Basics
V Evropski uniji trpi približno 30 milijonov ljudi za redko boleznijo. EU redko bolezen opredeljuje kot bolezen, ki prizadene manj kot eno osebo na 2000 oseb. Ker je pričakovana prodaja zdravil za redke bolezni nizka, ni veliko spodbude za farmacevtska podjetja, da bi razvijala nove terapije za diagnosticiranje in zdravljenje takih bolezni. Leta 1999 je bila v EU soglasno sprejeta Uredba EP in Sveta o zdravilih sirotah, da bi s finančnimi spodbudami vplivali na industrijo, da bi razvijala terapije za redka stanja. Zdravila sirota so zdravila, ki jih razvijejo za diagnosticiranje in zdravljenje redkih bolezni. V sedanjem sistemu so kandidatna zdravila označena kot »sirota«, trg pa pooblaščen s centraliziranim evropskim postopkom. Dostopnost in povrnitev stroškov sta še vedno v nacionalni domeni. Čeprav lahko zdravila sirota izboljšajo zdravje milijonov ljudi, so zaradi razvojnih stroškov, majhnega trga in tržne ekskluzivnosti zelo draga za bolnike in zdravstvene sisteme.
Primer zdravil sirot sproža pomembna vprašanja, kot so:
• Kako postaviti ceno za človeško življenje?
• Kako primerno ovrednotiti zdravljenje tako redkih bolezni?
• Ali je pošteno, da se na posameznike z redko boleznijo porabi več denarja kot na bolnike s podobnimi zdravstvenimi težavami, ki so posledica bolj splošnih bolezni?
• Ali bi morale družbe, ki proizvajajo zdravila sirota, ohraniti trenutne ugodnosti?
Info cards
– tržna ekskluzivnost , ki traja 10 let od trenutka odobritve (v teh 10-ih letih ne sme biti odobren noben konkurenčni izdelek, razen če je njegovo delovanje ustreznejše),
– finančne spodbude (znižanje pristojbin, brezplačno svetovanje glede razvoja)
– prednost pri raziskovalnih programih EU
– nacionalne spodbude v državah članicah (znižanje davka).
V obdobju od leta 2000 do 2009 je Odbor za zdravila sirote prejel 873 vlog za imenovanje zdravil sirot. 598 jih je prejelo pozitivno mnenje. 60 jih je prejelo odobritev za trženje (uradno odobritev uporabe). Obstaja 7000 redkih bolezni, večina od posebnih zdravil nič ne pridobi.
Glavni dejavnik, ki določa dostop do zdravil sirot, je povrnitev stroškov s strani nacionalnih sistemov zdravstvenega zavarovanja. Letni stroški teh zdravljenj (€ 6000 do € 300 000) so višji od proračuna povprečnih gospodinjstev
Uredba o zdravilih sirotah (od 1999) ni povzročila le povečanja števila delovnih mest v EU, temveč je tudi poglobila raziskave in razvoj.
Zaradi spodbud po sedanjih predpisih (tržna ekskluzivnost, pomoč pri pripravi protokola, itn.) lahko majhna podjetja razvijajo nova zdravila. Tretjina podjetij, ki ustvarjajo zdravila sirote, so podjetja v zagonu.
Nacionalne ali regionalne vlade se bodo odločale glede ocene terapevtske vrednosti zdravila: ali bodo dodale zdravilo na seznam za povrnitev stroškov, določile ceno, omogočile dostopnost zdravila v bolnišnicah.
Proizvodnja zdravil sirot je pogosto draga in po definiciji koristi le manjšemu številu oseb, zato je njihova cena pogosto zelo visoka, da se povrnejo stroški podjetja.
Nacionalni inštitut za zdravje in klinično odličnost (NICE) v Združenem kraljestvu je predlagal, da zdravstveni sistem plača visoke cene za zdravila sirote glede na: resnost bolezni, dokaze izboljšanja zdravja, ali je bolezen življenjsko nevarna. Po Evropi se ta merila razlikujejo.
Raziskava na Nizozemskem med hemofiličnimi bolniki (redka bolezen) je pokazala, da so leta 2001 zdravljeni bolniki delali 17 let več kot leta 1972. Stroški hospitalizacije v krajih, kjer ni omogočeno zdravljenje, znašajo tudi do €100 000 na leto.
Nekatera podjetja ne zagotavljajo izdelkov, ki so bili odobreni za prodajo na trgu, v vseh državah članicah zaradi omejitev višine cen (n.pr. različne davčne zakonodaje), povrnitve stroškov (zamude v nekaterih državah) in donosa naložb za podjetje.
Stroški zdravil sirot niso glavna skrb držav članic (znašajo en odstotek ali manj večine nacionalnih farmacevtskih proračunov) ...
Razvojni stroški zdravil sirot so znatni, čeprav malce nižji od celotnih stroškov standardnih zdravil (klinični razvojni programi vključujejo manjše število bolnikov).
Dve tretjini redkih bolezni sta resnih, kroničnih in pogosto življenjsko nevarnih. Med lastnosti sodijo zgodnji pojav, kronična bolečina, izguba motorične ali intelektualne sposobnosti ter v mnogih primerih zgodnja smrt. Ustvarjanje terapij za vse bolezni je neizpolnjen cilj.
V Združenem kraljestvu na vsakih £30 000, ki jih porabijo za predpisovanje zdravil sirot, bolniki dobijo leto kakovostnega življenja. Tudi druge države povrnejo stroške na podlagi te metode, vendar imajo drugačen prag.
Če dani podatki niso primerni, v mnogih primerih zdravil sirot ni druge priložnosti za opravljanje klinične študije, saj ni na voljo dovolj bolnikov.
V nekaterih državah delež licenciranih zdravil sirot nikoli ne pride do bolnikov, ker so ta predraga.
Stroški na bolnika, ki jih povezujejo z nekaterimi zdravili sirotami, se lahko povzpnejo na € 500 000 letno in vključujejo doživljenjsko zdravljenje.
V družini, ki ima otroka z redko boleznijo, pogosto eden od staršev prekine delovno razmerje ali znatno omeji svojo prisotnost. Posledično se, medtem ko se stroški večajo, prihodki manjšajo.
Veljavni predpisi EU prepuščajo državam članicam praktično izvajanje glede zdravil sirot, kar povzroča pomanjkanje usklajenosti že znotraj držav. Nekateri državljani EU imajo dostop do zdravila, drugi pa ne, odvisno od kraja bivanja.
Ko enkrat pridobijo dovoljenje za trženje, znaša odlog za uvajanje medicinskih izdelkov na trg EU 180 dni. Toda trenutno znaša odlog 189 dni, v nekaterih državah članicah pa celo do 700 dni.
Postopek od odkrivanja nove molekule do trženja zdravila sirota je dolgotrajen (povprečno 10 let), drag (desetine milijonov eurov) ter zelo negotov (od desetih testiranih molekul ima morda le ena terapevtski učinek).
Raziskave redkih bolezni so bile odločilne za določanje večine človeških genov, ki jih poznamo, ter razvoj četrtine inovativnih medicinskih izdelkov, ki so v EU prejeli dovoljenje za trženje.
Ker so strokovnjaki za redke bolezni ravno tako redki, je dovoljenje za zdravila sirote skoraj vedno izdano na evropski ravni, da bi čim več pridobili pri strokovnem znanju.
Postopek pridobivanja dovoljenja za trženje mora biti krajši od 210 dni.
Za nekatera zdravila sirote ugotovijo, da blagodejno vplivajo na splošne bolezni (epoetin-α je bil prvotno dovoljen za zdravljenje anemije, dandanes pa ga uporabljajo pri bolnikih, ki so podvrženi kemoterapiji).
Odločitev za podelitev dovoljenja za trženje izdelka je zasnovana na učinkovitosti, tveganjih in kakovosti izdelka. Če je izdelek izredno učinkovit, a potencialno nevaren, se zanj dovoljenje ne izda. Dovoljenje za trženje ni zasnovano na gospodarskih razlogih.
Odločitev za povrnitev stroškov je odgovor na naslednje vprašanje: Ali si lahko družba privošči plačilo za to zdravljenje? Je vredno tega? Odločitev o povrnitvi stroškov je zasnovana na gospodarskih razlogih.
Issue cards
Kako ohranjati nizke stroške in omogočiti dostop bolnikom med dajanjem spodbud podjetjem, da bi ta spodbujala raziskavo in ustvarila boljša zdravila sirote?
Ali ne stojijo kolektivne odločitve in posamezne prednosti na dveh različnih bregovih? Ali je prav, da zapravimo toliko za peščico ljudi? Ali ne obstaja moralna obveznost, da ne pustimo posameznikov na cedilu?
Sam zdravstveni sistem? Ali svoj del odgovornosti nosi tudi bolnik? Ali pa bi ga moral nositi nosilec dovoljenja za trženje, če izdelek ne bi bil tako učinkovit, kot so sprva mislili?
Ali bi morali bolniki, ki jih prizadenejo redka stanja, imeti pravico do enakega zdravljenja kot drugi bolniki?
Posebni ukrepi so podani v podporo raziskavam in razvoju zdravil sirot na ravni EU. Ali bi morali dodeliti podoben status odločanju o dodeljevanju sredstev za povrnitev stroškov na nacionalni ravni?
EU navaja, da bi morali imeti vsi bolniki enak dostop do kakovostne oskrbe. Ali ne bi morala biti stroškovna učinkovitost zdravil sirot enaka kot za druge tehnologije, če želimo dosegati najboljše mogoče rezultate
Poskus pomoči osebi v nevarnosti, ne glede na stroške. Ali naj uveljavljamo to pravilo, če moramo rešiti življenje nekomu z redko in življenjsko nevarno boleznijo?
Kadar oseba z redko boleznijo dobi zdravilo siroto, se spomnite denarja, ki ga država prihrani pri manjšem številu dni bolnišnične oskrbe, neobstoju stroškov za invalidnost, manjše število dni odsotnosti bolnika z delovnega mesta ter obračun davka na dobičke industrije.
V naslednjih desetih letih pričakujejo vstop nekaterih dodatnih zdravil na trg. Pričakovanih je od 85 do 105 dodatnih zdravil, odvisno od hitrosti odkrivanja zdravil, časa, ki ga zapravijo za njihov razvoj, ter uspeha pri pridobivanju dovoljenja.
.
V Evropi je večina zdravstvenih sistemov zgrajenih na načelu solidarnosti: bolj premožni delijo breme bolezni s plačilom večje vsote za zdravstveno zavarovanje. Ali ne bi bilo mogoče tega uporabitiza zdravljenje z zdravili sirota pri življenjsko nevarnih boleznih?
Za povrnitev stroškov od zdravstvenega sistema mora biti zdravilo varno, učinkovito in stroškovno učinkovito glede rabe javnih sredstev. Ali bi morali pričakovati, da bodo zdravila za redke bolezni ustvarila dovolj prihodkov za poplačilo stroškov ali pa bi morala biti centralno subvencionirana?
Med državami članicami so velike razlike. Bolnišnična zdravila sirote financirajo v nekaterih državah na ravni lokalnih bolnišnic, in sicer brez jamstev, da bo zdravilo prišlo do bolnikov.
Ali je financiranje zdravil upravičeno, če zdravilo ni stroškovno učinkovito in se je javnost pripravljena odpovedati celotnemu izboljšanju zdravja, ki ga nudi zdravstveni sistem?
Pri odločanju z upoštevanjem etičnih zadreg poskuša ta pristop ‘ustvariti največ dobrega za čim več ljudi’. Ali investiranje ogromnih količin sredstev za redka stanja nasprotuje temu načelu?
Drugi člen Konvencije o človekovih pravicah ščiti pravico vsakega posameznika do življenja.
Klinični dokazi o izrednih zdravilihsirota je pogosto zasnovan na kratkoročnih rezultatih, ne pa na dolgoročni učinkovitosti, odnos med obema pa morda ni dokazan. Kako v takih primerih dokazati korist teh zdravil?
Centralni mehanizmi, postavljeni za oceno zdravil, bodo spodbujali vpeljevanje zdravil, ki koristijo bolnikom, in zgodnji dostop do njih, dopuščali izbiro in učinkovit zdravstveni sistem.
Tudi kadar zdravila obstajajo, morda še vedno niso na voljo bolnikom. Uspešen dostop do teh zdravil pogosto omogočijo šele politični pritiski, pravni izzivi in stalno zagovorništvo. Kaj se zgodi bolnikom, ki se ne morejo boriti, ker so preveč bolni?
Ali ne pomeni v družbah, kot je naša, kjer končna sredstva ne zadostujejo za vse potrebe, da je denar, ki je zapravljen za eno storitev, denar, ki ga ne moreš več porabiti za drugo?
Pri nekaterih bolnikih bi zneski, ki bi jih porabili za storitve domače oskrbe, imeli večji vpliv na kakovost življenja, kot če bi jih porabili za zdravila sirote. Ali naj damo temu večjo prednost?
Terapije, ki spreminjajo bolezen, v primerjavi z najboljšim podpornim zdravljenjem nudijo možnost prihodnjega znanja, ki pa lahko pripelje do zdravila ali pa vsaj onemogoči poslabšanje bolezni.
Za večino redkih bolezni ni specifičnih, odobrenih zdravljenj. Mnoga uporabljajo nenamensko, pri čemer uporabijo izdelke za druge bolezni. Tako uporabo zavarovalnice ne krijejo, saj so izdelki rabljeni na način, ki ni odobren.
Premislite o tem, kako je morda tržna ekskluzivnost izločila potencialna zdravljenja in podjetja s konkurenčnimi cenami, da bi se uveljavila na trgu ...
Farmacevtska podjetja lahko bolezen »izrabijo« na kakršen koli način želijo, da pridobijo določitev zdravila na velikem trgu.
V vzdušju solidarnosti med državami članicami bi morala biti cena zdravila določena glede na premoženje posmezne države. Višja cena v premožnejših državah bi omogočila bolj sprejemljivo ceno v manj premožnih državah, tako kot velja za zdravila za AIDS.
Story cards
Policies
Zaradi omejenih sredstev obstaja omejitev porabe sredstev za zdravila, zato bodo povrnjeni samo stroški za stroškovno učinkovita zdravila, ki pomagajo večjemu številu bolnikov. Če mora kupec zdravila izbirati med zdravljenjem 10 bolnikov z zdravilom A ali zdravljenjem 1 bolnika z zdravilom B za redko bolezen, potem mora vedno izbrati prvo možnost, torej zdravljenje 10 bolnikov z zdravilom A.
Stroški bodo povrnjeni samo za stroškovno učinkovita zdravila, vendar je postopek pri zdravilih sirotah drugačen kot pri zdravilih za splošne bolezni. Če ni povsem jasno, ali je zdravilo sirota stroškovno učinkovito, so v določenih primerih stroški izjemoma povrnjeni.
Enako kot pri 2. točki, a če ni jasno, ali je zdravilo sirota stroškovno učinkovito, je zaradi dvoma odločeno v korist bolnika, tako da so sistematično povrnjeni stroški za zdravilo.
Zdravje je za evropske državljane prioriteta. Tako kot niso omejena prizadevanja za reševanje ljudi po nesreči, tudi niso omejena prizadevanja za reševanje bolnika z redko boleznijo. Stroškovna učinkovitost ne bi smela biti eden od parametrov za odločanje o povrnitvi stroškov.
FUND is a project funded by the European Commission (