelor orfane este aproape întotdeauna realizată la nivel european pentru a beneficia de cea mai mare experienţă disponibilă. Procedurile pentru autorizaţia de punere pe piaţă trebuie să dureze mai puţin de 210 zile
S-a observat că unele medicamente orfane sunt benefice în boli obişnuite, (epoetina-α, aprobată iniţial pentru tratamentul anemiei, este acum utilizată la pacienţii cu cancer ce efectuează chimioterapie).
Decizia de a autoriza un produs se bazează pe echilibrul dintre eficienţa, riscurile şi calitatea acestuia. Dacă este foarte eficient, dar potenţial periculos, poate fi refuzată punerea pe piaţă. Autorizaţia de punere pe piaţă nu se bazează pe considerente economice.
Decizia de a compensa reprezintă răspunsul la una din următoarele întrebări: îşi permite societatea să plătească pentru acest tratament? Merită? Decizia de compensare are la bază considerente economice.
Issue cards
Cum pot fi păstrate costurile mici şi cum pot fi medicamentele disponibile pentru pacienţi în timp ce sunt oferite stimulente companiilor pentru a încuraja cercetarea şi realizarea mai multor medicamente orfane şi mai bune?
Nu există oare o contradicţie între deciziile colective şi preferinţele individuale? Este corect să fie folosite multe resurse pentru puţine persoane? Este obligaţia morală a societăţii să nu abandoneze persoane?
Doar sistemul de sănătate? Este responsabilitatea împărţită cu pacientul? Sau va fi împărţită cu deţinătorul autorizaţiei de punere pe piaţă în cazul în care produsul nu este la fel de eficient pe cât s-a crezut iniţial?
Pacienţii care suferă de afecţiuni rare trebuie să aibă dreptul la acceaşi calitate a tratamentului ca şi ceilalţi pacienţi?
La nivelul UE sunt luate măsuri speciale pentru a susţine cercetarea şi dezvoltarea medicamentelor orfane. Ar trebui ca un statut similar să fie dedicat deciziilor legate de alocarea resurselor pentru compensare la nivel naţional?
UE declară că toţi pacienţii ar trebui să aibă acces egal la un tratament de calitate. Dacă avem ca scop maximizarea rezultatelor în sănătate, nu ar trebui ca medicamentele orfane să aibă aceeaşi cost-eficienţă ca şi celelalte tehnologii?
Este încercarea de a ajuta pe cineva aflat în pericol, indiferent de costuri. Ar trebui aplicată această regulă pentru a salva viaţa unei persoane cu o afecţiune rară şi ameninţătoare de viaţă?
Când o afecţiune rară primeşte un medicament orfan, gândiţi-vă la banii pe care îi salvează statul datorită unor zile mai puţine de spitalizare, fără costuri pentru invaliditate, mai puţine zile de muncă pierdute de pacient şi rambursarea taxelor în profitul industriei
Puţine medicamente suplimentare sunt prevăzute a intra pe piaţă în următorii 10 ani. Sunt estimate 85 până la 105 de medicamente suplimentare, în funcţie de rata de descoperire a medicamentelor, timpul necesar pentru dezvoltarea lor şi succesul obţinerii autorizaţiei de punere pe piaţă.
În Europa, majoritatea sistemelor de sănătate se bazează pe principiul solidarităţii: cei mai bogaţi împart povara afecţiunilor prin sume mai mari plătite către casele de asigurări. Ar putea acest principiu să fie aplicat pentru utilizarea tratamentelor cu medicamente orfane în situaţii ameninţătoare de viaţă?
Pentru a fi compensat de sistemul de sănătate, un medicament trebuie să fie sigur, eficient şi cost-eficient pentru utilizarea resurselor publice. Este nevoie ca medicamentele pentru afecţiuni rare să genereze vânzări suficiente pentru a dobândi acestea sau ar trebui subvenţionate central?
Există diferenţe mari între Statele membre. În unele ţări, medicamentele orfane pentru spitale sunt susţinute din fondurile locale ale spitalului cu nicio garanţie că acestea vor ajunge la pacienţi.
Dacă un medicament nu este cost-eficient, susţinerea acestuia poate fi justificată dacă publicul doreşte să utilizeze o parte a fondului total de sănătate realizat de sistemul de sănătate?
În luarea deciziilor referitoare la dilemele etice, această abordare încearcă să aducă cel mai bun produs pentru cel mai mare număr de persoane. Investiţia unor vaste resurse pentru afecţiunile rare este împotriva acestui principiu?
Articolul 2 al Convenţiei Europene asupra drepturilor omului protejează dreptul fiecărei persoane la viaţa proprie.
Dovezile clinice ale medicamentelor orfane extreme se bazează adesea pe rezultatele pe timp scurt mai mult decât pe eficienţa pe termen lung, iar relaţia dintre cele două nu poate fi dovedită. În acest caz, cum poate fi dovedită utilitatea acestor medicamente?
Mecanismele centrale destinate evaluării medicamentelor vor încuraja aducerea medicamentelor în avantajul pacienţilor, ce pot fi accesibile timpuriu, ce permit alegerea şi un tratament eficient.
Chiar dacă există medicamente, acestea pot să nu fie încă disponibile pacienţilor. Accesul cu succes la aceste medicamente este adesea urmarea unor presiuni politice, provocări legale şi pledoarii persistente. Ce se întâmplă cu pacienţii care nu pot lupta pentru că sunt prea bolnavi?
Într-o societate ca a noastră în care resursele finite nu pot întâmpina toate nevoile, sumele cheltuite pentru un serviciu nu pot fi cheltuite pentru un altul?
Pentru unii pacienţi, sumele cheltuite pe servicii de asistenţă la domiciliu pot avea un impact mai mare asupra calităţii vieţii decât dacă le-ar cheltui pe medicamente orfane. Ar trebui acest aspect să aibă o prioritate mai mare?
Tratamentele ce modifică afecţiunea, spre deosebire de cea mai bună terapie de susţinere, oferă opţiunea experienţei viitoare, care poate duce la vindecare sau cel puţin la prevenirea înrăutăţirii afecţiunii
Majoritatea afecţiunilor rare nu au un tratament specific aprobat. Multe sunt tratate „în afara prospectului”, utilizând produse pentru alte afecţiuni. Casele de asigurări refuză adesea să acopere utilizările nerecomandate în prospect, din moment ce sunt utilizate într-o manieră ce nu este aprobată.
Gândiţi-vă la modul în care exclusivitatea de comercializare ar putea exclude intrarea pe piaţă a unor potenţiale tratamente şi companii cu preţuri competitive...
Companiile de medicamente pot „împărţi” o afecţiune în ce mod doresc pentru a obţine desemnarea unui medicament orfan pentru medicamente cu pieţe largi.
În spirit de solidaritate între Statele membre, costul unui medicament ar trebui hotărât în funcţie de avutul fiecărei ţări. Preţurile mai mari în ţările mai avute ar permite un preţ mai accesibil în ţările mai puţin avute, aşa cum se procedează în cazul medicamentelor pentru SIDA.
Story cards
Policies
Deoarece resursele sunt limitate, există o limită a sumei cheltuite şi ar trebui rambursate numai costurile medicamentelor cost-eficiente de care beneficiază un număr mare de pacienţi. Dacă cel care achiziţionează medicamente trebuie să aleagă între posibilitatea de a trata 10 pacienţi cu medicamentul A şi posibilitatea de a trata 1 pacient cu medicamentul B pentru o afecţiune rară, alegerea ar trebui să fie întotdeauna pentru tratarea celor 10 pacienţi cu medicamentul A.
Numai costurile medicamentelor cost-eficiente ar trebui rambursate, iar abordarea în cazul medicamentelor orfane ar trebui să fie diferită decât cea pentru afecţiunile comune. Dacă există vreun dubiu referitor la eficienţa costului unui medicament orfan, costurile acestuia ar trebui rambursate în mod excepţional în anumite cazuri.
Asemănător cu punctul 2, dar, dacă există dubii referitoare la cost-eficienţa unui medicament orfan, acest dubiu trebuie privit în avantajul pacientului şi costurile acestui medicament trebuie să fie rambursate în mod sistematic.
Sănătatea este o prioritate pentru cetăţenii europeni. Tot aşa cum nu sunt limitate eforturile pentru salvarea unei persoane după un accident, eforturile pentru salvarea unui pacient cu o afecţiune rară nu trebuie limitate. Eficienţa costului nu ar trebui să fie criteriul pe care să se bazeze deciziile de rambursare.
FUND is a project funded by the European Commission (