Basics
V Európskej únii trpí ojedinelými ochoreniami 30 miliónov osôb. EÚ vymedzuje ojedinelé ochorenie ako ochorenie, ktoré sa vyskytuje u menej ako jednej osoby spomedzi každých 2 000 osôb. Keďže sa predpokladá, že predaj liekov na ojedinelé ochorenia bude malý, farmaceutické spoločnosti majú veľmi slabú motiváciu vyvíjať nové liečebné postupy na účely diagnostiky a liečby ojedinelých ochorení. V roku 1999 bolo v EÚ jednomyseľne schválené nariadenie o liekoch na ojedinelé ochorenia, ktoré má formou finančných stimulov povzbudiť farmaceutický priemysel, aby vyvíjal liečebné postupy pre ojedinelé ochorenia. Lieky na ojedinelé ochorenia sú lieky určené na diagnostiku a liečby zriedkavo sa vyskytujúcich chorôb. V súčasnom systéme sa nové lieky zaraďujú do kategórie „lieky na ojedinelé ochorenia“ a získavajú registráciu v rámci centralizovaného európskeho postupu. Ich dostupnosť a úhrada zo zdravotného poistenia zostávajú v kompetencii jednotlivých členských štátov. Hoci lieky na ojedinelé ochorenia môžu zlepšiť zdravie miliónov ľudí, vysoké výrobné náklady, malý trh a trhová výnimočnosť znamenajú, že sú pre pacientov a systémy zdravotníckej starostlivosti zvyčajne veľmi drahé.
Problém liekov na ojedinelé ochorenia prináša dôležité otázky:
• Je možné stanoviť cenový limit ľudského života?
• Ako sa dá správne oceniť liečba ojedinelých ochorení?
• Je spravodlivé, že osoby s ojedinelým ochorením musia vynaložiť viac peňazí v prepočte na jednotku získaného zdravia ako pacienti s podobnými zdravotnými problémami, ktoré sú spôsobené bežnejšími ochoreniami?
• Mali by si spoločnosti, ktoré vyrábajú lieky na ojedinelé ochorenia, ponechať všetky svoje súčasné výhody?
Info cards
- výhradné právo na trhu v trvaní 10 rokov od registrácie (v priebehu týchto 10 rokov nemôže byť registrovaný žiadny konkurenčný výrobok, okrem prípadov preukázanej nadradenosti),
- finančné stimuly (zníženie poplatkov, bezplatné poradenstvo pri vývoji),
- priorita pre výskumné programy EÚ,
- stimuly v jednotlivých členských štátoch (daňové úľavy).
V rokoch 2000 – 2009 dostal Výbor pre lieky na ojedinelé ochorenia 873 žiadostí o zaradenie týchto liekov. 598 liekov získalo kladné stanovisko. 60 bolo zaregistrovaných (získalo oficiálne povolenie na používanie). Existuje 7 000 ojedinelých ochorení, na väčšinu z nich nie je osobitný liek.
Hlavným činiteľom, ktorý určuje dostupnosť liekov na ojedinelé ochorenia, je úhrada zo štátneho systému zdravotného poistenia. Ročné náklady na liečbu týchto ochorení (6 000 až 300 000 EUR) prekračujú finančné možnosti priemerných domácností.
Nariadenie o liekoch na ojedinelé ochorenia (účinné od roku 1999) prinieslo nielen viac pracovných miest v EÚ, ale aj podporilo výskum a vývoj.
Stimuly poskytované na základe platného nariadenia (výhradné právo na trhu, pomoc pri príprave protokolu a pod.) umožnili malým podnikom vyvinúť nové lieky. 1/3 spoločností, ktoré vyrábajú lieky na ojedinelé ochorenia, tvoria začínajúce podniky.
O liečebnej hodnote lieku, zaradení do zoznamu liekov hradených zo zdravotného poistenia, cene a dostupnosti v nemocniciach rozhodujú vlády jednotlivých členských štátov.
Výroba liekov na ojedinelé ochorenia je často drahá a (ako vyplýva z ich vymedzenia) sú určené len pre malý počet pacientov, preto je ich cena často skutočne vysoká, aby mohla kompenzovať náklady spoločnosti.
Národný inštitút zdravia a klinickej výnimočnosti (National Institute of Health and Clinical Excellence) navrhol, aby systém zdravotníckej starostlivosti vyplácal prémie za lieky na ojedinelé ochorenia podľa: závažnosti ochorenia, dôkazov o zlepšení zdravia, toho, či ochorenie ohrozuje život. Tieto kritériá sa v jednotlivých európskych štátoch líšia.
Prieskum medzi pacientmi trpiacimi hemofíliou (ojedinelé ochorenie) v Holandsku ukázal, že liečení pacienti v roku 2001 pracovali o 17 rokov dlhšie ako v roku 1972. Náklady na hospitalizáciu v prípadoch odopretej liečby môžu dosiahnuť až 100 000 EUR ročne.
Niektoré spoločnosti neposkytujú registrované produkty vo všetkých členských štátoch z dôvodu cenových obmedzení (napríklad rôzne daňové predpisy), úhrady zo zdravotného poistenia (oneskorenie v mnohých štátoch) a nízkej návratnosti investícií pre spoločnosť
Cena liekov na ojedinelé ochorenia dnes nepredstavuje pre členské štáty hlavný problém (tvorí maximálne jedno percento financií jednotlivých štátov vydávaných za lieky)...
Náklady na vývoj liekov na ojedinelé ochorenie sú vysoké, aj keď o niečo menšie ako celkové náklady na farmaceutické prípravky na častejšie ochorenia (klinické vývojové programy zahŕňajú menší počet pacientov).
2/3 ojedinelých ochorení predstavujú vážne, chronické a často životu nebezpečné choroby. Prejavy ojedinelých ochorení zahŕňajú včasný výskyt, chronickú bolesť, motorickú alebo intelektuálnu nedostatočnosť a vo viacerých prípadoch predčasné úmrtie. Vytvorenie liečby pre všetky tieto ochorenia je reálna, aj keď nenaplnená potreba.
V Spojenom kráľovstve sa musí prínos pre pacientov na každých 30 000 GBP uhradených za liek na ojedinelé ochorenie rovnať jednému roku kvalitného života pacienta. Úhrady v iných štátoch vychádzajú z podobného princípu, líšia sa však prahovými hodnotami.
V mnohých prípadoch ojedinelých ochorení sa už nevyskytne druhá príležitosť uskutočniť doplnkovú klinickú štúdiu, ak sa dostupné údaje ukážu ako nedostatočné, a to z dôvodu nedostatočného počtu pacientov.
V niektorých štátoch časť registrovaných liekov na ojedinelé ochorenia nikdy nedosiahne pacientov, pretože sú príliš drahé.
Cena na jedného pacienta súvisiaca s niektorými liekmi na ojedinelé ochorenia môže byť až 500 000 EUR ročne a zahŕňa celoživotnú liečbu.
V rodine, v ktorej dieťa trpí ojedinelým ochorením, často jeden z rodičov prestane pracovať alebo prácu zásadne obmedzí. Následne sa znížia rodinné príjmy, ale zvýšia výdavky.
Platné nariadenie EÚ ponecháva praktické uplatnenie ustanovení o liekoch na ojedinelé ochorenia na členských štátoch, čo spôsobuje nedostatočnú harmonizáciu dokonca v rámci jednotlivých krajín. Pre niektorých občanov EÚ je určitý liek dostupný, pre iných nie – podľa toho, kde žijú.
Od udelenia registrácie do uvedenia medicínskeho produktu na trh v EÚ uplynie zákonná lehota 180 dní. Zvyčajne je to však 189 dní, v niektorých členských štátoch až 700 dní.
Postup od objavenia novej molekuly do uvedenia lieku na ojedinelé ochorenie na trh je dlhý (priemerne 10 rokov), drahý (desiatky miliónov eur) a veľmi neistý (z desiatich testovaných molekúl môže mať liečebný účinok len jedna).
Výskum ojedinelých ochorení mal zásadný význam pri určení väčšiny doteraz identifikovaných ľudských génov a vzniku štvrtiny inovatívnych medicínskych produktov registrovaných v EÚ.
Keďže odborníci na ojedinelé ochorenia sú vzácni, schvaľovanie liekov na ojedinelé ochorenia sa takmer vždy uskutočňuje na európskej úrovni, aby bolo možné využiť čo najviac dostupných odborných poznatkov.
Registrácia musí byť kratšia ako 210 dní.
U niektorých liekov na ojedinelé ochorenia sa zistilo, že sú vhodné na liečbu bežných ochorení (epoetin-α, pôvodne určený na liečbu anémie, sa v súčasnosti využíva u pacientov, ktorí sa podrobujú chemoterapii).
Pri rozhodovaní o registrácii produktu sa zvažuje účinnosť, riziká a kvalita lieku. Ak ide o veľmi účinný, ale potenciálne nebezpečný liek, registrácia nemusí byť udelená. Pri registrácii sa nezohľadňujú hospodárske aspekty.
Pri rozhodnutí o úhrade lieku zo zdravotného poistenia sa hľadajú odpovede na nasledujúce otázky: Môže si spoločnosť dovoliť hradiť túto liečbu? Stojí to za to? Rozhodnutie o úhrade zo zdravotného poistenia zohľadňuje hospodárske aspekty.
Issue cards
Ako udržať nízke ceny, sprístupniť lieky pacientom a zároveň poskytovať stimuly pre spoločnosti s cieľom podporiť výskum a výrobu väčšieho počtu lepších liekov na ojedinelé ochorenia?
Existuje rozpor medzi kolektívnymi voľbami a individuálnymi preferenciami? Je správne vynaložiť veľa peňazí na malý počet osôb? Má spoločnosť morálnu povinnosť nezriekať sa jednotlivcov?
Výlučne systém zdravotníckej starostlivosti? Má určitý diel zodpovednosti aj pacient? Alebo ho má niesť držiteľ registrácie, ak sa ukáže, že výrobok nie je taký účinný, ako sa pôvodne predpokladalo?
Majú pacienti trpiaci ojedinelými ochoreniami nárok na rovnakú kvalitu liečby ako ostatní pacienti?
Na úrovni EÚ existujú osobitné opatrenia na podporu výskumu a vývoja liekov na ojedinelé ochorenia. Má sa rovnaký prístup zvoliť pri rozhodovaní o pridelení financií na úhradu zo zdravotného poistenia na úrovni jednotlivých členských štátov?
Európska únia prehlasuje, že všetci pacienti by mali mať nárok na rovnako kvalitnú zdravotnícku starostlivosť. Ak sa snažíme o maximalizáciu zdravotných výsledkov, nemala by úspora nákladov na lieky na ojedinelé ochorenia byť rovnaká ako pri iných technológiách?
Ide o pokus pomôcť niekomu v ohrození bez ohľadu na cenu. Má sa toto pravidlo použiť v prípadoch záchrany života osoby s ojedinelým, životu nebezpečným ochorením?
Ak budú k dispozícii lieky na ojedinelé ochorenia, štát ušetrí peniaze, keďže sa skráti pobyt pacientov v nemocnici, znížia náklady na postihnutia, dávky v pracovnej neschopnosti a zvýšia daňové výnosy vďaka ziskom z farmaceutického odvetvia.
Predpokladá sa, že v najbližších 10 rokoch bude na trh uvedených niekoľko ďalších liekov na ojedinelé ochorenia. Pravdepodobne pôjde o 85 až 105 ďalších liekov podľa rýchlosti objavenia, dĺžky vývoja a úspešnosti registrácie.
.
Väčšina európskych zdravotníckych systémov vychádza z princípu solidarity: bohatší zdieľajú záťaž ochorení, pretože viac prispievajú na zdravotné poistenie. Nemohol by sa tento princíp uplatniť na liečbu ojedinelých ochorení ohrozujúcich život?
Liek, ktorý má byť hradený zo zdravotného poistenia, musí byť bezpečný, účinný a musí efektívne využívať verejné financie. Má sa predpokladať, že predajnosť liekov na ojedinelé ochorenia zaručí úhradu nákladov alebo sa majú tieto lieky centrálne dotovať?
Medzi jednotlivými členskými štátmi existujú veľké rozdiely. V niektorých štátoch sa lieky na ojedinelé ochorenia financujú na úrovni miestnych nemocníc, čo nezaručuje ich dostupnosť pre pacientov.
Ak liek nie je nákladovo efektívny, je možné zdôvodniť jeho financovanie, keď sa verejnosť chce vzdať niektorých celkových zdravotných výhod poskytovaných systémom zdravotníckej starostlivosti?
Pri rozhodovaní o niektorých eticky sporných bodoch sa tento prístup snaží ‘ dosiahnuť čo najväčší prospech pre čo najväčší počet osôb. Odporuje investovanie rozsiahlych finančných prostriedkov do ojedinelých ochorení tejto zásade?
Článok 2 Európskeho dohovoru o ochrane ľudských práv a základných slobôd chráni právo každého človeka na život.
Klinické dôkazy o liekoch na výnimočné ojedinelé ochorenia často vychádzajú skôr z krátkodobých výsledkov ako z dlhodobej účinnosti a súvislosť medzi nimi sa nemusí preukázať. Ako možno za takýchto okolností oprávniť používanie tohto lieku?
Centrálne mechanizmy hodnotenia liekov podporujú lieky, ktoré prospievajú pacientom, sú dostupné v krátkom čase, umožňujú voľbu a efektívnu zdravotnícku starostlivosť.
Aj keď lieky existujú, nemusia byť pre pacientov dostupné. Dostupnosť týchto liekov sa často zlepší až pod politickým tlakom, právnou cestou alebo trvalým presadzovaním. Čo sa stane s pacientmi, ktorí nemôžu bojovať, pretože sú príliš chorí?
Keď sa neposkytnú peniaze na jednu službu, znamená to v spoločnosti ako je naša, v ktorej obmedzené prostriedky nemôžu uspokojiť všetky potreby, že nie je možné financovať inú službu?
U niektorých pacientov môžu mať financie vynaložené na služby domácej starostlivosti väčší vplyv na kvalitu ich života ako financie, ktoré by utratili za lieky na ojedinelé ochorenia. Má dostať prednosť dlhodobá starostlivosť?
Liečba, ktorá upravuje ochorenie, na rozdiel od akejkoľvek dlhodobej starostlivosti, ponúka možnosť budúcich poznatkov, ktoré môžu následne viesť k vyliečeniu alebo prinajmenšom zabrániť zhoršeniu ochorenia.
Väčšina ojedinelých ochorení nemá osobitnú schválenú liečbu. Väčšina z nich sa lieči liekmi na iné ochorenia. Zdravotné poistenie často odmieta hradiť použite určitého lieku pri liečbe iného ako stanoveného ochorenia iným ako schváleným spôsobom.
Zamyslite sa nad tým, že výhradné právo na trhu mohlo z trhu vylúčiť potenciálnu liečbu či spoločnosti s konkurenčnou cenou...
Farmaceutické spoločnosti môžu ochorenie ľubovoľným spôsobom „rozkrájať“, aby získali zaradenie lieku na ojedinelé ochorenie pre lieky na veľkom trhu.
V duchu solidarity medzi členskými štátmi by sa o cene lieku malo rozhodovať podľa bohatstva konkrétnej krajiny. Vyššie ceny v bohatších krajinách by umožnili dostupnejšie ceny v menej bohatých štátoch, ako je to v prípade liekov na AIDS.
Story cards
Policies
1. Keďže zdroje sú obmedzené, na vynaložené prostriedky existuje limit a uhrádzať by sa mali len cenovo výhodné liečivá prinášajúce úžitok väčšiemu počtu pacientov. Ak si nákupca liečiv musí vybrať medzi liečbou desiatich pacientov liečivom A alebo jedného pacienta liečivom B v prípade zriedkavého ochorenia, voľbou by vždy mala byť liečba desiatich pacientov liečivom A.
Uhrádzať by sa mali len cenovo výhodné liečivá, avšak prístup v prípade liečiv na zriedkavé ochorenia by mal byť iný ako v prípade liečiv na bežné ochorenia. V prípade akýchkoľvek pochybností o cenovej výhodnosti liečiva na zriedkavé ochorenie by sa malo toto liečivo v niektorých prípadoch výnimočne uhradiť.
Rovnako ako v bode č. 2, avšak v prípade akýchkoľvek pochybností o cenovej výhodnosti liečiva na zriedkavé ochorenie by rozhodnutie malo byť v prospech pacienta a liečivo by sa malo uhrádzať sústavne.
Zdravie je pre Európanov prioritou. Tak ako pri pomoci ľuďom v prípade nehody neexistujú obmedzenia, rovnako by nemalo byť obmedzené úsilie pomôcť pacientovi so zriedkavým ochorením. Cenová výhodnosť by nemala byť kritériom, na základe ktorého by sa malo rozhodovať o úhrade.
FUND is a project funded by the European Commission (